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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia di Fabry è una condizione genetica rara causata dalla mancanza di un enzima chiamato α-galattosidasi A. Questa mancanza porta all'accumulo di sostanze nel corpo che possono causare problemi a vari organi, come i reni e il cuore. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato pegunigalsidase alfa (codice: PRX-102), somministrato tramite infusione endovenosa ogni quattro settimane. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti adulti affetti da malattia di Fabry.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con pegunigalsidase alfa alla dose di 2 mg/kg. Saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei test di laboratorio clinici, esami fisici, e attraverso l'uso di strumenti come lelettrocardiogramma e la risonanza magnetica del cervello. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali e la necessità di utilizzare farmaci per gestire le reazioni all'infusione. Lo studio esaminerà anche l'efficacia del trattamento attraverso misurazioni come la funzione renale, la massa del ventricolo sinistro del cuore, e la concentrazione di specifiche sostanze nel sangue.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla capacità del trattamento di migliorare la qualità della vita dei pazienti con malattia di Fabry. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco. Questo aiuterà a determinare se il trattamento può essere una soluzione a lungo termine per gestire i sintomi della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio è un'estensione aperta per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pegunigalsidase alfa in pazienti con malattia di Fabry.

    La partecipazione richiede il completamento dello studio PB-102-F50 e la firma del consenso informato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco pegunigalsidase alfa viene somministrato per via endovenosa.

    La dose è di 2 mg/kg e viene somministrata ogni 4 settimane.

    La forma farmaceutica è un concentrato per soluzione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza viene valutata attraverso test di laboratorio clinici, esami fisici e valutazioni del sito di iniezione.

    Vengono effettuati elettrocardiogrammi e risonanze magnetiche cerebrali.

    Si monitora la comparsa di eventi avversi emergenti dal trattamento e la presenza di anticorpi anti-pegunigalsidase alfa.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia viene misurata attraverso vari parametri, tra cui il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), l'indice di massa ventricolare sinistra e le concentrazioni plasmatiche di Lyso-Gb3 e Gb3.

    Si valuta anche la frequenza d'uso di farmaci per il dolore, la tolleranza all'esercizio e la qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è iniziato il 18 febbraio 2019 e si prevede che terminerà il 1 dicembre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Il paziente deve aver completato lo studio PB-102-F50.
  • Il paziente deve firmare un consenso informato, che è un documento in cui si dichiara di aver compreso e accettato di partecipare allo studio.
  • Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile le cui partner possono avere figli devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace e accettato dalla medicina. Alcuni esempi sono: contraccezione ormonale combinata (che contiene estrogeni e progestinici) che impedisce l'ovulazione, usata insieme a un metodo di barriera (preferibilmente il preservativo maschile); contraccezione ormonale solo con progestinico che impedisce l'ovulazione, usata insieme a un metodo di barriera (preferibilmente il preservativo maschile); dispositivo intrauterino (IUD); sistema intrauterino a rilascio di ormoni (IUS); chiusura bilaterale delle tube; partner vasectomizzato; o astinenza sessuale. La contraccezione deve essere utilizzata per 2 settimane dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Fabry. Questa è una condizione genetica rara che causa problemi in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non sono adulti. Questo significa che i partecipanti devono avere almeno 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con pegunigalsidase alfa. Questo è un farmaco specifico usato per trattare la malattia di Fabry.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato. Questo significa che devono essere in grado di capire lo studio e accettare di partecipare volontariamente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pegunigalsidase Alpha (PRX-102) è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa ogni quattro settimane. È utilizzato per trattare i pazienti adulti affetti da malattia di Fabry. L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegunigalsidase Alfa – È un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, progettato per il trattamento della malattia di Fabry, una condizione genetica rara causata dalla carenza dell'enzima α-galattosidasi A. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Pegunigalsidase Alfa agisce sostituendo l'enzima mancante, aiutando a ridurre l'accumulo di sostanze nocive nelle cellule. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie enzimatiche sostitutive.

Malattie studiate

Malattia di Fabry – È una malattia genetica rara causata dalla carenza dell'enzima alfa-galattosidasi A. Questa carenza porta all'accumulo di sostanze grasse in vari tessuti del corpo, causando sintomi come dolore, problemi renali e cardiaci, e alterazioni della pelle. I sintomi possono iniziare nell'infanzia o nell'adolescenza e peggiorare con il tempo. La malattia colpisce principalmente il cuore, i reni e il sistema nervoso. Può anche causare problemi gastrointestinali e intolleranza al calore. La progressione varia da persona a persona, ma può portare a complicazioni gravi se non gestita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516735-27-00Codice del protocolloCLI-06657AA1-03Partecipanti previsti29 personePromotoreChiesi Farmaceutici S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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