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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Promotore

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Stati Uniti 60 Leveroni Court Suite 200, 94949-5746, Stati Uniti

Le specializzazioni

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. conduce studi clinici su malattie come Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I, Sindrome di Angelman, Mucopolisaccaridosi III, Deficit di ornitina transcarbamilasi, tra le altre.

In reclutamento ora

Studi in corso

Studi clinici condotti da questo promotore – prima quelli che cercano partecipanti.

Malattia
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14 studi clinici

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

In reclutamento

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pariglasgene Brecaparvovec in Pazienti con Glicogenosi di Tipo Ia (GSDIa)

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento

Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento

Studio sull'efficacia di rebisufligene etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Degenerazione epato-lenticolare

In reclutamento

Studio sulla sicurezza e gli effetti di UX701 per il trattamento della malattia di Wilson negli adulti

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Eculizumab
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di GTX-102 in pazienti adulti e bambini con sindrome di Angelman

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Apazunersen
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento

Studio sull'Efficacia e Sicurezza di GTX-102 nei Bambini con Sindrome di Angelman

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Apazunersen
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento

Studio sull'Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Apazunersen
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Deficit di ornitina transcarbamilasi

Non in reclutamento

Studio clinico su Avalotcagene ontaparvovec per pazienti con deficit di OTC a esordio tardivo di età pari o superiore a 12 anni

Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Non in reclutamento

Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia del Pariglasgene brecaparvovec in adulti con malattia di accumulo di glicogeno tipo Ia

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Non in reclutamento

Studio clinico di fase 3 su Pariglasgene brecaparvovec per adulti con Glicogenosi di tipo Ia

Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi

Non in reclutamento

Studio sull'Effetto del Triheptanoin nei Bambini con Disturbi dell'Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Glycerol
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Osteogenesi imperfetta

Non in reclutamento

Studio sull'efficacia e sicurezza di setrusumab in pazienti con osteogenesi imperfetta

Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Setrusumab
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

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