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Studio sull'efficacia e la sicurezza di IM-101 in pazienti adulti con Miastenia Gravis Generalizzata o Miastenia Gravis Oculare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la ricerca su due tipi di malattie: la Myasthenia Gravis Generalizzata e la Myasthenia Gravis Oculare. Queste condizioni sono malattie rare che causano debolezza muscolare; la forma generalizzata colpisce diverse parti del corpo, mentre quella oculare influisce principalmente sugli occhi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato IM-101.

Il trattamento con IM-101 viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura che introduce il medicinale direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio prevede il confronto tra l'uso di IM-101 e un placebo, una sostanza priva di principio attivo. Alcuni partecipanti potrebbero presentare la presenza di AChR antibody, che sono anticorpi che attaccano erroneamente i recettori dei muscoli, contribuendo alla malattia.

Il percorso dello studio prevede diverse fasi. Inizialmente, vengono somministrate dosi crescenti di IM-101 per monitorare come il corpo reagisce e come il farmaco si muove nell'organismo, un processo noto come farmacocinetica. Successivamente, la ricerca si concentra sull'osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita dei partecipanti durante un periodo di trattamento di 16 settimane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'adesione allo studio inizia con la partecipazione alle fasi di ricerca clinica per la miastenia gravis generalizzata o la miastenia gravis oculare.

    La partecipazione prevede l'assegnazione a diversi regimi di dosaggio di IM-101, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa (un liquido inserito direttamente in una vena).

  2. Passaggio 2

    Fase di dosaggio ascendente

    In questa fase, vengono somministrate 3 dosi di IM-101 secondo schemi di dosaggio crescenti per valutare la sicurezza del farmaco.

    Durante questo periodo, viene monitorata la tollerabilità del trattamento attraverso esami fisici ed elettrocardiogrammi (un test che registra l'attività elettrica del cuore).

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione

    La fase successiva prevede il confronto tra il farmaco IM-101 e un placebo, ovvero una soluzione di soluzione salina (acqua e sale) che non contiene il principio attivo.

    Il trattamento viene seguito per un periodo di 16 settimane.

    Durante queste 16 settimane, viene valutata l'efficacia del farmaco misurando i cambiamenti nei punteggi delle scale cliniche per la miastenia gravis (come la scala MG-ADL per le attività quotidiane o la scala MGII per i sintomi oculari).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio costante

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di IM-101 nel siero e per controllare i livelli di alcune proteine del sistema immunitario (come C5 e CH50).

    Vengono monitorati costantemente i parametri vitali e i risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra i 18 e i 74 anni.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato, ovvero un documento firmato con cui si accetta consapevolmente di partecipare allo studio, e deve essere disposto a recarsi nei centri indicati per le visite.
  • Le donne in età fertile e gli uomini che non hanno subito una sterilizzazione chirurgica devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante tutto lo studio e per i 3 mesi successivi all'ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo nel sangue all'inizio dello studio e un test nelle urine negativo nelle 24 ore precedenti la prima dose del farmaco.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di Miastenia Gravis (una malattia che causa debolezza muscolare) confermata tramite esami specialistici come l'elettromiografia (un test che misura l'attività elettrica dei muscoli) o una risposta positiva a specifici test farmacologici.
  • La debolezza muscolare deve essersi manifestata dopo i 16 anni di età e la diagnosi deve risalire ad almeno 6 mesi prima della visita di inizio studio.
  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • Per chi ha la forma generalizzata della malattia, il punteggio di gravità basato sulle attività quotidiane deve essere superiore o uguale a 6, con la maggior parte dei sintomi che non riguarda solo gli occhi.
  • Per chi ha la forma oculare della malattia (che interessa solo i muscoli degli occhi), il punteggio di gravità basato sulle attività quotidiane deve essere compreso tra 3 e 6, riferito esclusivamente ai sintomi oculari.
  • I partecipanti devono essere disposti a sottoporsi a test per escludere malattie muscolari genetiche, ovvero problemi ai muscoli ereditati dai genitori.
  • I partecipanti devono assumere una dose stabile di terapie abituali per la malattia da almeno un periodo variabile (da 4 settimane a 6 mesi a seconda del farmaco), senza aver cambiato il dosaggio di recente. Tra questi farmaci ci sono i corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) e gli inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano la comunicazione tra nervi e muscoli).
  • È necessario aver completato il ciclo di vaccinazione contro il meningococco (un tipo di batterio) con due dosi, almeno due settimane prima dell'inizio dello studio.
  • È necessario essere vaccinati contro lo streptococco pneumococco e l'Haemophilus influenzae di tipo B, secondo le norme locali.
  • A seconda della specifica forma di malattia, i partecipanti devono avere una presenza o un'assenza specifica di anticorpi AChR (proteine nel sangue che, se presenti, colpiscono la comunicazione tra nervi e muscoli).

Chi non può partecipare allo studio?

26 criteri

  • Averer avuto precedentemente un'esposizione al farmaco IM-101.
  • Aver avuto un problema di abuso o dipendenza da droghe o alcol nell'ultimo anno.
  • Presenza di infezioni virali come Epatite B, Epatite C o HIV (un virus che colpisce il sistema immunitario).
  • Aver avuto un'infezione attiva causata da batteri, virus o funghi (un tipo di organismo microscopico) nelle due settimane precedenti la prima dose.
  • Presenza di febbre (temperatura corporea superiore a 37.8°C misurata dalla bocca, 37.3°C sotto l'ascella o 38.3°C nell'orecchio) nei sette giorni precedenti l'inizio dello studio.
  • Uso recente di immunoglobuline (proteine del sangue usate per il sistema immunitario) o plasmaferesi (una procedura che pulisce il sangue) nelle quattro settimane precedenti.
  • Uso di farmaci specifici come rituximab, tacrolimus o ciclofosfamide nei sei mesi precedenti.
  • Uso di farmaci che bloccano il recettore FcRn (una proteina che aiuta a regolare gli anticorpi) nelle sei settimane precedenti.
  • Uso di inibitori del complemento (farmaci che agiscono su una parte del sistema immunitario) come zilucoplan, eculizumab o ravulizumab negli ultimi due o tre mesi.
  • Essere stati trattati con un inibitore del complemento che non ha funzionato o che è stato interrotto perché non era tollerato dal corpo.
  • Presenza di anomalie nei test del sangue, come livelli troppo alti di enzimi del fegato (AST e ALT) o della bilirubina (una sostanza giallastra prodotta dal fegato).
  • Problemi di funzionalità renale (la capacità dei reni di filtrare il sangue) con un valore di velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 60 mL/min.
  • Partecipazione ad altri studi clinici o uso di terapie sperimentali nelle ultime quattro settimane.
  • Essere in stato di gravidanza, allattamento o avere l'intenzione di cercare una gravidanza durante lo studio.
  • Programmazione di un intervento chirurgico che richiede l'anestesia generale durante lo studio.
  • Risultato positivo agli anticorpi anti-MuSK (una proteina specifica che può influenzare la malattia neuromuscolare).
  • Qualsiasi altra condizione medica o psicologica che, secondo il medico, possa interferire con lo studio o aumentare i rischi per il paziente.
  • Per chi ha la forma oculare della malattia (oMG): presenza di oftalmoplegia fissa (incapacità di muovere i muscoli degli occhi) o storia di chirurgia alle palpebre.
  • Per chi ha la forma oculare (oMG): storia familiare di ptosi (palpebra cadente), diplopia (visione doppia) o altre malattie che causano debolezza muscolare.
  • Aver subito un intervento all'organo timico (una ghiandola nel torace) negli ultimi 12 mesi o averlo programmato.
  • Storia di tumore al timo (un tipo di tumore che colpisce la ghiandola timica) o di altri tumori negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tumori della pelle trattati correttamente.
  • Aver avuto altri disturbi del sistema immunitario che richiedono l'uso costante di corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione), fatta eccezione per problemi alla tiroide ben controllati.
  • Storia di tubercolosi (un'infezione batterica dei polmoni) o contatto con persone che ne sono affette.
  • Storia di infezione da meningococco (un tipo di batterio che può causare gravi infezioni).
  • Presenza di sintomi che indicano una crisi o un peggioramento della malattia nei 28 giorni precedenti l'inizio dello studio.
  • Ipersensibilità (allergia) a qualsiasi componente del farmaco utilizzato nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

IM-101 è il farmaco sperimentale oggetto di questo studio, somministrato tramite infusione endovenosa per valutare la sua sicurezza e la sua efficacia nel trattamento della miastenia gravis generalizzata e della miastenia gravis oculare.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Prevenar 13

    Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare ed è ampiamente utilizzato nella pratica medica per prevenire le infezioni causate dai batteri pneumococchi. Il farmaco agisce istruendo il sistema immunitario a riconoscere e combattere tredici diversi tipi di batteri responsabili di malattie come la polmonite. Appartiene alla categoria dei vaccini coniugati e serve a proteggere il corpo da gravi malattie respiratorie e sistemiche.

  • IM-101

    Questo farmaco sperimentale viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia gravis. La sostanza agisce a livello molecolare modulando la risposta immunitaria per ridurre l'attacco del corpo contro i propri muscoli. È classificato come un agente immunomodulatore in fase di sviluppo per trattare le forme generalizzate e oculari di questa malattia neuromuscolare.

  • 0.9% Sodium Chloride

    Questa soluzione, nota anche come soluzione fisiologica, viene somministrata per via endovenosa ed è comunemente utilizzata in ambito medico come liquido di supporto. Non ha un'azione terapeutica specifica contro una malattia, ma serve a mantenere l'equilibrio dei liquidi nel corpo durante le infusioni. È classificata come una soluzione salina isotonica utilizzata principalmente come placebo o veicolo per altri farmaci.

  • Menveo

    Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare ed è già utilizzato regolarmente per proteggere dalle malattie causate dal meningococco. Esso funziona insegnando al sistema immunitario a identificare quattro diversi ceppi del batterio che causa la meningite. Appartiene alla classe dei vaccini coniugati e viene impiegato per la prevenzione delle gravi infezioni del sistema nervoso centrale.

  • Bexsero

    Questo vaccino viene somministrato per via intramuscolare ed è un farmaco consolidato nella medicina preventiva per proteggere dal meningococco di gruppo B. Il meccanismo d'azione consiste nell'utilizzare proteine specifiche del batterio per preparare le difese immunitarie del paziente. È classificato come un vaccino ricombinante e viene utilizzato principalmente per prevenire la meningite e la sepsi causata da questo specifico ceppo batterico.

  • Infanrix hexa

    Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare ed è un preparato ampiamente utilizzato nella medicina pediatrica per la protezione combinata. Esso agisce preparando il sistema immunitario contro sei diverse malattie, tra cui difterite, tetano, pertosse, epatite B, polio ed Haemophilus influenzae di tipo B. Appartiene alla categoria dei vaccini combinati e serve a fornire una protezione multipla con una singola somministrazione.

Malattie studiate

Generalized Myasthenia Gravis - Questa condizione è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i recettori che permettono la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Ciò causa una debolezza muscolare che colpisce diverse parti del corpo. La progressione si manifesta tipicamente con una stanchezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi possono influenzare la capacità di muoversi, parlare o deglutire. Ocular Myasthenia Gravis - Si tratta di una forma specifica di malattia autoimmune che colpisce esclusivamente i muscoli degli occhi. Il sistema immunitario interferisce con i segnali nervosi che controllano i muscoli oculari. La progressione si manifesta solitamente con la caduta della palpebra o con una visione doppia. I sintomi tendono a peggiorare durante la giornata o dopo un uso prolungato degli occhi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522406-20-00Codice del protocolloIM-101_MG_2.1Partecipanti previsti135 personePromotoreImmunabs Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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