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Studio sull'efficacia di isatuximab, pomalidomide e desametasone in pazienti con amiloidosi AL non in risposta parziale molto buona dopo terapia precedente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullamiloidosi AL, una malattia in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi, causando danni. Il trattamento in esame combina tre farmaci: isatuximab, pomalidomide e desametasone. Isatuximab è un anticorpo monoclonale, un tipo di proteina progettata per riconoscere e attaccare specifiche cellule nel corpo. Pomalidomide è un farmaco che modula il sistema immunitario e desametasone è un corticosteroide che riduce l'infiammazione.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questa combinazione di farmaci in pazienti con amiloidosi AL che non hanno raggiunto una risposta molto buona o migliore dopo precedenti terapie. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta del loro organismo al trattamento e per osservare eventuali effetti collaterali.

Il trattamento prevede l'assunzione di pomalidomide e desametasone per via orale, mentre isatuximab verrà somministrato tramite infusione endovenosa. I pazienti saranno seguiti attentamente per verificare i miglioramenti nella loro condizione e per garantire la sicurezza del trattamento. L'obiettivo principale è vedere se i pazienti raggiungono una risposta ematologica significativa dopo sei cicli di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di isatuximab, Pomalidomide e dexamethasone. Questi farmaci sono utilizzati per trattare l'amiloidosi AL.

    Il pomalidomide viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 1 mg, 2 mg o 4 mg, a seconda della prescrizione medica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di isatuximab

    Il isatuximab viene somministrato tramite infusione endovenosa. La concentrazione è di 20 mg/mL.

    Le infusioni di isatuximab sono programmate secondo il protocollo del trial clinico.

  3. Passaggio 3

    Assunzione di dexamethasone

    Il dexamethasone viene assunto per via orale sotto forma di compresse da 0,5 mg o 40 mg, a seconda della prescrizione medica.

    La frequenza e la durata dell'assunzione di dexamethasone sono determinate dal protocollo del trial clinico.

  4. Passaggio 4

    Cicli di trattamento

    Il trattamento è suddiviso in cicli. Ogni ciclo dura un periodo specifico, durante il quale vengono somministrati i farmaci secondo il protocollo.

    L'obiettivo principale è valutare la risposta ematologica dopo 6 cicli di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata alla fine di ogni ciclo, in particolare dopo il 1°, 2°, 4°, 6°, 9° e 12° ciclo.

    La valutazione include la misurazione della risposta ematologica e la risposta degli organi coinvolti.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale e la risposta al trattamento.

    Il monitoraggio include esami del sangue, ecocardiogrammi e valutazioni della qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Se sei un uomo, devi accettare di usare metodi contraccettivi durante il periodo di trattamento e per almeno 5 mesi dopo l'ultima dose del farmaco Isa-Pd. Inoltre, non devi donare sperma durante questo periodo.
  • Se sei una donna, puoi partecipare se non sei incinta, non stai allattando e soddisfi una delle seguenti condizioni:
    • Non sei una donna in età fertile, oppure
    • Se sei in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento e durante il trattamento. Devi anche impegnarti a non avere rapporti sessuali o usare due metodi affidabili di controllo delle nascite, iniziando 4 settimane prima del trattamento e continuando per almeno 5 mesi dopo il trattamento.
    • Devi dare il tuo consenso scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio, sapendo che puoi ritirare il consenso in qualsiasi momento.
    • Devi avere una diagnosi istologica di amiloidosi AL.
    • Devi aver ricevuto almeno una linea di trattamento con un agente alchilante e/o un PI, e/o un anti-CD38, con l'ultima somministrazione avvenuta almeno 1 anno prima dell'inizio del trattamento attuale, e non essere in VGPR (o meglio) al momento dell'inclusione.
    • Devi avere una malattia ematologica misurabile, con una differenza tra le catene leggere libere coinvolte e non coinvolte maggiore di 50 mg/L e un rapporto k/l anormale.
    • Devi avere un coinvolgimento sintomatico degli organi (cuore, reni, fegato/tratto gastrointestinale, sistema nervoso periferico).
    • Devi aver completato un periodo di sospensione di almeno 4 settimane da precedenti terapie antitumorali o trattamenti sperimentali, o 5 emivite da precedenti anticorpi, a seconda di quale sia più lungo.
    • Devi avere una funzione del midollo osseo adeguata prima della prima assunzione del farmaco, senza supporto di trasfusioni o fattori di crescita nei 5 giorni precedenti, definita come:
      • Conta assoluta dei neutrofili di almeno 1000/mm³,
      • Piastrine di almeno 75000/mm³,
      • Emoglobina di almeno 8,0 g/dL.
      • Devi avere una funzione degli organi adeguata, definita come:
        • Livelli di ASAT e ALAT nel sangue non superiori a 3 volte il limite superiore della norma,
        • Livello di bilirubina totale nel sangue inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che tu non abbia la sindrome di Gilbert, nel qual caso la bilirubina diretta deve essere inferiore a 2 volte il limite superiore della norma.
        • Devi avere uno stato ECOG di 2 o inferiore, che indica il tuo livello di attività fisica e capacità di cura personale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi AL. Questo è un tipo di malattia in cui si accumulano proteine anomale nei tessuti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Isatuximab

    Questo farmaco è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina specifica sulla superficie delle cellule tumorali. Viene utilizzato per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere queste cellule. Nel contesto di questo studio, isatuximab è combinato con altri farmaci per trattare l'amiloidosi AL.

  • Pomalidomide

    Questo è un farmaco immunomodulatore che aiuta a stimolare il sistema immunitario e a inibire la crescita delle cellule tumorali. È usato in combinazione con altri farmaci per migliorare la risposta del corpo al trattamento dell'amiloidosi AL.

  • Desametasone

    Questo è un corticosteroide che riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per aiutare a ridurre i sintomi e migliorare l'efficacia del trattamento nell'amiloidosi AL.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Isatuximab

    Isatuximab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente in combinazione con altri farmaci per trattare l'amiloidosi AL. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua efficacia in pazienti che non hanno raggiunto una risposta molto buona o migliore dopo terapie precedenti. Isatuximab agisce legandosi a una proteina specifica sulle cellule malate, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Pomalidomide

    Pomalidomide è un farmaco orale utilizzato in combinazione con altri trattamenti per l'amiloidosi AL. È in fase di studio clinico per la sua efficacia in pazienti che non hanno risposto adeguatamente a terapie precedenti. Pomalidomide modula il sistema immunitario e inibisce la crescita delle cellule malate. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

  • Desametasone

    Desametasone è un corticosteroide somministrato per via orale o endovenosa, utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare l'amiloidosi AL. È parte di uno studio clinico per migliorare la risposta ematologica nei pazienti. Desametasone riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario, aiutando a controllare i sintomi della malattia. È classificato come un corticosteroide.

Malattie studiate

Amiloidosi AL – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi del corpo. Queste proteine si depositano principalmente nel cuore, nei reni, nel fegato e nei nervi, compromettendo la loro funzione. La progressione della malattia può variare, ma spesso porta a un deterioramento delle funzioni degli organi colpiti. I sintomi possono includere affaticamento, perdita di peso, gonfiore e problemi cardiaci. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-513887-25-00Codice del protocolloIFM 2020-01Partecipanti previsti46 personePromotoreIntergroupe Francophone Du Myelome

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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