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Studio sul coramitug rispetto al placebo in pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina per ridurre eventi cardiovascolari

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda persone con una malattia chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina, che può essere di tipo variante o di tipo selvaggio. Questa condizione si verifica quando una proteina anomala si accumula nel cuore, causando un ispessimento delle pareti del cuore e portando a insufficienza cardiaca, ovvero una situazione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace come dovrebbe. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un farmaco chiamato coramitug, noto anche con il nome in codice NNC6019-0001, mentre altri riceveranno un placebo. Il coramitug è un anticorpo monoclonale, cioè una proteina prodotta in laboratorio che mira a colpire in modo specifico la proteina anomala che causa la malattia. Entrambi i trattamenti verranno somministrati insieme alle cure standard che i partecipanti stanno già ricevendo per la loro condizione cardiaca.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un'infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, il trattamento verrà assegnato in modo casuale. Sarà ricevuto coramitug oppure placebo, entrambi aggiunti alla terapia medica abituale per il cuore.

    Il coramitug è un medicinale sperimentale somministrato per via endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il placebo è una sostanza priva di principio attivo che ha l'aspetto del medicinale in studio.

    Il prodotto viene fornito come soluzione per infusione in flaconcini da 20 mL.

  2. Passaggio 2

    Visite di controllo regolari

    Durante lo studio saranno effettuate visite periodiche presso il centro clinico.

    Ad ogni visita sarà necessario sottoporsi a valutazioni della funzionalità cardiaca e renale.

    Sarà richiesto di completare questionari sulla qualità di vita e sui sintomi dello scompenso cardiaco, utilizzando il KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), che misura come i sintomi cardiaci influenzano la vita quotidiana.

  3. Passaggio 3

    Test di valutazione funzionale

    Durante lo studio sarà richiesto di eseguire il test del cammino dei 6 minuti (6MWT), che misura la distanza percorsa camminando in sei minuti.

    Questo test aiuta a valutare la capacità fisica e l'eventuale miglioramento o peggioramento nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi cardiovascolari

    Durante tutto lo studio verranno registrati eventuali eventi cardiovascolari, quali ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci o visite urgenti per scompenso cardiaco.

    Sarà importante segnalare qualsiasi peggioramento dei sintomi o necessità di cure mediche urgenti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzionalità renale

    Verranno effettuati esami del sangue per monitorare la funzionalità dei reni attraverso la misurazione del eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata), che indica quanto bene i reni filtrano il sangue.

    Sarà controllato se si verifica un calo persistente della funzionalità renale superiore al 30% o se il valore scende sotto 15 mL/min/1,73m2.

  6. Passaggio 6

    Proseguimento dello studio

    Lo studio proseguirà per un periodo prolungato, con una data di conclusione prevista per il 26 luglio 2028.

    Durante questo periodo sarà necessario continuare a seguire le indicazioni ricevute e a presentarsi alle visite programmate.

    La terapia medica abituale per il cuore dovrà rimanere stabile, senza modifiche significative dei dosaggi superiori al 50%, ad eccezione dei diuretici (medicinali che aiutano a eliminare i liquidi in eccesso).

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente può essere di sesso maschile o femminile.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di cardiomiopatia amiloide da transtiretina (una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore), che può essere di tipo wild-type (forma che si verifica naturalmente con l'età) o di tipo variante (forma ereditaria), con presenza di depositi di amiloide nel cuore, aumento dello spessore della parete del ventricolo sinistro (la camera principale del cuore che pompa il sangue) e insufficienza cardiaca (condizione in cui il cuore non pompa il sangue in modo efficace).
  • La presenza di depositi di amiloide nel cuore deve essere dimostrata attraverso uno dei seguenti metodi: una biopsia cardiaca (prelievo di un piccolo campione di tessuto del cuore) positiva per amiloide da transtiretina, oppure un esame di scintigrafia (un tipo di scansione che utilizza sostanze radioattive) con grado 2 o 3 di captazione cardiaca combinato con una biopsia di un altro organo positiva per amiloide da transtiretina, oppure una scintigrafia con grado 2 o 3 di captazione cardiaca combinata con risultati normali di alcuni esami del sangue e delle urine.
  • Il paziente deve avere uno spessore della parete del setto interventricolare (la parete che separa le due camere inferiori del cuore) di almeno 12 millimetri, misurato tramite ecocardiografia (un'ecografia del cuore).
  • Il paziente deve avere insufficienza cardiaca cronica (di lunga durata) che richiede un trattamento continuo con un diuretico dell'ansa (un tipo di farmaco che aiuta a eliminare i liquidi in eccesso dal corpo), e deve aver avuto almeno un ricovero ospedaliero per insufficienza cardiaca, oppure una storia di insufficienza cardiaca con segni o sintomi come accumulo di liquidi, pressione elevata nelle camere del cuore, gonfiore alle gambe, mancanza di respiro o segni di congestione polmonare.
  • Il paziente deve essere in terapia cardiovascolare (farmaci per il cuore e i vasi sanguigni) stabile da almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione, senza cambiamenti significativi nelle dosi dei farmaci (non più del 50% di variazione) e senza modifiche importanti nei tipi di farmaci utilizzati, ad eccezione dei diuretici.
  • Il paziente deve avere un livello di NT-proBNP (una sostanza nel sangue che indica lo stress del cuore) pari o superiore a un valore specifico al momento dello screening.
  • Il paziente deve essere in grado di camminare per più di 50 metri durante il test del cammino dei 6 minuti (un test che misura la distanza che si può percorrere in sei minuti) al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico.
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Farmaci in studio

  • NNC6019-0001

    è un medicinale sperimentale che viene studiato in questo trial per valutare se può aiutare le persone con cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia del cuore. Questo farmaco viene somministrato insieme alle cure standard per vedere se può ridurre il rischio di morte per problemi cardiovascolari e altri eventi gravi legati al cuore. Nel trial, questo medicinale viene confrontato con un placebo per capire se è efficace nel migliorare la salute del cuore dei pazienti con questa condizione.

  • Placebo

    è una sostanza che non contiene alcun principio attivo medicinale. Viene utilizzato in questo studio come termine di confronto per valutare l'efficacia del medicinale sperimentale. Anche il placebo viene somministrato insieme alle cure standard che i pazienti ricevono normalmente per la loro malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

NNC6019-0001 – Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia rara del cuore causata dall'accumulo di proteine anomale nel muscolo cardiaco. Il medicinale viene somministrato in aggiunta alla terapia standard con l'obiettivo di ridurre la mortalità cardiovascolare e le complicazioni della malattia nei pazienti affetti sia dalla forma ereditaria che da quella non ereditaria. Lo studio CLEOPATTRA sta valutando se questo trattamento sia più efficace del placebo nel migliorare gli esiti cardiovascolari e la sopravvivenza dei pazienti. Il meccanismo d'azione specifico e la forma di somministrazione non sono ancora completamente documentati nella letteratura medica pubblica, poiché il farmaco è ancora in fase di sperimentazione clinica.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina – La cardiomiopatia amiloide da transtiretina è una malattia del cuore causata dall'accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nelle pareti del muscolo cardiaco. Queste proteine derivano dalla transtiretina, una proteina normalmente presente nel sangue che trasporta ormoni tiroidei e vitamina A. La malattia può manifestarsi in due forme: una forma ereditaria (variante) causata da mutazioni genetiche e una forma acquisita (wild-type) che si verifica principalmente negli anziani senza mutazioni genetiche. L'accumulo progressivo di amiloide rende le pareti del cuore più rigide e spesse, compromettendo la capacità del cuore di riempirsi e pompare il sangue in modo efficace. Con il tempo, i pazienti sviluppano sintomi di insufficienza cardiaca come affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La malattia progredisce gradualmente, portando a un peggioramento della funzione cardiaca e renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-518899-31-00Codice del protocolloNN6019-4958Partecipanti previsti1 280 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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