Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia di aldesleukin a basso dosaggio per pazienti con malattie infiammatorie croniche delle barriere

Farmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie infiammatorie croniche, tra cui il Pemfigo volgare, il Pemfigoide delle membrane mucose, la Polimiosite, la Dermatomiosite e la Colangite sclerosante primitiva. Queste condizioni coinvolgono il sistema immunitario e possono causare infiammazione e danni ai tessuti. Il trattamento in esame utilizza una terapia a basso dosaggio con aldesleukin, noto anche come IL-2, che è una proteina che può aiutare a regolare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa terapia a basso dosaggio in pazienti con le malattie sopra menzionate. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno aldesleukin o un placebo per un periodo di otto settimane. La somministrazione avverrà tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. I ricercatori monitoreranno le risposte del sistema immunitario e i cambiamenti nei sintomi delle malattie per determinare l'efficacia del trattamento.

Oltre all'aldesleukin, verrà utilizzata anche una soluzione di glucosio come parte del protocollo di studio. Questo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati aiuteranno a capire meglio come il trattamento con IL-2 possa influenzare queste malattie infiammatorie croniche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di aldesleukin, un farmaco utilizzato per stimolare il sistema immunitario. Viene somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle.

    La dose di aldesleukin è bassa e viene somministrata in una soluzione per iniezione o infusione. La frequenza e la durata specifica della somministrazione saranno comunicate durante il trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta

    Durante il trattamento, la risposta del sistema immunitario viene monitorata attraverso l'osservazione delle cellule T regolatorie (Treg).

    La risposta viene valutata misurando l'aumento delle cellule Treg specifiche tra il giorno 1 e il giorno 57 del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione clinica

    Al giorno 57, viene effettuata una valutazione clinica per misurare i cambiamenti nell'attività della malattia.

    Questa valutazione include misurazioni specifiche per ciascuna malattia studiata, come l'indice di area della malattia del pemfigo (PDAI) o i livelli plasmatici di creatina chinasi (CK) o fosfatasi alcalina (AP).

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale dei risultati clinici e della sicurezza del farmaco.

    I risultati vengono confrontati con quelli di un gruppo placebo per determinare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Partecipanti con pemfigo volgare o pemfigo foliaceo con attività della malattia da lieve a moderata, definita da un punteggio PDAI tra 6 e 45.
  • Partecipanti con pemfigoide delle membrane mucose con attività della malattia da lieve a moderata, definita da un punteggio MMPDAI tra 6 e 45.
  • Partecipanti con polimiosite o dermatomiosite con livelli elevati di creatinchinasi (CK) nel sangue tra 300 U/L e 3000 U/L. Sono ammessi diagnosi concomitanti di altre malattie reumatiche.
  • Partecipanti con colangite sclerosante primitiva con livelli elevati di fosfatasi alcalina (AP) nel sangue pari ad almeno 1,5 volte il limite superiore della norma. È ammessa la diagnosi concomitante di malattie infiammatorie intestinali.
  • Età dei partecipanti: tra 18 e 80 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una delle seguenti condizioni: Pemfigoide delle membrane mucose, Colangite sclerosante primitiva, Pemfigo volgare/foliaceo, Polimiosite/Dermatomiosite.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che sono considerate parte di una popolazione vulnerabile.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Interleuchina-2 a basso dosaggio: Questo farmaco viene utilizzato per valutare la sua sicurezza e l'efficacia nel trattamento di malattie infiammatorie croniche. L'obiettivo è capire come il farmaco possa influenzare le risposte del sistema immunitario, in particolare le cellule T regolatorie, e migliorare i sintomi in pazienti con condizioni come Pemfigo volgare, Pemfigoide delle mucose, Polimiosite/Dermatomiosite e Colangite sclerosante primitiva.

Che cosa si sa già del trattamento

Interleuchina-2 a basso dosaggio – Questo farmaco viene somministrato per via iniettiva e il suo utilizzo è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2. È studiato per il trattamento di malattie infiammatorie croniche come il pemfigo volgare/foliaceo, il pemfigoide delle membrane mucose, la polimiosite/dermatomiosite e la colangite sclerosante primitiva. Il meccanismo d'azione coinvolge la modulazione del sistema immunitario, in particolare aumentando la risposta delle cellule T regolatorie (Treg), che aiutano a ridurre l'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori.

Malattie studiate

  • Pemfigoide delle membrane mucose

    È una malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di bolle e lesioni sulle membrane mucose, come quelle della bocca, degli occhi e della gola. La malattia progredisce lentamente e può causare cicatrici e danni permanenti alle aree colpite. Le lesioni possono essere dolorose e interferire con funzioni quotidiane come mangiare e parlare.

  • Colangite sclerosante primitiva (PSC)

    È una malattia cronica del fegato in cui i dotti biliari si infiammano e si cicatrizzano, portando a un restringimento e blocco del flusso biliare. Questo può causare danni al fegato nel tempo. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e dolore addominale.

  • Pemfigo volgare / foliaceo

    Sono malattie autoimmuni che causano la formazione di bolle sulla pelle e sulle mucose. Nel pemfigo volgare, le bolle si formano più frequentemente nelle mucose, mentre nel pemfigo foliaceo colpiscono principalmente la pelle. Le bolle possono rompersi facilmente, causando dolore e rischio di infezioni.

  • Polimiosite / Dermatomiosite

    Sono malattie infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza e dolore muscolare. La dermatomiosite è caratterizzata anche da un'eruzione cutanea distintiva. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510297-14-00Codice del protocolloEXC2167-5Partecipanti previsti112 personePromotoreUniversitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.