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Enpatoran

Enpatoran, noto anche come M5049, è un nuovo farmaco attualmente oggetto di vari studi clinici. Questi studi mirano a valutarne la sicurezza, l’efficacia e le proprietà farmacocinetiche nel trattamento di condizioni come il lupus eritematoso sistemico (LES) e il lupus eritematoso cutaneo (LEC). Gli studi esaminano anche come il farmaco viene processato dall’organismo e i suoi potenziali effetti sulla funzione cardiaca. Questo articolo riassume le informazioni chiave degli studi clinici in corso che coinvolgono Enpatoran.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Enpatoran?

L’Enpatoran, noto anche come M5049, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni autoimmuni, in particolare il lupus[3]. Si tratta di un medicinale orale, il che significa che può essere assunto per bocca sotto forma di compresse[3]. L’Enpatoran non è ancora disponibile per l’uso generale ed è ancora sottoposto a studi clinici per determinarne l’efficacia e la sicurezza.

Quali Condizioni Tratta l’Enpatoran?

Sulla base degli attuali studi clinici, l’Enpatoran è in fase di studio principalmente per il trattamento di:

  • Lupus Eritematoso Sistemico (LES): Si tratta di una complessa malattia autoimmune che può colpire varie parti del corpo, tra cui la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi[3].
  • Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC): Questa è una forma di lupus che colpisce principalmente la pelle. Include sottotipi come:
    • Lupus Eritematoso Cutaneo Subacuto (LECS)
    • Lupus Eritematoso Discoide (LED)[3]

Queste condizioni sono caratterizzate dal sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti sani del corpo, portando a infiammazione e danni.

Come Funziona l’Enpatoran?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite sugli studi clinici, l’Enpatoran è probabilmente progettato per colpire componenti specifici del sistema immunitario che sono iperattivi nel lupus. Modulando la risposta immunitaria, mira a ridurre l’infiammazione e ad alleviare i sintomi associati al lupus[3].

Studi Clinici Attuali

L’Enpatoran è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

  1. Lo Studio WILLOW: Si tratta di uno studio di Fase II che valuta l’efficacia e la sicurezza dell’Enpatoran in pazienti con LES e LEC. Lo studio confronta diverse dosi di Enpatoran con un placebo per 24 settimane[3].
  2. Studio di Bilancio di Massa e Biodisponibilità: Questo studio mira a comprendere come l’Enpatoran viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto nel corpo[1].
  3. Studio sull’Insufficienza Renale: Questa sperimentazione sta investigando come la funzione renale influenzi la farmacocinetica (come il corpo elabora il farmaco) dell’Enpatoran[2].
  4. Studio sulla Ripolarizzazione Cardiaca: Questo studio sta valutando i potenziali effetti dell’Enpatoran sulla funzione cardiaca, in particolare sull’intervallo QT (una misura dell’attività elettrica del cuore)[4].

Come Viene Somministrato l’Enpatoran?

Negli studi clinici, l’Enpatoran viene somministrato sotto forma di compresse orali. A seconda dello studio, può essere somministrato:

  • Una volta al giorno[2]
  • Due volte al giorno (BID)[3]
  • Come dose singola per studi specifici[4]

Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico e della condizione trattata.

Profilo di Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché l’Enpatoran è ancora in fase di studi clinici, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali). Alcune delle misure di sicurezza valutate includono:

  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
  • Eventi avversi gravi (SAE)
  • Cambiamenti nei valori di laboratorio
  • Effetti sui segni vitali
  • Modifiche nelle misurazioni dell’elettrocardiogramma (ECG)[3][4]

È importante notare che tutti i farmaci possono avere potenziali effetti collaterali, e il bilancio tra benefici e rischi sarà attentamente valutato prima di qualsiasi approvazione per l’uso generale.

Ricerca Futura e Potenziale

Gli studi clinici in corso aiuteranno a determinare:

  • L’efficacia dell’Enpatoran nel trattare i sintomi del lupus
  • Il dosaggio ottimale per diversi gruppi di pazienti
  • La sicurezza e la tollerabilità a lungo termine
  • Come il farmaco interagisce con altri medicinali comunemente usati dai pazienti con lupus
  • Il suo potenziale utilizzo in altre condizioni autoimmuni o infiammatorie[3]

Se i risultati di questi studi saranno positivi, l’Enpatoran potrebbe potenzialmente diventare una nuova opzione di trattamento per i pazienti con lupus, offrendo speranza per una migliore gestione della malattia e una migliore qualità della vita.

Aspect Details
Drug Name Enpatoran (conosciuto anche come M5049)
Main Conditions Studied Lupus Eritematoso Sistemico (LES), Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC)
Administration Compresse orali, vari regimi di dosaggio
Key Outcome Measures Punteggi di attività della malattia (CLASI-A, BILAG, SLEDAI), profilo di sicurezza, farmacocinetica, effetti cardiaci (intervallo QT)
Study Types Studi clinici di Fase 1 e Fase 2
Special Studies Bilancio di massa, biodisponibilità, effetti dell’insufficienza renale, ripolarizzazione cardiaca (studio TQT)
Duration of Studies Varia da studi a dose singola a periodi di trattamento di 24 settimane
Participant Types Pazienti con LES/LEC, volontari sani

FAQ

  • Che cos’è Enpatoran? Enpatoran, noto anche come M5049, è un farmaco sperimentale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di condizioni come il lupus eritematoso sistemico (LES) e il lupus eritematoso cutaneo (LEC). Viene somministrato per via orale in forma di compresse.
  • Per quali condizioni viene studiato Enpatoran? Enpatoran viene studiato principalmente per il lupus eritematoso sistemico (LES) e il lupus eritematoso cutaneo (LEC), inclusi il lupus eritematoso cutaneo subacuto (LECS) e il lupus eritematoso discoide (LED).
  • Come viene somministrato Enpatoran negli studi clinici? Negli studi clinici, Enpatoran viene tipicamente somministrato sotto forma di compresse orali. I regimi di dosaggio variano a seconda dello studio specifico, ma includono dosi singole e somministrazione due volte al giorno (BID) fino a 24 settimane.
  • Quali sono alcuni dei principali risultati misurati negli studi su Enpatoran? Gli studi misurano vari risultati, tra cui le variazioni nei punteggi di attività della malattia (come CLASI-A, BILAG e SLEDAI), i profili di sicurezza, la farmacocinetica, gli effetti sulla ripolarizzazione cardiaca (intervallo QT) e le misure della qualità della vita per i pazienti con lupus.
  • Ci sono considerazioni speciali per i partecipanti agli studi su Enpatoran? Sì, alcuni studi hanno criteri di inclusione specifici, come i punteggi di attività della malattia o l’uso di corticosteroidi. Inoltre, alcuni studi coinvolgono partecipanti sani per valutare la farmacocinetica del farmaco e gli effetti cardiaci. I partecipanti devono essere consapevoli che questi studi possono comportare visite multiple e varie valutazioni nell’arco di diverse settimane o mesi.

Sperimentazioni cliniche in corso su Enpatoran

  • Data di inizio: 2022-05-09

    Studio clinico sull’efficacia di enpatoran in pazienti con lupus eritematoso sistemico e lupus eritematoso cutaneo che ricevono terapia standard

    Arruolamento concluso

    2 1

    Questo studio clinico esamina l’efficacia e la sicurezza del farmaco enpatoran in persone affette da lupus eritematoso sistemico e lupus eritematoso cutaneo. Il lupus è una malattia autoimmune che può colpire diversi organi del corpo, inclusa la pelle, causando infiammazione e danni ai tessuti. Nello studio vengono incluse due forme specifiche di lupus cutaneo: il…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Grecia Romania Polonia Bulgaria
  • Data di inizio: 2023-05-23

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Enpatoran in pazienti con dermatomiosite e polimiosite

    Arruolamento concluso

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su due malattie chiamate dermatomiosite e polimiosite. Queste sono condizioni in cui i muscoli e la pelle possono infiammarsi, causando debolezza muscolare e problemi cutanei. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Enpatoran, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Enpatoran, mentre…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Polonia Repubblica Ceca Svezia Spagna Grecia

Glossario

  • Enpatoran: Un farmaco sperimentale, noto anche come M5049, in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento del lupus e di altre condizioni.
  • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi.
  • Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE): Una forma di lupus che colpisce principalmente la pelle, causando eruzioni cutanee e lesioni.
  • CLASI-A: Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index – Activity, una misura utilizzata per valutare la gravità del coinvolgimento cutaneo nel lupus.
  • BILAG: British Isles Lupus Assessment Group, un sistema utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
  • SLEDAI: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed espulso dall'organismo.
  • QT interval: Una misurazione sull'elettrocardiogramma che rappresenta il tempo necessario al sistema elettrico del cuore per ricaricarsi tra un battito e l'altro.
  • Bioavailability: La proporzione di un farmaco che entra nella circolazione quando viene introdotto nell'organismo ed è in grado di avere un effetto attivo.
  • Placebo: Una sostanza o un trattamento inattivo utilizzato negli studi clinici come controllo per confrontare con il farmaco attivo in fase di test.