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Studio sull'efficacia e sicurezza di enpatoran in pazienti con dermatomiosite e polimiosite

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie chiamate dermatomiosite e polimiosite. Queste sono condizioni in cui i muscoli e la pelle possono infiammarsi, causando debolezza muscolare e problemi cutanei. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato enpatoran, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno enpatoran, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di enpatoran nei partecipanti con dermatomiosite e polimiosite che stanno già ricevendo le cure standard. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali verranno monitorati i miglioramenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Alla fine del periodo di studio, i ricercatori confronteranno i risultati tra i gruppi per vedere se enpatoran è più efficace del placebo nel migliorare i sintomi delle malattie. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali per garantire che il trattamento sia sicuro per i partecipanti. Questo aiuterà a determinare se enpatoran può essere un'opzione di trattamento utile per le persone con dermatomiosite e polimiosite.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di enpatoran in pazienti con dermatomiosite e polimiosite.

    Lo studio è randomizzato, parallelo, in doppio cieco e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Assunzione di enpatoran o placebo sotto forma di compresse rivestite con film, per via orale.

    La durata del trattamento è di 24 settimane durante il periodo in doppio cieco controllato con placebo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    Valutazione dell'effetto di enpatoran rispetto al placebo utilizzando il punteggio totale di miglioramento dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) alla settimana 24.

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità di enpatoran durante il periodo in doppio cieco controllato con placebo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Registrazione del numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

    Monitoraggio dei cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di laboratorio, nei segni vitali e nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Valutazione del numero di partecipanti con un punteggio totale di miglioramento ACR/EULAR maggiore o uguale a 20, 40 e 60.

    Monitoraggio del cambiamento percentuale rispetto al basale negli enzimi muscolari più anormali e in altre misure di valutazione della malattia.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 4 dicembre 2024.

    I risultati finali contribuiranno a determinare l'efficacia e la sicurezza di enpatoran per il trattamento della dermatomiosite e della polimiosite.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi di dermatomiosite (DM) o polimiosite (PM) secondo i criteri di classificazione del 2017, con stato positivo di autoanticorpi. Partecipanti con sindrome antisintetasi (ASyS) che soddisfano i criteri di classificazione sono ammessi.
  • Avere una malattia attiva nonostante il trattamento standard, dimostrata da uno dei seguenti criteri entro 6 mesi prima dello screening: evidenza patologica di miosite attiva in una biopsia muscolare; evidenza di miosite attiva tramite elettromiografia (EMG); risonanza magnetica (MRI) con evidenza di miosite attiva; o qualsiasi enzima muscolare maggiore o uguale a 4 volte il limite superiore della norma al momento dello screening; eruzione cutanea attiva di PM/DM con un punteggio CDASI-A maggiore o uguale a 7 al momento dello screening.
  • Avere una gravità minima della malattia definita da: miopatia da moderata a grave con un punteggio MMT-8 tra 80 e 142 e almeno 2 delle seguenti anomalie: Attività Globale del Paziente (PtGA) maggiore o uguale a 2 centimetri; Attività Globale del Medico (PGA) derivata dallo strumento di valutazione dell'attività della malattia da miosite (MDAAT) maggiore o uguale a 2 cm; Valutazione dell'Attività Extramuscolare derivata da MDAAT maggiore o uguale a 2 cm; almeno un enzima muscolare maggiore di 1,5 volte il limite superiore della norma; indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI) maggiore o uguale a 0,25.
  • Assumere dosi stabili di corticosteroidi orali e/o un massimo di 1 farmaco immunosoppressore/immunomodulatore non corticosteroideo (come metotrexato, 6-mercaptopurina, sulfasalazina, micofenolato mofetile o sodio, azatioprina, leflunomide, ciclosporina, tacrolimus orale) per DM o PM.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) inferiore o uguale a 40,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m²).
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo potrebbero applicarsi.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni attive oltre alla dermatomiosite o polimiosite. Queste sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni grave.
  • Non possono partecipare persone che hanno un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di droghe o alcol.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Enpatoran: Questo farmaco è studiato per il trattamento di condizioni come la dermatomiosite e la polimiosite. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di enpatoran nel migliorare i sintomi di queste malattie, misurati attraverso un punteggio di miglioramento totale. Inoltre, il farmaco viene esaminato per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti che ricevono il trattamento standard per queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Enpatoran – Enpatoran è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase IIa per il trattamento di dermatomiosite e polimiosite. Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza in combinazione con le cure standard. Enpatoran agisce modulando specifici percorsi molecolari coinvolti nell'infiammazione, contribuendo a ridurre i sintomi delle malattie autoimmuni. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori, e la sua valutazione è in corso per determinare il suo potenziale terapeutico e la tollerabilità nei pazienti.

Malattie studiate

  • Dermatomiosite

    È una malattia infiammatoria che colpisce principalmente la pelle e i muscoli. Si manifesta con eruzioni cutanee caratteristiche e debolezza muscolare. La debolezza muscolare può progredire lentamente o rapidamente, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Le eruzioni cutanee possono includere macchie rosse o viola, spesso intorno agli occhi o sulle nocche. La malattia può colpire anche altri organi, come i polmoni o il cuore. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta autoimmune.

  • Polimiosite

    È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare. La debolezza inizia spesso nei muscoli più vicini al tronco, come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della debolezza può variare, ma spesso peggiora nel tempo, rendendo difficili attività come salire le scale o sollevare oggetti. A differenza della dermatomiosite, la polimiosite non presenta eruzioni cutanee. La causa è sconosciuta, ma si pensa che sia legata a un'attività anomala del sistema immunitario. Può anche influenzare altri organi, come i polmoni o il cuore.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-501351-82-00Codice del protocolloMS200569_0041Partecipanti previsti41 personePromotoreMerck Healthcare KGaA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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