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Studio sull'efficacia e la sicurezza di empasiprubart e efgartigimod alfa in pazienti con miastenia gravis generalizzata con risposta parziale a efgartigimod.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Miastenia Gravis, una malattia rara che causa debolezza muscolare. Nello specifico, lo studio si concentra sulla forma AChR-Ab seropositiva generalizzata, un sottotipo in cui il corpo produce anticorpi che colpiscono i recettori della comunicazione tra nervi e muscoli. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi trattamenti per questa condizione.

Il protocollo prevede l'uso di due farmaci somministrati tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il primo farmaco è efgartigimod alfa, mentre il secondo è empasiprubart. In questa parte della ricerca, l'empasiprubart viene testato come terapia aggiuntiva da somministrare insieme all'efgartigimod alfa per i pazienti che hanno ottenuto solo una risposta parziale al primo trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti seguiranno un percorso terapeutico che prevede periodi di somministrazione dei farmaci seguiti da periodi di osservazione. Verranno monitorati vari parametri fisici e analisi di laboratorio per assicurare che il trattamento sia ben tollerato dall'organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della terapia

    L'attività inizia con l'assunzione di efgartigimod alfa, somministrato tramite infusione endovenosa (un liquido inserito direttamente in una vena).

    Il dosaggio di efgartigimod alfa è di 1200 mg.

  2. Passaggio 2

    Terapia aggiuntiva con empasiprubart

    Viene aggiunto il farmaco empasiprubart alla terapia già in corso.

    Anche empasiprubart viene somministrato tramite infusione endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della salute

    Durante tutto il percorso vengono effettuati controlli sui segni vitali (come pressione e frequenza cardiaca), sull'elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) e sugli esami del sangue (parametri di laboratorio).

    Vengono monitorati eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate che possono verificarsi durante l'uso dei farmaci.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi della miastenia gravis

    Viene valutata la gravità della miastenia gravis, una condizione che influisce sulla forza muscolare, attraverso scale specifiche per le attività quotidiane (MG-ADL) e indici di compromissione (MGII).

    L'obiettivo è osservare i cambiamenti nei sintomi e verificare se viene raggiunto uno stato di sintomi minimi.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere almeno 18 anni o aver raggiunto l'età legale per dare il consenso alla partecipazione a studi clinici.
  • Avere ricevuto una diagnosi di Miastenia Gravis, una malattia che causa debolezza muscolare, con sintomi che rientrano nei criteri stabiliti dai medici dello studio.
  • Se si stanno già assumendo farmaci per la malattia, come i corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione), i farmaci immunosoppressori (medicinali che calmano il sistema immunitario) o gli inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano la comunicazione tra nervi e muscoli), la dose deve essere stabile e non modificata di recente.
  • Risultare sieropositivi per gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab), il che significa che nel sangue sono presenti proteine che attaccano erroneamente i segnali tra nervi e muscoli.
  • Avere una diagnosi confermata di Miastenia Gravis Generalizzata (gMG), una forma della malattia che colpisce diverse parti del corpo, classificata secondo i livelli di gravità definiti dalla MGFA (una scala che misura quanto sono pesanti i sintomi).
  • Avere documentato il fatto di essere stati vaccinati contro alcuni tipi di batteri, come il meningococco e lo pneumococco, negli ultimi 5 anni, oppure essere disposti a ricevere tali vaccini almeno 14 giorni prima dell'inizio del trattamento con il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Presenza di altre malattie del sistema immunitario, ovvero una condizione in cui le difese naturali del corpo attaccano erroneamente i tessuti sani, o altre condizioni mediche che potrebbero rendere difficile valutare correttamente i sintomi della Miastenia Gravis o che potrebbero esporre il paziente a rischi eccessivi.
  • Essere in una fase della malattia classificata come MGFA Classe V, che rappresenta la forma più grave di Miastenia Gravis (una malattia che causa debolezza muscolare).
  • Avere una diagnosi clinica di Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune che colpisce vari organi e tessuti del corpo.
  • Presenza di una carenza del complemento, ovvero la mancanza di alcune proteine specifiche del sangue che aiutano il sistema immunitario a combattere le infezioni.
  • Assunzione attuale di un inibitore del complemento (un farmaco che blocca le proteine del sistema immunitario citate sopra) o aver ricevuto i farmaci zilucoplan o eculizumab meno di 2 mesi prima dell'inizio dello studio, oppure il farmaco ravulizumab meno di 6 mesi prima dell'inizio.
  • Essere pazienti refrattari a efgartigimod, il che significa che il farmaco non ha prodotto un miglioramento significativo nella capacità di svolgere le attività quotidiane, misurato attraverso un punteggio specifico chiamato MG-ADL.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Empasiprubart

    è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa che viene testato per vedere se può aiutare i pazienti che hanno una risposta solo parziale ad altre terapie, agendo come un'aggiunta al trattamento principale.

  • Efgartigimod alfa

    è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa utilizzato come terapia di base per aiutare a gestire i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Empasiprubart

    Questo farmaco è un concentrato che viene somministrato tramite infusione endovenosa e si trova attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia. Appartiene alla classe dei farmaci biologici e agisce bloccando specifiche proteine del sistema immunitario che causano infiammazione. Viene studiato come terapia aggiuntiva per aiutare a gestire i sintomi della miastenia gravis generalizzata.

  • Efgartigimod alfa

    Questo medicinale è una soluzione somministrata tramite infusione endovenosa ed è un farmaco orfano già noto nella letteratura medica per il trattamento di malattie autoimmuni. Fa parte di una classe di farmaci che agisce riducendo la presenza di certi anticorpi nel sangue che attaccano erroneamente il corpo. Il suo obiettivo principale è diminuire la debolezza muscolare tipica della miastenia gravis.

Malattie studiate

Miastenia grave generalizzata - Questa condizione è una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso e i muscoli. Si verifica quando il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi che interferiscono con la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Questo processo causa una debolezza muscolare che può colpire diverse parti del corpo. La debolezza tende a peggiorare con l'attività fisica e può variare durante il corso della giornata. La progressione della malattia si manifesta con una difficoltà crescente nel controllare i movimenti muscolari volontari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 29 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522492-28-00Codice del protocolloARGX-999-2-MG-20001Partecipanti previsti70 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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