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Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio di fase 2 su adulti con amyloidosi AL appena diagnosticata: valutazione di efficacia e sicurezza di GSK5764227 più combinazione di farmaci

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda amyloid light chain amyloidosis, una malattia rara in cui proteine anomale si depositano negli organi, compromettendo la loro funzione. Il trattamento sperimentato combina belantamab mafodotin con tre farmaci già usati per questa condizione: cyclophosphamide, bortezomib e dexamethasone.

L’obiettivo è valutare se questa combinazione riesce a controllare meglio la malattia rispetto ai trattamenti attuali. I partecipanti ricevono le medicine per diverse settimane, seguite da controlli regolari di sangue per verificare la risposta ematologica completa (cioè la scomparsa di segnali della malattia nel sangue), esami degli organi coinvolti per accertare un miglioramento della funzione renale, cardiaca o epatica, e visite oculistiche per monitorare eventuali cambiamenti nella cornea e nella vista migliore corretta (una misura standard della nitidezza visiva). Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti indesiderati e variazioni nei risultati di laboratorio per garantire la sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Consenso informato e valutazioni iniziali

    Dopo l'ammissione allo studio si firma il consenso informato, che spiega gli scopi e le procedure della sperimentazione.

    Vengono effettuati esami del sangue, un esame oculare e una valutazione della funzionalità di cuore, reni e fegato per stabilire lo stato di partenza.

  2. Passaggio 2

    Avvio del primo ciclo di trattamento

    Nel giorno 1 si somministrano i seguenti farmaci:

    Belantamab mafodotin per via endovenosa, dose 1,9 mg/kg, una sola infusione per ciclo.

    Ciclophosphamide 500 mg per via orale, una compressa da assumere una volta al giorno.

    Bortezomib 1,3 mg/m² sotto la pelle, iniezione subcutanea una volta nel giorno 1.

    Dexametasona 40 mg per via orale, una compressa da assumere una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Continuazione del ciclo con dexametasona

    Nei giorni 2, 3 e 4 del ciclo si continua a prendere dexametasona 40 mg per via orale, una compressa al giorno.

    Non sono previsti altri farmaci aggiuntivi in questi giorni.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio settimanale

    Ogni settimana vengono eseguiti esami del sangue per controllare la funzionalità ematologica e degli organi.

    Viene valutata la comparsa di eventuali effetti collaterali, inclusi sintomi oculari.

    Prima dell'inizio di ogni nuovo ciclo è necessario un esame oculare per verificare la vista e la salute della cornea.

  5. Passaggio 5

    Ripetizione del ciclo ogni 28 giorni

    Il ciclo descritto nei punti 2‑3 viene ripetuto ogni 28 giorni.

    La durata complessiva del trattamento continua finché il medico ritiene opportuno, in base alla risposta della malattia e alla tollerabilità dei farmaci.

  6. Passaggio 6

    Fine trattamento e follow‑up

    Al termine del periodo di trattamento previsto, si effettua una visita finale con esami del sangue e valutazione oculare.

    Vengono registrati i risultati per stabilire se è stata raggiunta una risposta completa ematologica.

    Successivamente si continua con controlli periodici per monitorare la salute a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età: devi avere almeno 18 anni o l’età legale per dare il consenso nello Stato in cui avviene lo studio.
  • Diagnosi confermata: è necessario che la tua condizione sia stata confermata con un esame di tessuto che mostri depositi di amiloide (colorazione Congo red che appare verde‑mela sotto luce polarizzata) e che i test dimostrino che si tratta di amiloidosi di tipo AL, oltre a un’indicazione di un disturbo delle cellule plasmatiche.
  • Malattia misurabile: devi avere risultati di laboratorio che mostrino almeno una delle seguenti condizioni: una proteina monoclonale nel sangue pari o superiore a 0,5 g/dL, oppure una catena leggera libera (FLC) nel sangue pari o superiore a 5 mg/dL con rapporto kappa/lambda anormale o differenza tra catene coinvolte e non coinvolte pari o superiore a 5 mg/dL.
  • Non candidato a chemioterapia ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) come prima terapia.
  • Uso di contraccezione: devi accettare di utilizzare metodi anticoncezionali efficaci per tutta la durata del trattamento e per un periodo di tempo dopo l’ultimo farmaco (fino a 12 mesi per alcune terapie). Gli uomini devono astenersi dal donare sperma e, se necessario, usare metodi di barriera; le donne non devono essere incinte o allattare e devono fare due test di gravidanza negativi prima di iniziare.
  • Consenso informato: devi essere in grado di leggere, comprendere e firmare il modulo di consenso che spiega lo studio e le tue responsabilità.
  • Stato di funzionalità quotidiana (ECOG): il tuo livello di attività deve essere 0, 1 o 2, cioè sei in grado di svolgere le normali attività quotidiane senza peggioramenti recenti.
  • Funzione d'organo adeguata: i risultati di alcuni esami di laboratorio devono rientrare nei limiti seguenti: neutrofili (ANC) ≥ 1,0 × 10⁹/L, piastrine ≥ 75 × 10⁹/L, bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale (se la bilirubina diretta è < 35 %), ALT ≤ 2,5 volte il limite normale (o ≤ 3 volte se il fegato è coinvolto), e filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 30 mL/min/1.73 m².

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Non si può partecipare se si ha una diagnosi precedente o attuale di sindrome POEMS o di mieloma multiplo sintomatico, inclusi danni ossei visibili (lesioni liti) o presenza di plasmacellulari nel midollo osseo ≥60%.
  • Non si può partecipare se la propria amyloidosi AL è legata a IgM.
  • Non si può partecipare se si ha qualsiasi forma di amyloidosi diversa da quella AL, inclusa l'amyloidosi di tipo ATTR (wild type o mutata).
  • Non si può partecipare se si hanno condizioni cardiovascolari importanti, come problemi seri al cuore o ai vasi sanguigni, come indicato nel protocollo dello studio.
  • Non si può partecipare se la malattia è classificata come stadio Mayo 3B.
  • Non si può partecipare se si ha una malattia corneale (dell'occhio) attiva, eccetto una lieve irritazione puntiforme.
  • Non si può partecipare se si hanno altri tumori (malignità) attivi, a meno che siano stabili da almeno 2 anni e non si stia ricevendo terapia attiva, eccetto terapia ormonale per quel tumore.
  • Non si può partecipare se si è sottoposti a un intervento chirurgico maggiore entro 2 settimane prima della prima dose o se non si è completamente guariti dall’intervento.
  • Non si può partecipare se si ha una storia di trapianto di midollo osseo (allogenico o autologo) o di trapianto di altri organi solidi.
  • Non si può partecipare se si ha una reazione allergica immediata o ritardata a farmaci simili a belantamab mafodotin, ciclopfosfamide, bortezomib, desametasone, boro, mannitolo o ad altri componenti del farmaco.
  • Non si può partecipare se si hanno disturbi medici o psichiatrici gravi o instabili, o anomalie di laboratorio, che potrebbero compromettere la sicurezza o la capacità di seguire lo studio.
  • Non si può partecipare se si ha un’infezione attiva o un sanguinamento attivo.
  • Non si può partecipare se si è intolleranti o si hanno controindicazioni alla profilassi antivirale (farmaci per prevenire infezioni virali).
  • Non si può partecipare se si è affetti da HIV, a meno che siano soddisfatti tutti questi requisiti: terapia antiretrovirale (ART) da almeno 4 settimane, carica virale <400 copie/mL, conta CD4+ ≥350 cellule/μL e nessuna infezione opportunistica AIDS negli ultimi 12 mesi.
  • Non si può partecipare se si è già stato trattato per amyloidosi AL o mieloma multiplo, eccetto una dose massima di 160 mg di desametasone (o equivalente) prima dell’ingresso nello studio.
  • Non si può partecipare se si è ricevuto un vaccino vivo o vivo attenuato entro 30 giorni prima della prima dose di belantamab mafodotin.
  • Non si può partecipare se si è attualmente coinvolti o se, entro 28 giorni, si è partecipati a un altro studio clinico con farmaci sperimentali.
  • Non si può partecipare se il valore di ALT (un enzima epatico) è superiore a 2,5 volte il limite normale, o >3 volte se c’è coinvolgimento epatico da amyloidosi.
  • Non si può partecipare se il valore di bilirubina totale è superiore a 1,5 volte il limite normale.
  • Non si può partecipare se si ha cirrosi o una malattia epatica o biliare instabile, con presenza di ascite, encefalopatia, coagulopatia, ipoalbuminemia, varici esofagee/gastriche o ittero persistente.
  • Non si può partecipare se al momento dello screening o entro 3 mesi prima della prima dose sono presenti antigeni dell'epatite B (HBsAg) e/o anticorpi (HBcAb).
  • Non si può partecipare se il test per anticorpi dell'epatite C o l'RNA dell'epatite C è positivo al momento dello screening o entro 3 mesi, a meno che non sia stato completato un trattamento antivirale con risultato negativo.
  • Non si può partecipare se si ha un'infezione cronica da epatite B (presenza di HBsAg e/o DNA HBV) o una co‑infezione da epatite D (anticorpi o RNA) entro 3 mesi.
  • Non si può partecipare se è nota un'ostruzione del flusso urinario.
  • Non si può partecipare se si ha una malattia polmonare diffusa acuta infiltrativa o una malattia pericardica (del rivestimento del cuore).
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Farmaci in studio

  • Dexamethasone

    è un corticosteroide che riduce l'infiammazione e modula il sistema immunitario. Nel trial viene assunto per via orale insieme agli altri farmaci per aiutare a controllare la risposta del corpo al trattamento dell'amyloidosi AL.

  • Bortezomib

    è un farmaco che inibisce il proteasoma, una struttura cellulare che le cellule maligne usano per crescere. Viene iniettato sottocutaneamente e aiuta a diminuire le cellule che producono le proteine anomale responsabili dell'amyloidosi.

  • Cyclophosphamide

    è un chemioterapico che interferisce con la capacità delle cellule di replicare il DNA. Viene assunto per via orale e contribuisce a ridurre la produzione di proteine anormali da parte delle cellule malate.

  • Belantamab mafodotin

    è un anticorpo monoclonale coniugato a una tossina. Si lega a una proteina presente sulla superficie delle cellule coinvolte nell'amyloidosi AL e le distrugge. È il farmaco sperimentale principale dello studio e viene somministrato per via endovenosa in combinazione con gli altri tre farmaci.

  • GSK5764227

    è un composto sperimentale somministrato per via endovenosa. È incluso nello studio per valutare se può migliorare l'efficacia o la sicurezza del regime di trattamento, anche se il suo meccanismo d'azione non è ancora stato divulgato.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dexamethasone

    Somministrato per via orale sotto forma di compresse, è un corticosteroide ampiamente impiegato nella pratica clinica e presente in numerosi studi scientifici. Viene usato per ridurre infiammazioni, sopprimere il sistema immunitario e trattare alcune forme di cancro. Agisce legandosi al recettore dei glucocorticoidi, modulando l’attività di geni che controllano l’infiammazione e la risposta immunitaria. È classificato come glucocorticoide anti‑infiammatorio.

  • Bortezomib

    Somministrato per via sottocutanea come soluzione iniettabile, è un farmaco approvato per il trattamento del mieloma multiplo e dell’amiloidosi AL. Viene impiegato per inibire il proteasoma, una struttura cellulare che elimina proteine danneggiate, provocando l’accumulo di proteine tossiche che porta alla morte delle cellule tumorali. Il suo meccanismo è specifico per le cellule che dipendono molto dalla degradazione proteica. È classificato come inibitore del proteasoma, appartenente alla categoria degli agenti antitumorali.

  • Cyclophosphamide

    Disponibile in compresse rivestite, viene assunta per via orale ed è un farmaco ben conosciuto e documentato nella letteratura medica. È utilizzata in diversi regimi chemioterapici e per alcune malattie autoimmuni, inclusa l’amiloidosi AL. Dopo essere stata trasformata nel corpo, si lega al DNA aggiungendo gruppi alchilici che impediscono la divisione cellulare, causando la morte delle cellule tumorali. È classificata come agente alchilante, una classe di chemioterapia.

Malattie studiate

Amiloidosi da catena leggera (AL) - L'amiloidosi da catena leggera è una condizione in cui proteine anomale prodotte dalle cellule del sangue si accumulano nei tessuti. Queste proteine, chiamate catene leggere, si aggregano formando fibre amyloidi che si depositano negli organi. Con il tempo, i depositi possono interessare cuore, reni, fegato e altri organi, riducendo la loro capacità di funzionare correttamente. I sintomi possono comparire lentamente e aumentare man mano che più tessuto è coinvolto. La malattia può progredire in modo diverso da persona a persona, ma di solito si evolve gradualmente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522803-60-00Codice del protocollo223963Partecipanti previsti60 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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