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Belantamab Mafodotin per pazienti con amiloidosi AL recidivante o refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullamiloidosi AL, una malattia rara che può causare danni agli organi a causa dell'accumulo di proteine anomale. In particolare, lo studio riguarda pazienti con amiloidosi AL che hanno avuto una ricaduta o che non rispondono più ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame è il belantamab mafodotin, un farmaco somministrato per via endovenosa, sviluppato da GlaxoSmithKline e noto anche con il codice GSK2857916.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di belantamab mafodotin in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la risposta al trattamento. Saranno valutati anche eventuali effetti collaterali e la sicurezza del farmaco. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di belantamab mafodotin, un farmaco in polvere che viene preparato come soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco ogni tre settimane.

    La durata del trattamento è prevista fino a sei mesi, corrispondenti a quattro cicli di terapia.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    La risposta al trattamento sarà valutata in base a criteri di consenso specifici per la malattia.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento sarà valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi di grado 3 o superiore.

    Saranno inoltre monitorati eventuali eventi avversi ematologici e non ematologici di qualsiasi grado.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Al termine dei sei mesi di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del farmaco.

    La partecipazione al trial si concluderà con questa valutazione finale.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Devi avere una diagnosi di amiloidosi AL, confermata da esami specifici come l'istologia o altre tecniche di laboratorio.
  • Devi aver ricevuto almeno due cicli di terapia contro il clone delle cellule plasmatiche, oppure aver ricevuto una terapia ad alta dose con melphalan come unica terapia.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Il tuo stato di salute generale deve essere classificato come 0, 1 o 2 secondo la scala ECOG, che valuta quanto sei in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Devi rientrare in uno dei seguenti stadi di malattia Mayo: stadio 1, stadio 2 o stadio 3A1-3, che si basano su specifici livelli di proteine nel sangue.
  • La tua pressione arteriosa sistolica deve essere di almeno 90 mmHg quando sei sdraiato.
  • Devi avere una malattia misurabile, definita da specifici livelli di proteine nel sangue.
  • Devi avere un coinvolgimento sintomatico di organi come cuore, reni, fegato, tratto gastrointestinale o sistema nervoso periferico.
  • Devi avere una funzione degli organi adeguata.
  • Devi fornire un consenso informato scritto secondo le linee guida locali e istituzionali.
  • Se sei una donna, devi seguire le normative locali sull'uso di contraccettivi e non devi essere incinta o in fase di allattamento. Devi anche avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento.
  • Se sei un uomo, devi seguire le normative locali sull'uso di contraccettivi e non donare sperma durante il periodo di trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose.
  • Tutte le tossicità legate a trattamenti precedenti devono essere di grado 1 o inferiore al momento dell'iscrizione, tranne la perdita di capelli.
  • Devi essere in grado di comprendere le procedure del trial e accettare di partecipare fornendo un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno amiloidosi AL recidivante o refrattaria. Questo significa che la malattia deve essere tornata o non rispondere ai trattamenti.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Belantamab Mafodotin è un farmaco utilizzato nel trattamento di pazienti con amiloidosi AL recidivante o refrattaria. Questo farmaco agisce legandosi a specifiche proteine sulle cellule malate, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Viene studiato per la sua efficacia nel migliorare le condizioni dei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Belantamab Mafodotin – È un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'amiloidosi AL recidivante o refrattaria. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia in questa condizione, e la letteratura medica è in attesa di risultati definitivi. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di pazienti che non rispondono più alle terapie standard per l'amiloidosi AL. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge il legame con specifiche proteine sulle cellule malate, portando alla loro distruzione. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali coniugati a farmaci citotossici.

Malattie studiate

Amiloidosi AL recidivante o refrattaria – L'amiloidosi AL è una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi. Questo accumulo può interferire con il normale funzionamento degli organi, come il cuore, i reni, il fegato e il sistema nervoso. La forma recidivante o refrattaria si riferisce a casi in cui la malattia ritorna dopo il trattamento o non risponde alle terapie standard. I sintomi possono variare ampiamente a seconda degli organi colpiti, ma spesso includono affaticamento, perdita di peso e gonfiore. La progressione della malattia può portare a un peggioramento dei sintomi e a un coinvolgimento più esteso degli organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513075-40-00Codice del protocolloEMN27Partecipanti previsti35 personePromotoreEmn Trial Office S.r.l. Impresa Sociale

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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