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Acoramidis

Acoramidis, noto anche come AG10 o ALXN2060, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (ATTR). Questa rara condizione è caratterizzata dall’accumulo di depositi proteici anomali chiamati amiloidi in vari organi, che colpiscono in particolare il cuore e il sistema nervoso. Gli studi clinici mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica dell’acoramidis in diverse popolazioni di pazienti e formulazioni, offrendo speranza per coloro che sono affetti da questa malattia complessa.

Indice dei contenuti

Cos’è l’Acoramidis?

L’Acoramidis, noto anche come AG10 o ALXN2060, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di un gruppo di malattie chiamate amiloidosi da transtiretina (ATTR)[1][2]. È progettato per stabilizzare una proteina nel corpo chiamata transtiretina (TTR), che a volte può ripiegarsi in modo errato e causare gravi problemi di salute[3].

Quali condizioni tratta l’Acoramidis?

L’Acoramidis è in fase di studio per il trattamento di due tipi principali di amiloidosi da transtiretina:

  • Cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM): Questa condizione colpisce il cuore, causandone l’ispessimento e l’irrigidimento. Ciò può portare a insufficienza cardiaca e altri gravi problemi[2].
  • Polineuropatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-PN): Questa condizione colpisce i nervi, causando sintomi come intorpidimento, formicolio o dolore alle mani e ai piedi[1].

Esistono due forme di ATTR:

  • ATTR wild-type: Questa forma si sviluppa tipicamente negli individui più anziani con l’avanzare dell’età, senza alcuna causa genetica[2].
  • ATTR ereditaria: Questa forma è causata da mutazioni genetiche che vengono trasmesse nelle famiglie[2].

Come funziona l’Acoramidis?

L’Acoramidis è progettato per legarsi strettamente alla proteina transtiretina (TTR) nel sangue. Facendo ciò, aiuta a stabilizzare la struttura della proteina e impedisce che si scomponga formando placche amiloidi dannose che possono danneggiare gli organi[3]. Questo approccio mira a rallentare o potenzialmente fermare la progressione delle malattie ATTR.

Studi clinici attuali

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per testare l’efficacia e la sicurezza dell’Acoramidis:

  • Studio ATTRibute-CM: Questo è un ampio studio di Fase 3 che esamina l’efficacia dell’Acoramidis nelle persone con ATTR-CM. Misura aspetti come la distanza che i pazienti possono percorrere in 6 minuti e come influisce sulla loro salute generale e sulla sopravvivenza[2].
  • Studio ATTRibute-PN: Questo studio sta testando l’Acoramidis nelle persone con ATTR-PN, concentrandosi su come influisce sulla funzione nervosa e sulla qualità della vita[1].
  • Studio ACT-EARLY: Questo studio è unico perché sta esaminando se l’Acoramidis può prevenire lo sviluppo dell’ATTR nelle persone che portano il rischio genetico ma non hanno ancora sintomi[3].

Come viene somministrato l’Acoramidis?

Nella maggior parte degli studi clinici, l’Acoramidis viene somministrato sotto forma di compressa orale che i pazienti assumono due volte al giorno[4]. La dose tipica in studio è di 800 mg due volte al giorno, anche se alcuni studi stanno esaminando formulazioni o dosi diverse[5].

Sicurezza ed effetti collaterali

Poiché l’Acoramidis è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza[6]. Alcuni studi sono specificamente progettati per esaminare la sicurezza a lungo termine e come i pazienti tollerano il farmaco nel tempo.

È importante notare che l’Acoramidis è ancora considerato un farmaco sperimentale. Non è stato ancora approvato da enti regolatori come la FDA per l’uso generale. I pazienti dovrebbero assumere l’Acoramidis solo nell’ambito di uno studio clinico sotto stretta supervisione medica.

Aspect Details
Drug Name Acoramidis (AG10, ALXN2060)
Mechanism Stabilizzatore TTR, si lega e stabilizza la proteina transtiretina
Conditions Studied ATTR-CM, ATTR-PN, portatori asintomatici di ATTR
Administration Compressa orale, tipicamente 800 mg due volte al giorno
Key Trials ATTRibute-CM, ATTRibute-PN, ACT-EARLY
Primary Outcomes Test del cammino dei 6 minuti, mortalità, ospedalizzazioni, biomarcatori
Safety Focus Eventi avversi, segni vitali, esami fisici, tollerabilità a lungo termine
Special Studies Effetto del cibo, formulazioni a rilascio modificato, prevenzione nei portatori asintomatici

FAQ for patient

  • Che cos’è Acoramidis e come funziona? Acoramidis è un farmaco sperimentale progettato per legarsi strettamente alla proteina transtiretina (TTR) nel sangue. Stabilizza la struttura della TTR, impedendole di formare placche amiloidi dannose che possono danneggiare gli organi. Questo meccanismo mira a trattare o prevenire l’amiloidosi da transtiretina (ATTR), una condizione in cui la proteina TTR forma depositi appiccicosi in varie parti del corpo.
  • Per quali tipi di amiloidosi da transtiretina viene studiato Acoramidis? Acoramidis viene studiato per entrambi i principali tipi di ATTR: la cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), che colpisce il cuore, e la polineuropatia amiloide da transtiretina (ATTR-PN), che colpisce i nervi. Gli studi clinici stanno investigando il suo uso sia nelle forme ereditarie (causate da mutazioni genetiche) che nelle forme wild-type (legate all’età) della malattia.
  • Come viene somministrato Acoramidis negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, Acoramidis viene somministrato sotto forma di compressa orale da assumere due volte al giorno. La dose tipica in studio è di 800 mg due volte al giorno, anche se alcuni studi stanno esaminando formulazioni a rilascio modificato o diversi regimi di dosaggio.
  • Quali sono i principali risultati misurati negli studi clinici su Acoramidis? Gli studi stanno misurando vari risultati, tra cui cambiamenti nella distanza percorsa (test del cammino dei 6 minuti), punteggi della qualità della vita, biomarcatori della funzione cardiaca (come NT-proBNP), tassi di mortalità, frequenza di ospedalizzazioni cardiovascolari e cambiamenti nei livelli di proteina TTR. La sicurezza e la tollerabilità sono anche obiettivi chiave in tutti gli studi.
  • Ci sono studi di prevenzione per Acoramidis? Sì, esiste uno studio di prevenzione chiamato ACT-EARLY (AG10-501) che sta studiando se Acoramidis può prevenire o ritardare l’insorgenza dell’ATTR in individui che portano mutazioni genetiche per la malattia ma non hanno ancora sviluppato sintomi. Questo studio mira a intervenire precocemente nel processo della malattia.

Studi clinici in corso su Acoramidis

  • Data di inizio: 2022-02-14

    Studio di Estensione e Monitoraggio della Sicurezza di Acoramidis in Pazienti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina Sintomatica che Hanno Completato il Trial ATTRibute-CM

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio riguarda una malattia chiamata Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM), che colpisce il cuore. Questa condizione si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Irlanda Belgio Danimarca Spagna Portogallo Paesi Bassi +3

Glossario

  • Transthyretin amyloidosis (ATTR): Una malattia rara causata dall'accumulo di depositi proteici di transtiretina anomala (amiloidi) in vari organi e tessuti, che porta a disfunzione d'organo.
  • ATTR-CM: Cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una forma di ATTR in cui i depositi di amiloide colpiscono principalmente il cuore, causando ispessimento e irrigidimento del muscolo cardiaco.
  • ATTR-PN: Polineuropatia amiloide da transtiretina, una forma di ATTR in cui i depositi di amiloide colpiscono i nervi periferici, causando sintomi come intorpidimento, formicolio e dolore alle estremità.
  • Wild-type ATTR: Una forma di ATTR che si verifica negli individui anziani senza mutazioni genetiche, che tipicamente colpisce il cuore.
  • Hereditary ATTR: Una forma di ATTR causata da mutazioni genetiche ereditarie nel gene TTR, che può colpire sia il cuore che i nervi.
  • TTR stabilizer: Un tipo di farmaco progettato per legarsi e stabilizzare la proteina transtiretina, impedendole di formare depositi di amiloide.
  • 6-minute walk test (6MWT): Un test clinico che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità funzionale nelle malattie cardiache e polmonari.
  • NT-proBNP: Peptide natriuretico cerebrale N-terminale pro, un biomarcatore utilizzato per valutare la funzione cardiaca e la gravità dell'insufficienza cardiaca.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Open-label extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo, spesso dopo una fase controllata con placebo, per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine.