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Association Institut De Myologie

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  • Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su una nuova terapia genica chiamata GNT0004, progettata per trattare questa condizione. La terapia utilizza un vettore virale modificato per introdurre un gene specifico, chiamato microdistrofina, nelle cellule muscolari, con l’obiettivo di […]

    Malattia:

    • Distrofia muscolare di Duchenne

    Farmaci studiati:

    • Eculizumab
    • Prednisolone
    • Methylprednisolone
    • Sirolimus
    • Adeno-Associated Viral Vect…
    • Sodium Lactate Solution

    Studio disponibile in:

    Francia
    Start Date: 2021-03-01
    Centre Hospitalier Universitaire De Lille
    Lille Cedex, France
    Association Institut De Myologie
    Paris, France
    Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
    Strasbourg Cedex 2, France
    Hospices Civils De Lyon
    Pierre Benite, France
    Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
    Brest, France
    University Of Bordeaux
    Bordeaux Cedex, France

  • Studio sull’efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e perdita di massa muscolare. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non possono camminare a causa di questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Givinostat. Givinostat è un farmaco somministrato come […]

    Malattia:

    • Distrofia muscolare di Duchenne

    Farmaci studiati:

    • Givinostat

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi Germania Francia Italia Belgio
    Start Date: 2024-02-09
    Academisch Ziekenhuis Leiden
    Leiden, Netherlands
    Centre Hospitalier Universitaire De Lille
    Lille Cedex, France
    Association Institut De Myologie
    Paris, France
    Medical Center – University Of Freiburg
    Freiburg Im Breisgau, Germany
    Centro Clinico Nemo
    Milan, Italy
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italy
    Stichting Radboud University Medical Center
    Nijmegen, Netherlands
    UZ Leuven
    Leuven, Belgium
    Assistance Publique Hopitaux De Marseille
    Marseille, France
    Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR
    Berlin, Germany