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Malattia di Fabry

In reclutamento

Studio sull'uso del prednisone a basso dosaggio in pazienti con malattia di Fabry e manifestazioni cardiache in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva o terapia chaperonica

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisone

Malattia di Fabry

In reclutamento

Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Pegunigalsidase Alfa

Malattia di Fabry

Non ancora in reclutamento

Valutazione dell’efficacia e della sicurezza del lucerastat in pazienti adulti maschi non trattati con malattia di Fabry

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Lucerastat

Malattia di Fabry

Non ancora in reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia di migalastat in bambini dai 2 agli 11 anni con malattia di Fabry e varianti del gene GLA sensibili

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio per valutare l'effetto di venglustat rispetto alle terapie standard sulla massa ventricolare sinistra in pazienti adulti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:AGALSIDASE BETA

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isaralgagene Civaparvovec

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Pegunigalsidase Alfa

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lucerastat

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio sull'effetto di venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti con malattia di Fabry di età superiore a 16 anni non trattati in precedenza

Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Venglustat

Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Isaralgagene Civaparvovec in Pazienti con Malattia di Fabry

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Isaralgagene Civaparvovec
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