Malattie rare
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N. meningitidis group W135 oligosaccharide conjugated CRM197 è una molecola di zucchero (oligosaccaride) proveniente dal rivestimento esterno del batterio Neisseria meningitidis sierogruppo W135, legata chimicamente a una proteina non tossica chiamata CRM197 derivata da Corynebacterium diphtheriae. Il nome completo di registro la descrive come parte di una preparazione antigenica combinata insieme all'oligosaccaride meningococcico di gruppo Y, al polisaccaride di gruppo C e all'oligosaccaride di gruppo A, tutti coniugati al CRM197.[2] Questa sostanza non viene somministrata da sola; è un componente dei vaccini meningococcici coniugati multivalenti. Il prodotto autorizzato contenente questo componente è Menveo, un vaccino per la protezione contro quattro sierogruppi meningococcici: A, C, W-135 e Y.[4] Nel dizionario dei medicinali del NHS, il componente è elencato con il nome "Meningococcal group W135 oligosaccharide protein conjugate".[5] Menveo ha ricevuto l'approvazione iniziale dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti nel 2010.[4]
I vaccini meningococcici coniugati funzionano presentando lo zucchero batterico (oligosaccaride) al sistema immunitario legato a una proteina trasportatrice, in questo caso il CRM197. Questo legame aiuta il sistema immunitario a riconoscere lo zucchero e a produrre anticorpi contro di esso. Gli anticorpi generati contro l'oligosaccaride W135 hanno lo scopo di proteggere dalla malattia meningococcica invasiva causata da Neisseria meningitidis sierogruppo W135. L'etichetta FDA di Menveo afferma che il vaccino è indicato per l'immunizzazione attiva per prevenire la malattia meningococcica invasiva causata dai sierogruppi A, C, Y e W-135 nei soggetti dai 2 mesi ai 55 anni di età.[4] Il vaccino non previene le infezioni da N. meningitidis sierogruppo B, perché il sierogruppo B ha una struttura zuccherina esterna diversa che non è inclusa in questo vaccino.[4]
La sostanza è usata come parte di vaccini contro la malattia meningococcica invasiva. Nei registri delle sperimentazioni cliniche compare in studi sulle seguenti condizioni:
L'area terapeutica registrata per la sostanza è quella delle malattie del sistema nervoso, a riflettere l'attenzione sulla meningite, un'infezione del sistema nervoso.[3] La sostanza compare anche in uno studio sulla miastenia gravis generalizzata e sulla miastenia gravis oculare, in cui il vaccino Menveo contenente questo componente è usato come medicinale ausiliario insieme a un farmaco sperimentale, non come trattamento oggetto dello studio.[1]
La sostanza viene somministrata come parte di un vaccino tramite iniezione intramuscolare. Nel registro, la forma farmaceutica è registrata come soluzione iniettabile e la via di somministrazione come uso intramuscolare.[3] Il prodotto Menveo è fornito come due flaconcini che devono essere combinati prima della somministrazione (un flaconcino con il componente liquido coniugato MenCYW-135 e un flaconcino con il componente coniugato liofilizzato MenA) oppure come flaconcino singolo che non richiede ricostituzione. La presentazione in flaconcino singolo è per l'uso in soggetti dai 10 ai 55 anni di età, mentre la presentazione a due flaconcini è per l'uso in soggetti dai 2 mesi ai 55 anni di età. Il vaccino viene somministrato come iniezione intramuscolare da 0,5 mL.[4]
Tre studi clinici nel registro coinvolgono questa sostanza. Uno studio è autorizzato ma non ancora completato, uno è autorizzato e in corso e uno è stato completato. La sostanza compare in questi studi come parte di vaccini combinati sperimentali e come vaccino di confronto autorizzato.
Due studi si concentrano sulla malattia meningococcica. Lo studio di Fase 2 NCT05087056 sta studiando un vaccino combinato MenABCWY in adolescenti sani, con l'obiettivo di descrivere sicurezza, tollerabilità e immunogenicità con diversi schemi di dosaggio.[3] Lo studio di Fase 1 completato NCT05082285 ha valutato due formulazioni di un vaccino MenABCWY di seconda generazione, un vaccino MenABCWY di prima generazione, un vaccino MenB e un vaccino MenACWY-TT nel contesto delle infezioni meningococciche.[2] Il terzo studio, 2025-522406-20-00, indaga il farmaco IM-101 nella miastenia gravis generalizzata e oculare; in questo studio, Menveo contenente il componente W135 è usato come vaccino ausiliario.[1]
Lo studio 2025-522406-20-00 è uno studio di Fase 1b/2 registrato come autorizzato, con 135 partecipanti previsti.[1] Lo studio di Fase 2 NCT05087056 è autorizzato, con 300 partecipanti previsti.[3] Lo studio di Fase 1 NCT05082285 è completato, con 703 partecipanti arruolati.[2] La sostanza stessa è registrata come medicinale ausiliario in uno studio e come componente di vaccini sperimentali negli altri due record.
Gli studi sui vaccini meningococcici misurano le risposte immunitarie usando un test chiamato saggio battericida su siero umano (hSBA), che verifica se gli anticorpi nel sangue possono uccidere i batteri meningococcici. Lo studio di Fase 2 misura la percentuale di partecipanti con titoli hSBA pari o superiori al limite inferiore di quantificazione per ciascun ceppo indicatore del sierogruppo B al basale e un mese dopo la seconda dose, nonché gli eventi sollecitati nel sito di somministrazione e sistemici durante i 7 giorni successivi a ciascuna vaccinazione.[3] Lo studio di Fase 1 completato ha misurato i titoli hSBA e i titoli medi geometrici per ciascun sierogruppo A, C, W e Y e per ciascun ceppo indicatore del sierogruppo B in diversi momenti dopo la vaccinazione.[2] Lo studio sulla miastenia gravis misura gli esiti di sicurezza, inclusi gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi, e gli esiti di efficacia usando il punteggio totale MG-ADL e il punteggio oculare MGII.[1]
Lo studio di Fase 2 NCT05087056 arruola adolescenti sani.[3] Anche lo studio di Fase 1 completato ha arruolato partecipanti pediatrici, in base all'inclusione di vaccini come Rotarix e Infanrix hexa nello studio.[2] Lo studio sulla miastenia gravis arruola partecipanti adulti con miastenia gravis generalizzata positiva per gli anticorpi anti-AChR, miastenia gravis generalizzata negativa per gli anticorpi anti-AChR e miastenia gravis oculare.[1]
L'etichetta FDA di Menveo, il vaccino autorizzato contenente questo componente, descrive il profilo di sicurezza del vaccino completo. Gli studi nel registro misurano gli eventi sollecitati nel sito di somministrazione e sistemici durante i 7 giorni successivi a ciascuna vaccinazione, nonché gli eventi avversi non sollecitati, gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi di particolare interesse durante i 30 giorni successivi alla vaccinazione e oltre.[3][2] Le informazioni per la prescrizione di Menveo forniscono informazioni dettagliate sulla sicurezza del vaccino completo a quattro componenti.[4] La pagina delle risorse FDA per il vaccino coniugato meningococcico oligosaccaride-difterite CRM197 conferma che Menveo è autorizzato per l'uso negli Stati Uniti.[6]
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