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In reclutamentoMalattia rara

Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di empasiprubart IV e efgartigimod alfa SC in pazienti con miastenia gravis generalizzata AChR‑Ab seropositiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina, provocando debolezza muscolare che può peggiorare con l’attività. Quando il sangue contiene anticorpi contro questi recettori (AChR‑Ab seropositiva), la forma è definita generalizzata perché coinvolge più gruppi muscolari. Il trattamento sperimentale prevede l’uso di ARGX-117, una sostanza somministrata tramite IV infusion, cioè un’iniezione lenta direttamente in vena.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i sintomi della Myasthenia Gravis. I partecipanti vengono divisi in due gruppi in modo che né i ricercatori né i partecipanti sappiano chi riceve il farmaco e chi il placebo. Dopo la somministrazione iniziale, le visite di controllo avvengono a intervalli regolari per valutare eventuali effetti collaterali, i segni vitali e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane, come camminare o sollevare oggetti. L’intero periodo di osservazione dura circa tre mesi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso, si effettua la visita iniziale di baseline.

    Vengono raccolti dati clinici, esami di laboratorio e valutazioni della gravità della miastenia gravis.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Viene effettuata la randomizzazione in modo cieco.

    Il paziente può essere assegnato a empasiprubart o al placebo corrispondente.

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione del farmaco

    Viene somministrata una infusione endovenosa (IV infusion) del farmaco assegnato.

    La dose di empasiprubart è indicata in mg/kg (milligrammi per chilogrammo di peso corporeo).

    Se il paziente è nel gruppo placebo, riceve una soluzione senza principio attivo identica per aspetto.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up per sicurezza e efficacia

    Vengono programmati controlli regolari per monitorare eventi avversi, segni vitali, elettrocardiogrammi e esami di laboratorio.

    Si valutano i cambiamenti del punteggio MG‑ADL e QMG per misurare l’andamento della malattia.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale a settimana 12

    Al termine della settimana 12 si effettua una visita finale.

    Vengono raccolti i dati finali di sicurezza, tollerabilità e risposta clinica.

    Si confrontano i risultati tra il gruppo empasiprubart e il gruppo placebo.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età minima di 18 anni e capacità legale di dare il consenso allo studio.
  • Diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (MG) con caratteristiche cliniche compatibili e con gravità dei sintomi appropriata secondo il giudizio del medico.
  • Se si stanno già assumendo farmaci per la MG (come immunosoppressori non steroidei, corticosteroidi o inibitori dell’acetilcolinesterasi), la dose deve essere stabile per un periodo definito prima dello screening.
  • Seropositività per anticorpi anti‑recettore dell’acetilcolina (AChR‑Ab), cioè presenza di questi anticorpi nel sangue.
  • Essere nella classe MGFA II, III, IVa o IVb (classificazione della gravità della miastenia gravis usata dalla Myasthenia Gravis Foundation of America).
  • Documentare la vaccinazione contro i batteri incapsulati Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae effettuata negli ultimi 5 anni, oppure accettare di completare la vaccinazione almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Essere sia maschi che femmine (entrambi i sessi sono ammessi).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una malattia autoimmune conosciuta o un’altra condizione medica che possa interferire con la valutazione dei sintomi della miastenia gravis o aumentare il rischio per il partecipante.
  • Essere classificati come Classe V secondo la classificazione della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), che indica la forma più grave della malattia.
  • Essere diagnosticati con lupus eritematoso sistemico (SLE), una malattia autoimmune che può colpire molte parti del corpo.
  • Stare assumendo farmaci inibitori del complemento (ad esempio eculizumab, zilucoplan, ravulizumab o altri) al momento dello studio.
  • Aver ricevuto un antagonista del recettore FcRn, come efgartigimod, entro le quattro settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Avere già utilizzato il farmaco empasiprubart in precedenza.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Vyvgart

    è un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea. Contiene una proteina progettata per legare e rimuovere dal sangue le immunoglobuline dannose che attaccano la comunicazione tra nervi e muscoli nei pazienti con miastenia gravis. Riducendo queste immunoglobuline, il farmaco può aiutare a migliorare la forza muscolare e a diminuire la fatica. Nel trial viene usato per verificare se è sicuro e ben tollerato nei partecipanti.

  • ARGX-117

    è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. È un anticorpo monoclonale che blocca una parte del sistema immunitario chiamata complemento, impedendo che attacchi le giunzioni neuromuscolari. In questo modo si cerca di limitare il danno ai muscoli e migliorare i sintomi della miastenia gravis. Nel trial è valutato come terapia unica per capire se è sicuro e ben tollerato.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vyvgart

    È una soluzione per iniezione da 1000 mg somministrata per via sottocutanea con siringa pre‑riempita. Il farmaco è già approvato e indicato per la miastenia gravis generalizzata seropositiva per anticorpi anti‑AChR, ed è classificato come farmaco orfano. Agisce legandosi al recettore FcRn, riducendo la quantità di anticorpi IgG responsabili della malattia. È quindi un antagonista del recettore FcRn, appartenente alla classe degli immunomodulatori.

  • Empasiprubart

    È un concentrato per soluzione da somministrare per infusione endovenosa, ancora in fase di sperimentazione clinica (studio di fase 2a). Il farmaco è studiato per il trattamento della miastenia gravis seropositiva per anticorpi anti‑AChR, ma non è ancora approvato per uso commerciale. Il suo meccanismo consiste in un anticorpo monoclonale che blocca una via del sistema immunitario responsabile dell’infiammazione. Perciò è classificato come anticorpo monoclonale immunomodulatore.

Malattie studiate

Miastenia grave generalizzata con anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina positivi - È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina nella giunzione neuromuscolare. Questi anticorpi riducono la capacità dei muscoli di contrarsi, provocando debolezza. La debolezza è tipicamente peggiore con l’attività e migliora con il riposo. Con il tempo la debolezza può coinvolgere più gruppi muscolari, inclusi gli occhi, la visione, la deglutizione e la respirazione. La gravità dei sintomi può variare da giorni a settimane, con fluttuazioni giornaliere.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522939-33-00Codice del protocolloARGX-999-2-MG-20002Partecipanti previsti40 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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