Studio sull’uso di Dazukibart per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, inclusi dermatomiosite o polimiosite.

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su persone affette da miosite infiammatoria idiopatica, una condizione che include la dermatomiosite e la polimiosite. Queste sono malattie rare che causano infiammazione e debolezza muscolare. Lo studio utilizza un trattamento chiamato dazukibart, noto anche con il codice PF-06823859, che è un tipo di anticorpo progettato per neutralizzare specifiche proteine nel corpo che possono contribuire all’infiammazione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di dazukibart in persone con dermatomiosite o polimiosite. I partecipanti che hanno completato un precedente studio qualificante possono continuare a ricevere il trattamento in questo studio di estensione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 52 settimane. Alcuni riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, con controlli su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia.

Oltre a dazukibart, lo studio include anche altri farmaci come betametasone, idrossiclorochina, clorochina fosfato, idrocortisone, triamcinolone acetonide, metilprednisolone, micofenolato mofetile, budesonide, desametasone, azatioprina, prednisolone, metotrexato, deflazacort, leflunomide e prednisone. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi e ridurre l’infiammazione. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro risposta al trattamento e qualsiasi cambiamento nei sintomi della malattia.

1 inizio dello studio

Dopo aver completato il periodo di trattamento di uno studio qualificante, inizia la partecipazione a questo studio di estensione aperto.

Lo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine del farmaco dazukibart in persone con miopatie infiammatorie idiopatiche, tra cui dermatomiosite e polimiosite.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco dazukibart viene somministrato come soluzione per iniezione.

La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite cliniche.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Saranno eseguiti esami di laboratorio, misurazioni dell’elettrocardiogramma (ECG) e controlli dei segni vitali per rilevare eventuali anomalie clinicamente significative.

Verranno valutati cambiamenti rispetto al valore iniziale in vari parametri, come la capacità vitale forzata (FVC) e la diffusione del monossido di carbonio (DLCO).

4 valutazione dei sintomi e della qualità della vita

Saranno valutati i cambiamenti nei sintomi muscolari e nell’attività della malattia attraverso punteggi specifici come il MMT-8 e il PhGA.

Verranno raccolti dati sulla qualità della vita e sul benessere generale utilizzando questionari come il PROMIS-PF e l’EQ-5D-5L.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro l’11 novembre 2027.

Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento con dazukibart.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono aver completato il periodo di trattamento di uno studio qualificante e non devono aver interrotto il trattamento in anticipo.
  • Per i partecipanti provenienti dallo studio C0251006, è necessario aver completato il periodo di trattamento di 52 settimane per ricevere il farmaco in questo studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di Miopatia Infiammatoria Idiopatica, che include dermatomiosite o polimiosite. Queste sono condizioni in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Non ci sono restrizioni per partecipanti appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da miosite infiammatoria idiopatica, che include dermatomiosite o polimiosite. Queste sono condizioni in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Article 11 CTR SE Stoccolma Svezia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
29.04.2025
Italia Italia
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
Ungheria Ungheria
Reclutando
05.11.2025

Sedi della sperimentazione

Dazukibart è un farmaco studiato per il trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche, che sono malattie che causano infiammazione e debolezza nei muscoli. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre l’infiammazione nei muscoli, migliorando così la forza muscolare e la qualità della vita delle persone affette da queste condizioni. Nel contesto di questo studio clinico, si sta valutando la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di dazukibart nei pazienti con dermatomiosite o polimiosite, due tipi di miopatie infiammatorie. L’obiettivo è capire se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se continua a essere efficace nel tempo.

Dermatomiosite – La dermatomiosite è una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un’eruzione cutanea distintiva. La debolezza muscolare spesso inizia nei muscoli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche, e può progredire lentamente o rapidamente. L’eruzione cutanea può includere papule violacee sulle nocche e un’eruzione rossastra o violacea sul viso e sulle palpebre. La malattia può anche coinvolgere altri organi, come i polmoni e il cuore. I sintomi possono variare in gravità e possono presentarsi in modo intermittente. La progressione della malattia può portare a difficoltà nelle attività quotidiane a causa della debolezza muscolare.

Polimiosite – La polimiosite è una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente i muscoli scheletrici, causando debolezza muscolare simmetrica. La debolezza inizia solitamente nei muscoli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche, e può peggiorare nel tempo. A differenza della dermatomiosite, la polimiosite non è associata a un’eruzione cutanea. La malattia può anche influenzare altri sistemi del corpo, come i polmoni e il sistema cardiovascolare. I sintomi possono variare in intensità e possono influire sulla capacità di svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, influenzando la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:02

ID della sperimentazione:
2024-514648-10-00
Codice del protocollo:
C0251010
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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