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Studio sulla cladribina orale rispetto al placebo in pazienti con miastenia gravis generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la miastenia gravis generalizzata, una malattia in cui il sistema immunitario attacca i collegamenti tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare che può interessare diverse parti del corpo come braccia, gambe, viso e muscoli coinvolti nella respirazione e nella deglutizione. Nello studio verrà utilizzata la cladribina, un farmaco che agisce sul sistema immunitario e che viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Tutti i partecipanti che completeranno questa prima fase dello studio riceveranno successivamente il vaccino Shingrix, che protegge contro l'herpes zoster, conosciuto anche come fuoco di Sant'Antonio.

Lo scopo dello studio è valutare se la cladribina in capsule, utilizzata a dosaggi diversi, sia efficace nel migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata rispetto al placebo. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti nel tempo.

Lo studio è organizzato in tre periodi successivi. Nel primo periodo, che dura ventiquattro settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale la cladribina ad alto dosaggio, la cladribina a basso dosaggio oppure il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo. Durante questo periodo verranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane e nella forza muscolare attraverso scale di valutazione specifiche per la miastenia gravis. Successivamente tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo con cladribina in base alle necessità cliniche. Al termine dello studio tutti i partecipanti riceveranno la vaccinazione contro l'herpes zoster mediante iniezione intramuscolare. Durante tutto lo studio verranno monitorati gli effetti indesiderati, i valori di laboratorio incluso il numero di linfociti nel sangue, i segni vitali e la concentrazione del farmaco nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo

    Questo periodo ha una durata di 24 settimane. Durante questa fase, il paziente riceverà uno dei tre possibili trattamenti assegnati in modo casuale: cladribina a dose alta, cladribina a dose bassa, oppure placebo (una sostanza inattiva che non contiene farmaco).

    La cladribina è un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Il dosaggio e la frequenza di assassunzione dipenderanno dal gruppo di trattamento assegnato.

    Durante questo periodo, se il paziente sta già assumendo corticosteroidi orali, dovrà continuare con una dose stabile che non superi i 20 milligrammi al giorno per prednisone o prednisolone, oppure 16 milligrammi al giorno per metilprednisolone.

    Se il paziente sta assumendo inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano a migliorare la comunicazione tra nervi e muscoli), dovrà continuare con una dose stabile giornaliera.

    Al termine delle 24 settimane, verrà valutato il cambiamento rispetto all'inizio dello studio nei punteggi delle scale MG-ADL (scala delle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis), QMG (scala quantitativa della miastenia gravis) e MGC (scala composita della miastenia gravis). Queste scale misurano la gravità dei sintomi e l'impatto della malattia sulle attività quotidiane.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazione contro l'herpes zoster

    Durante lo studio, il paziente riceverà il vaccino Shingrix per prevenire l'herpes zoster (comunemente noto come fuoco di Sant'Antonio).

    Il vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare (un'iniezione nel muscolo). Si tratta di una polvere e sospensione che vengono preparate al momento della somministrazione.

    Il vaccino contiene una glicoproteina E ricombinante del virus della varicella zoster con un adiuvante (una sostanza che aiuta a rafforzare la risposta del sistema immunitario al vaccino).

  3. Passaggio 3

    Periodo di estensione e valutazione del ritrattamento

    Dopo il periodo iniziale di 24 settimane, lo studio continua con un periodo di estensione che può durare fino alla fine dello studio, prevista per agosto 2030.

    Durante questa fase, verrà monitorato il tempo trascorso dal primo trattamento completo con cladribina fino al momento in cui potrebbe essere necessario un ritrattamento o un trattamento di soccorso.

    Il trattamento di soccorso è un trattamento aggiuntivo che può essere somministrato se i sintomi della miastenia gravis peggiorano o non sono sufficientemente controllati.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza e degli effetti collaterali

    Durante tutto lo studio, verranno monitorati attentamente gli eventi avversi (effetti collaterali o problemi di salute che possono verificarsi durante il trattamento) e gli eventi avversi di particolare interesse.

    La gravità degli eventi avversi verrà valutata secondo criteri standardizzati.

    Verranno eseguiti regolarmente esami di laboratorio per controllare i valori del sangue, in particolare il conteggio assoluto dei linfociti (un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario), e verranno misurati i segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura).

    Verranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche di cladribina, cioè la quantità di farmaco presente nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, verrà valutato l'impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente utilizzando la scala MG-QoL15r (scala rivista della qualità di vita nella miastenia gravis con 15 domande).

    Questa valutazione aiuta a comprendere come i sintomi della miastenia gravis e il trattamento influenzano la vita quotidiana e il benessere del paziente.

    Il cambiamento nel punteggio di questa scala verrà misurato alla settimana 24 rispetto all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi di Miastenia Gravis (una malattia che causa debolezza dei muscoli) con debolezza muscolare diffusa, classificata come Classe da II a IVa secondo la classificazione della Myasthenia Gravis Foundation of America. Questo significa avere una debolezza muscolare che va da lieve a moderata-grave. Devono essere presenti anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (sostanze nel sangue che attaccano i muscoli) o anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica, oppure essere negativi per questi anticorpi ma positivi per anticorpi anti-LRP4 (un altro tipo di sostanza nel sangue legata alla malattia).
  • Avere un punteggio al test MG-ADL (un questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane) di almeno 6 punti sia durante la visita iniziale che all'inizio dello studio, con almeno il 50% del punteggio dovuto a sintomi che non riguardano gli occhi. I punteggi devono essere stabili, con una differenza non superiore a 2 punti tra le due visite, e non devono esserci stati peggioramenti della malattia durante il periodo di valutazione iniziale.
  • Se si assumono corticosteroidi orali (farmaci antinfiammatori come il cortisone), la dose giornaliera deve essere stabile da almeno 3 mesi prima e durante il periodo di valutazione iniziale. La dose giornaliera non deve superare i 20 milligrammi al giorno per prednisone o prednisolone, oppure 16 milligrammi al giorno per metilprednisolone.
  • Se si assumono inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano a migliorare la forza muscolare), la dose giornaliera deve essere stabile da almeno 3 mesi prima e durante il periodo di valutazione iniziale.
  • Avere un peso corporeo di almeno 40 chilogrammi.
  • Potrebbero essere applicati altri criteri specifici dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico sulla miastenia gravis generalizzata, che è una malattia in cui i muscoli del corpo diventano deboli perché il sistema immunitario attacca per errore i collegamenti tra nervi e muscoli.
  • Per conoscere le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio presso il centro clinico.
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Farmaci in studio

  • Cladribine

    è un medicinale che viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca. In questo studio viene utilizzato per valutare se può aiutare le persone che soffrono di miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Il medicinale agisce sul sistema immunitario del corpo per cercare di ridurre i sintomi della malattia.

  • Placebo

    è una sostanza che sembra identica al medicinale vero ma non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato nello studio per confrontare gli effetti del medicinale vero con quelli di una sostanza inattiva, aiutando così i ricercatori a capire se il medicinale funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

Cladribine – Il cladribine in capsule è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato in questo trial clinico di fase 3 per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. A livello molecolare, il cladribine agisce come un analogo delle purine che riduce selettivamente il numero di linfociti, le cellule del sistema immunitario responsabili dell'attacco ai recettori neuromuscolari nella miastenia gravis. Questo farmaco appartiene alla classe degli immunosoppressori e antimetaboliti, ed è già approvato per altre condizioni autoimmuni come la sclerosi multipla. Lo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di una nuova formulazione orale del farmaco a dosaggi diversi rispetto al placebo nei pazienti con miastenia gravis generalizzata.

Malattie studiate

miastenia grave generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori sulla superficie delle cellule muscolari, impedendo la corretta trasmissione dei segnali nervosi. Questo porta a debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi includono debolezza dei muscoli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. La malattia può manifestarsi con difficoltà a masticare, deglutire, parlare e compiere le normali attività quotidiane. La debolezza muscolare tende a variare nel corso della giornata e può essere influenzata da diversi fattori come lo stress o le infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507746-83-00Codice del protocolloMS700568_0183Partecipanti previsti266 personePromotoreMerck Healthcare KGaA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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