Cladribine – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Cladribina: Una Guida Completa per i Pazienti

La cladribina è un farmaco attualmente oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari tumori del sangue e della sclerosi multipla. Questo articolo esplora la ricerca in corso sull’efficacia, la sicurezza e le applicazioni della cladribina in diverse condizioni, fornendo approfondimenti sul suo potenziale come opzione terapeutica per i pazienti.

Cos’è la Cladribina?

La cladribina è un farmaco utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue e della sclerosi multipla. È conosciuta anche con diversi altri nomi, tra cui:

2-CdA
2-clorodeossiadenosina
Leustatin
Mavenclad (per la forma in compresse usata nella sclerosi multipla)

Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati analoghi nucleosidici purinici^[1]. Questi farmaci agiscono interferendo con il DNA delle cellule tumorali o delle cellule immunitarie iperattive, portando infine alla loro morte.

Quali Condizioni Tratta la Cladribina?

La cladribina viene utilizzata per trattare diverse condizioni:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo^[2]
Leucemia a Cellule Capellute: Una rara forma di tumore del sangue^[3]
Sclerosi Multipla (SM): Una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale^[4]
Linfoma Mantellare: Un tipo di linfoma non-Hodgkin^[5]
Sindromi Mielodisplastiche: Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue non maturano correttamente nel midollo osseo^[6]

È importante notare che la cladribina può essere utilizzata sia per pazienti appena diagnosticati sia per quelli la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti (casi recidivanti/refrattari).

Come Funziona la Cladribina?

La cladribina funziona interferendo con il DNA di determinate cellule nel corpo:

Nei tumori del sangue, prende di mira e uccide le cellule tumorali
Nella sclerosi multipla, riduce il numero di certe cellule immunitarie (linfociti T e B) coinvolte nel processo della malattia^[7]

Facendo questo, la cladribina aiuta a rallentare o fermare la progressione di queste malattie.

Come Viene Somministrata la Cladribina?

La cladribina può essere somministrata in diversi modi, a seconda della condizione trattata:

Infusione endovenosa (EV): Somministrata direttamente in vena, spesso per un periodo di 2 ore^[6]
Iniezione sottocutanea: Iniettata sotto la pelle^[8]
Compresse orali: Assunte per via orale, principalmente per la sclerosi multipla^[9]

Il dosaggio e la durata del trattamento possono variare ampiamente a seconda della condizione specifica e dei fattori individuali del paziente. Ad esempio, nella sclerosi multipla, le compresse di cladribina vengono tipicamente somministrate in due cicli di trattamento nell’arco di due anni^[4].

Efficacia della Cladribina

L’efficacia della cladribina varia a seconda della condizione trattata:

Nella leucemia mieloide acuta, quando combinata con altri farmaci, la cladribina ha mostrato risultati promettenti nel raggiungere la remissione completa (scomparsa di tutti i segni di cancro)^[2]
Per la leucemia a cellule capellute, la cladribina è considerata altamente efficace, portando spesso a remissioni di lunga durata^[3]
Nella sclerosi multipla, la cladribina ha dimostrato di ridurre i tassi di recidiva e rallentare la progressione della disabilità^[9]

È importante notare che la risposta al trattamento può variare da persona a persona, e il tuo medico monitorerà attentamente i tuoi progressi.

Effetti Collaterali e Sicurezza

Come tutti i farmaci, la cladribina può causare effetti collaterali. Alcuni dei più comuni includono:

Diminuzione della conta delle cellule del sangue, che può aumentare il rischio di infezioni e sanguinamento
Affaticamento
Nausea
Eruzione cutanea

Gli effetti collaterali più gravi possono includere infezioni severe e un aumento del rischio di certi tumori. Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi effetti^[4]. È fondamentale discutere tutti i potenziali rischi e benefici con il tuo medico prima di iniziare il trattamento con la cladribina.

Ricerca in Corso e Prospettive Future

La ricerca sulla cladribina è in corso, con diversi studi clinici che esplorano il suo uso in varie condizioni:

Combinazione della cladribina con altri trattamenti per migliori risultati nella leucemia^[2]
Utilizzo della cladribina come parte dei regimi di condizionamento prima dei trapianti di cellule staminali^[10]
Esplorazione degli effetti a lungo termine e del dosaggio ottimale della cladribina nella sclerosi multipla^[9]

Questi studi in corso mirano a migliorare la nostra comprensione di come utilizzare al meglio la cladribina e potenzialmente espandere le sue applicazioni nel trattamento di varie malattie.

Aspect	Details
Conditions Studied	Leucemia a cellule capellute, Leucemia mieloide acuta, Sclerosi multipla, Sindromi mielodisplastiche, Linfoma mantellare
Administration Methods	Compresse orali, Infusione endovenosa, Iniezione sottocutanea
Common Outcome Measures	Tassi di risposta, Durata della remissione, Sopravvivenza globale, Tasso di recidiva annualizzato, Progressione della disabilità
Safety Monitoring	Eventi avversi, Tossicità ematologica, Funzionalità epatica, Immunosoppressione
Combination Therapies	Rituximab, Ciclofosfamide, Irradiazione totale del corpo (per il condizionamento del trapianto)
Trial Durations	Tipicamente 2 anni o più per la valutazione a lungo termine

Studi in corso con Cladribine

Data di inizio: 2024-10-23

Studio su Cladribina e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta

Reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è valutare l’efficacia di diversi trattamenti personalizzati per questa malattia. I trattamenti in esame includono combinazioni di farmaci come cladribina, daunorubicina, citarabina e gemtuzumab ozogamicin. Inoltre, vengono testate combinazioni con midostaurin e venetoclax. Alcuni…
Malattie studiate:
- Acute myeloid leukaemia
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-04-12

Studio su Imetelstat per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto non rispondenti a inibitori JAK

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca mira a confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imetelstat con le migliori terapie disponibili attualmente per i pazienti con mielofibrosi di rischio intermedio-2 o…
Malattie studiate:
- Myelofibrosis
Farmaci studiati:
+5
Data di inizio: 2025-02-27

Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…
Malattie studiate:
- Acute myeloid leukemia
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2023-01-15

Studio su Vemurafenib e Rituximab per pazienti con leucemia a cellule capellute non trattata

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia a cellule capellute, una rara forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’efficacia di un trattamento alternativo che combina vemurafenib e rituximab rispetto alla terapia standard con cladribina. Vemurafenib è un farmaco che si assume per via orale sotto forma di compresse rivestite, mentre rituximab viene somministrato…
Malattie studiate:
- Blood and lymphatic system disorders
- Hairy cell leukaemia
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sul trattamento della Istiocitosi a cellule di Langerhans nei bambini e adolescenti con prednisolone, citarabina e vinblastina sulfate

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento…
Malattie studiate:
- Neoplasms benign malignant and unspecified (incl cysts and polyps)
Farmaci studiati:
+6
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’effetto della Cladribina sulla connettività cerebrale nei pazienti con sclerosi multipla

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con Sclerosi Multipla che stanno ricevendo un trattamento con compresse di Cladribina. Cladribina è un farmaco che viene assunto per via orale e viene…
Malattie studiate:
- Multiple sclerosis
Farmaci studiati:
- Cladribine
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di cladribina per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva in pazienti con progressione recente senza ricadute recenti.

Non ancora in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla secondariamente progressiva, una forma di sclerosi multipla che si manifesta dopo una fase iniziale di ricadute e remissioni. Il trattamento in esame è il cladribina, somministrato tramite iniezione sottocutanea. La cladribina è un farmaco che agisce sul sistema immunitario e viene confrontato con un placebo per valutarne…
Malattie studiate:
- Secondary progressive multiple sclerosis
Farmaci studiati:
- Cladribine
Lo studio non è ancora iniziato

Studio per confrontare il trattamento standard e ridotto in pazienti con leucemia mieloide acuta o leucemia linfatica cronica senza malattia residua dopo chemioterapia di induzione

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della leucemia linfatica cronica (CLL). Lo studio è diviso in due parti: un registro per monitorare la malattia minima residua (MRD) e una sperimentazione clinica che confronta diversi approcci terapeutici. I farmaci utilizzati includono citarabina, etoposide, cladribina, mitoxantrone, daunorubicina, midostaurin, ibrutinib, obinutuzumab, fludarabina…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-12-17

Studio sull’efficacia di Cladribina per pazienti con miastenia gravis sieropositiva

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla miastenia gravis, una malattia che causa debolezza muscolare. La ricerca esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato cladribina. La cladribina è un medicinale che potrebbe aiutare a modificare il decorso della miastenia gravis, in particolare nei pazienti con una forma specifica chiamata miastenia gravis sieropositiva. Durante lo…
Malattie studiate:
- Myasthenia gravis
Farmaci studiati:
- Cladribine
Data di inizio: 2018-02-12

Studio sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe confrontato con alemtuzumab, cladribina o ocrelizumab in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra sulla Sclerosi Multipla recidivante-remittente, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale. La ricerca confronta due approcci terapeutici: il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e l’uso di farmaci come alemtuzumab, cladribina o ocrelizumab. Questi trattamenti vengono utilizzati in pazienti che presentano una forma aggressiva della malattia. Il trattamento prevede l’uso…
Malattie studiate:
- Relapsing-remitting multiple sclerosis
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-02-17

Studio sulla tolleranza ed efficacia dell’irradiazione corporea totale e cladribina prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti con leucemia mieloide acuta e sindromi mielodisplastiche

Non in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento per pazienti affetti da leucemia mieloide acuta e sindromi mielodisplastiche, che sono malattie che colpiscono le cellule del sangue e il midollo osseo. Il trattamento prevede l’utilizzo di cladribina, un farmaco somministrato tramite infusione, in combinazione con irradiazione corporea totale prima del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (una procedura…
Malattie studiate:
- Acute myeloid leukemia
- Myelodysplastic syndromes
Farmaci studiati:
- Cladribine
Data di inizio: 2019-08-16

Studio sull’effetto del cladribina sulla sclerosi multipla nei pazienti per valutare l’attivazione delle cellule microgliali nel sistema nervoso centrale.

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato MAVENCLAD (nome chimico: cladribina), disponibile in compresse da 10 mg. Questo farmaco è progettato per ridurre l’attività…
Malattie studiate:
- Multiple sclerosis
Farmaci studiati:
- Cladribine

Glossario

Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali.
Annualized Relapse Rate (ARR): Una misura utilizzata negli studi sulla sclerosi multipla per valutare la frequenza delle ricadute nell'arco di un anno.
Bioequivalence: La proprietà di due prodotti farmaceutici di avere lo stesso effetto biologico nell'organismo.
Cladribine: Un farmaco in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di vari tumori del sangue e della sclerosi multipla.
Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla.
Hairy Cell Leukemia (HCL): Un raro cancro del sangue a crescita lenta in cui il midollo osseo produce troppi linfociti B.
Mantle Cell Lymphoma (MCL): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a cellule B che colpisce i linfonodi e altri organi.
Myelodysplastic Syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue mal formate o disfunzionali.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis (RRMS): La forma più comune di sclerosi multipla, caratterizzata da attacchi chiaramente definiti di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento.