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Studio aperto sull’effetto a lungo termine di acoramidis sulla funzione cardiaca in pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR‑CM)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy è una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nel cuore, rendendolo più rigido e meno efficiente nel pompare il sangue. Per investigare un possibile trattamento, viene somministrato il farmaco acoramidis, presentato sotto forma di compresse rivestite.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco può migliorare la funzione cardiaca. I partecipanti assumono il farmaco per un periodo prolungato e vengono seguiti con esami di imaging, tra cui la Cardiac Magnetic Resonance e l'ecocardiografia, che permettono di osservare la struttura e il funzionamento del cuore senza interventi invasivi. Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti indesiderati e la tollerabilità del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, si riceve la prima confezione di BEYONTTRA 356 mg. La dose totale giornaliera è di 1424 mg, corrispondente a quattro compresse da 356 mg da assumere per via orale con un bicchiere d'acqua.

    Le compresse vanno ingerite tutti i giorni, senza interruzioni, per tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Viene effettuata una valutazione iniziale completa, che comprende:

    Risonanza magnetica cardiaca (CMR) per osservare la struttura e la funzione del cuore;

    Ecocardiografia per misurare la frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) e altri parametri cardiaci;

    Analisi di laboratorio per verificare la salute generale e la presenza di eventuali effetti collaterali preliminari.

  3. Passaggio 3

    Assunzione continuata del farmaco

    Il paziente continua a prendere BEYONTTRA 1424 mg al giorno, tutti i giorni, per un periodo previsto di 36 mesi.

    È importante non saltare dosi e non modificare la quantità assunta senza aver prima consultato il medico responsabile dello studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio periodiche

    Ogni tre mesi è previsto un incontro di controllo in cui vengono eseguiti:

    Esami del sangue per valutare la sicurezza del farmaco e verificare eventuali effetti indesiderati;

    Interviste per raccogliere informazioni su sintomi, effetti collaterali o cambiamenti nella salute.

    Il personale medico registra tutti gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) per valutare la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni intermedie a 12 e 24 mesi

    Al mese 12 e al mese 24 vengono ripetute le stesse indagini di imaging della valutazione di base:

    Risonanza magnetica cardiaca e ecocardiografia per confrontare i risultati con quelli iniziali e verificare eventuali miglioramenti o stabilizzazioni della funzione cardiaca.

    Vengono inoltre aggiornati gli esami di laboratorio e la raccolta di eventuali effetti indesiderati.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale a 36 mesi

    Al termine del periodo di 36 mesi si esegue l'ultima serie di esami:

    Risonanza magnetica cardiaca e ecocardiografia per valutare il cambiamento complessivo della frazione di eiezione (LVEF) e di altri parametri cardiaci;

    Analisi di laboratorio finale e revisione di tutti gli eventi avversi registrati durante lo studio.

    I risultati vengono raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis nel trattamento della cardiomiopatia amiloidica da transtiretina.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Essere disposto e capace di firmare il consenso informato prima di iniziare le procedure dello studio.
  • Avere una diagnosi confermata di ATTR-CM (amiloidosi da transtiretina cardiaca) secondo il giudizio del medico, confermata con una scansione ossea di grado 2 o 3 o con biopsia cardiaca.
  • Avere già effettuato un test genetico per il gene TTR con risultati documentati.
  • Avere una risonanza magnetica cardiaca (CMR) e un ecocardiogramma (TTE) con strain di buona qualità, considerati adeguati per le misurazioni di base.
  • Spessore della parete del ventricolo sinistro (setto interventricolare o parete posteriore) di almeno 12 mm, misurato con l’ecocardiogramma.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) superiore al 35% allo screening.
  • Avere una storia di insufficienza cardiaca, dimostrata da almeno un ricovero ospedaliero per insufficienza cardiaca o da sintomi trattati con diuretici.
  • Essere nella classe NYHA I o II allo screening (la scala NYHA descrive la gravità dei sintomi di insufficienza cardiaca).
  • Condizione di insufficienza cardiaca stabile per almeno 6 settimane prima dello screening, secondo il giudizio del medico.
  • Livello di NT-proBNP tra 300 e 6 000 pg/mL allo screening (NT-proBNP è una sostanza nel sangue che aumenta quando il cuore è sotto sforzo).
  • Funzione renale adeguata con eGFR ≥ 40 mL/min/1.73 m² allo screening (eGFR è una misura della capacità di filtrazione dei reni).
  • Uso di contraccezione molto efficace se la partecipante è una donna in età fertile (WOCBP) oppure se è un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile; includere metodo a doppia barriera e non donare sperma per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Non è possibile partecipare se si ha o si prevede di avere un dispositivo elettronico impiantabile nel cuore, ad esempio un pacemaker o un defibrillatore impiantabile.
  • Non è consentito l’uso di farmaci bloccanti i canali del calcio che influenzano la conduzione elettrica del cuore, come verapamil o diltiazem; sono ammessi solo i bloccanti dei canali del calcio di tipo diidropiridina.
  • Non è permesso assumere digitalis (un farmaco per il cuore) a meno che non sia strettamente necessario per controllare una fibrillazione atriale con risposta ventricolare rapida.
  • Non si può partecipare se si è affetti da HIV (virus dell’immunodeficienza), epatite B o C attive; le infezioni risolte o curate sono ammesse.
  • Non è consentito se negli ultimi 6 mesi si è avuto una cardiomiopatia non reversibile (una malattia del muscolo cardiaco che non migliora), o aritmie cardiache non controllate o non trattate.
  • Non è possibile partecipare se si è in dialisi renale o si è già sottoposti a trapianto di rene.
  • Non è consentito se i test di funzionalità epatica mostrano valori di ALT o AST superiori a 2 volte il limite normale, o bilirubina totale superiore a 2 volte il limite normale (o 3 volte se si ha la sindrome di Gilbert).
  • Non si può partecipare se si è stati diagnosticati con un tumore maligno negli ultimi 5 anni o se ne è presente uno attivo, ad eccezione di alcuni tumori della pelle (carcinoma basocellulare o squamoso) o carcinoma in situ della cervice trattati con successo.
  • Non è ammessa la partecipazione se si è allergici all’acoramidis o a uno qualsiasi degli eccipienti (sostanze inattive) del farmaco in studio.
  • Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare; è necessario interrompere l’allattamento prima della somministrazione del farmaco e confermare una gravidanza negativa con i test appropriati.
  • Non è consentita la partecipazione se il medico ritiene che una condizione medica in corso, un’anomalia di laboratorio o un’altra situazione possa mettere a rischio la sicurezza del partecipante, aumentare il rischio di partecipazione, interferire con lo studio o confondere i risultati.
  • Non si può partecipare se si è stati coinvolti in un altro studio clinico sperimentale negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale precedente; gli studi osservazionali o di registro devono essere discussi con il medico dello studio.
  • Non è possibile partecipare se non si riesce a eseguire o se è controindicato l’esame di CMR (risonanza magnetica cardiaca), ad esempio per claustrofobia grave o per superare i limiti di peso o dimensioni della macchina.
  • Non è ammessa la partecipazione se si ha una storia di abuso di sostanze, alcolismo o una condizione psichiatrica che possa impedire il rispetto del protocollo dello studio.
  • Non si può partecipare se si è sottoposti a un intervento chirurgico importante entro gli ultimi 3 mesi o se è previsto entro i prossimi 12 mesi.
  • Non è consentito partecipare se la speranza di vita stimata è inferiore a 2 anni.
  • Non è possibile partecipare se si è avuto un infarto miocardico acuto, una sindrome coronarica acuta, una rivascolarizzazione coronarica, un ictus o un attacco ischemico transitorio negli ultimi 90 giorni.
  • Non è consentito partecipare se si è in stato di instabilità emodinamica (pressione sanguigna o flusso sanguigno non stabili).
  • Non si può partecipare se è previsto un trapianto di cuore entro 12 mesi dalla selezione.
  • Non è ammessa la partecipazione se si è diagnosticati con amiloidosi AL (un tipo di amiloidosi diversa da quella trattata nello studio).
  • Non è possibile partecipare se si è nella classe NYHA III o IV (grado avanzato di limitazione delle attività a causa di problemi cardiaci).
  • Non è consentito partecipare se si è nello stadio 3 del NAC, definito da una filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 45 mL/min/1.73 m² e un valore di NT-proBNP superiore a 3000 pg/mL (indici di gravità della insufficienza cardiaca).
  • Non si può partecipare se si è già stato trattato in passato o si sta attualmente usando l’acoramidis.
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Farmaci in studio

Acoramidis è un farmaco in compresse rivestite che si assume per via orale. È stato sviluppato per il trattamento della cardiomiopatia amiloidica da transtirretina (ATTR‑CM), una malattia in cui una proteina anomala si deposita nel cuore e ne compromette la funzione. Nel contesto di questo studio, i partecipanti assumono il farmaco per verificare se, a lungo termine, riesce a migliorare la capacità di pompare il sangue, a ridurre lo spessore delle pareti cardiache e a diminuire la quantità di amiloide presente nel cuore. Lo studio osserva inoltre la sicurezza e la tollerabilità del farmaco durante il periodo di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Acoramidis - Il farmaco è disponibile come compresse rivestite da 356 mg da assumere per via orale con acqua. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora autorizzato per l’uso generale. È destinato al trattamento dell’amiloidosi transtiretina cardiaca (ATTR‑CM), una malattia rara che colpisce il cuore. Agisce legandosi alla proteina transtiretina e stabilizzandola, evitando che si rompa e formi i depositi amiloidi; per questo è classificato come stabilizzatore della transtiretina o agente anti‑amiloide.

Malattie studiate

Amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) - L’amiloidosi da transtiretina è una malattia rara in cui proteine anomale di transtiretina si accumulano sotto forma di amyloide in diversi organi. Quando l’accumulo interessa il cuore, si sviluppa una cardiomiopatia caratterizzata da ispessimento delle pareti ventricolari. Con il tempo, il cuore diventa più rigido e la sua capacità di pompare sangue può diminuire. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione è generalmente lenta ma continua, con un graduale peggioramento della funzione cardiaca. La gravità della malattia varia a seconda della quantità di amyloide depositata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526068-19-00Codice del protocolloAG10-404Partecipanti previsti150 personePromotoreEidos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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