La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che può causare problemi cardiaci. Questo studio esamina l’efficacia di un trattamento combinato che utilizza il prednisone, un corticosteroide, insieme alle terapie standard già in uso per questa malattia. Il prednisone viene somministrato in basse dosi per via orale sotto forma di compresse.
Lo scopo principale è valutare se l’aggiunta del prednisone alla terapia esistente possa migliorare la funzione cardiaca riducendo l’infiammazione del muscolo cardiaco nei pazienti con manifestazioni cardiache della malattia di Fabry. I pazienti continueranno a ricevere la loro terapia abituale, che può essere la terapia enzimatica sostitutiva o la terapia con chaperoni, con l’aggiunta del nuovo trattamento.
Il trattamento con prednisone viene somministrato per un periodo di 26 settimane, con una dose giornaliera massima di 5 milligrammi. Durante lo studio, vengono monitorate diverse funzioni cardiache attraverso vari esami, tra cui risonanza magnetica cardiaca, ecocardiografia ed esami del sangue per valutare i marcatori cardiaci. Questi controlli aiutano a determinare l’efficacia del trattamento combinato.
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