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Daxdilimab

Daxdilimab, noto anche come HZN-7734, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per varie condizioni autoimmuni. Questi studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza del daxdilimab nel trattamento di malattie come il lupus eritematoso discoide, la nefrite lupica e la miosite infiammatoria idiopatica. Gli studi prevedono la somministrazione del farmaco per via sottocutanea e il confronto dei suoi effetti con un placebo nella riduzione dell’attività della malattia e nel miglioramento dei risultati dei pazienti.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Daxdilimab?

Il Daxdilimab, noto anche con il nome di ricerca HZN-7734, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di varie malattie autoimmuni[1][2][3]. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente le cellule sane. Il Daxdilimab è progettato per aiutare a regolare il sistema immunitario e ridurre questa attività dannosa.

Condizioni Trattate dal Daxdilimab

Il Daxdilimab è attualmente in fase di studio per diverse condizioni autoimmuni:

  • Lupus Eritematoso Discoide (DLE): Una condizione della pelle caratterizzata da chiazze rosse e infiammate che possono causare cicatrici[1].
  • Nefrite Lupica (LN): Un tipo di infiammazione renale causata dal lupus eritematoso sistemico (LES)[2].
  • Dermatomiosite (DM): Una rara malattia infiammatoria che causa eruzioni cutanee e debolezza muscolare[3].
  • Miosite Infiammatoria Anti-sintetasi (ASIM): Un tipo di malattia infiammatoria muscolare associata a specifici anticorpi[3].

Come viene Somministrato il Daxdilimab?

Il Daxdilimab viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee. Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle[1][2][3]. Negli studi clinici in corso, i pazienti ricevono tipicamente due iniezioni per ogni dose. La frequenza di somministrazione varia a seconda dello studio specifico, ma spesso viene somministrato una volta ogni quattro settimane (Q4W)[1].

Studi Clinici Attuali

Il Daxdilimab è attualmente in fase di valutazione in diversi studi clinici di Fase 2:

  1. Studio sul Lupus Eritematoso Discoide: Questo studio sta testando il daxdilimab in pazienti con DLE da moderato a grave che non hanno risposto bene ai trattamenti standard. Lo studio durerà circa 60 settimane, con 48 settimane di trattamento[1].
  2. Studio sulla Nefrite Lupica: Questo studio sta investigando il daxdilimab in pazienti con nefrite lupica attiva e proliferativa. Lo studio durerà circa 116 settimane, con 104 settimane di trattamento[2].
  3. Studio sulla Dermatomiosite e Miosite Infiammatoria Anti-sintetasi: Questo studio sta valutando il daxdilimab in pazienti con DM o ASIM non adeguatamente controllate. Lo studio durerà fino a 60 settimane[3].

Come viene Misurata l’Efficacia

L’efficacia del daxdilimab viene misurata in modo diverso per ogni condizione:

  • Per il DLE, i ricercatori utilizzano il punteggio CLASI-A (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease and Severity Index-Activity). Questo misura la gravità dei sintomi cutanei[1].
  • Per la Nefrite Lupica, la misura principale è la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta renale completa. Questo indica un miglioramento significativo della funzione renale[2].
  • Per DM e ASIM, la misura principale è il Punteggio di Miglioramento Totale (TIS). Questo punteggio combina i miglioramenti in sei diversi aspetti della malattia[3].

Monitoraggio della Sicurezza

Come in tutti gli studi clinici, la sicurezza del daxdilimab viene attentamente monitorata. I ricercatori stanno tracciando:

  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs): Qualsiasi nuovo problema medico che si verifica dopo l’inizio del trattamento.
  • Eventi avversi gravi (SAEs): Qualsiasi problema medico grave che può essere o meno correlato al trattamento.
  • Anticorpi Anti-Farmaco (ADAs): La risposta immunitaria del corpo al farmaco stesso.
  • Eventi di Particolare Interesse: Specifici problemi di salute che vengono attentamente osservati, come infezioni o reazioni allergiche[1][2][3].

È importante notare che il daxdilimab è ancora un farmaco sperimentale. Ciò significa che non è stato approvato da agenzie regolatorie come la FDA per l’uso generale. Gli studi clinici in corso aiuteranno a determinare se il daxdilimab è sicuro ed efficace per il trattamento di queste condizioni autoimmuni.

Trial Name Condition Primary Outcome Duration Number of Participants
NCT05591222 Lupus Eritematoso Discoide Variazione del punteggio CLASI-A dal basale alla settimana 24 60 settimane 99
NCT05540665 Nefrite Lupica Risposta renale completa alla settimana 48 e mantenuta fino alla settimana 52 116 settimane 210
NCT05669014 Miosite Infiammatoria Idiopatica Punteggio di Miglioramento Totale (TIS) alla settimana 24 36-60 settimane Non specificato

FAQ

  • Che cos’è il Daxdilimab? Il Daxdilimab, noto anche come HZN-7734, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di varie condizioni autoimmuni. Viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee.
  • Per quali condizioni viene studiato il Daxdilimab? Il Daxdilimab è attualmente in fase di studio in studi clinici per il lupus eritematoso discoide, la nefrite lupica e la miosite infiammatoria idiopatica, inclusa la dermatomiosite e la miosite infiammatoria anti-sintetasi.
  • Come viene somministrato il Daxdilimab in questi studi clinici? Negli studi clinici, il Daxdilimab viene somministrato per via sottocutanea (sotto la pelle) con due iniezioni per ogni dose. La frequenza di somministrazione varia a seconda dello studio specifico, ma viene spesso somministrato ogni quattro settimane.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi clinici sono valutare l’efficacia e la sicurezza del Daxdilimab nella riduzione dell’attività della malattia, nel miglioramento dei risultati dei pazienti e nella valutazione del suo potenziale per ridurre l’uso di corticosteroidi nei pazienti con varie condizioni autoimmuni.
  • Quanto durano tipicamente questi studi clinici? La durata degli studi clinici varia, ma generalmente dura tra le 36 e le 116 settimane, inclusi i periodi di screening, i periodi di trattamento e i periodi di follow-up. Alcuni studi possono avere periodi di estensione per una valutazione a più lungo termine.

Sperimentazioni cliniche in corso su Daxdilimab

  • Data di inizio: 2023-05-16

    Studio sull’efficacia e la sicurezza del daxdilimab in pazienti adulti con lupus eritematoso discoide primario da moderato a grave

    Arruolamento concluso

    2 1

    Questo studio clinico esamina l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato daxdilimab nel trattamento del lupus eritematoso discoide primario, una malattia autoimmune che causa lesioni cutanee caratteristiche, principalmente sul viso, sul cuoio capelluto e sulle orecchie. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e viene confrontato con un placebo per valutare la sua capacità di ridurre…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Francia Repubblica Ceca Germania Polonia Grecia +1

Glossario

  • Discoid Lupus Erythematosus (DLE): Una condizione cronica della pelle caratterizzata da chiazze infiammate e squamose sulla pelle che possono causare cicatrici. È una forma di lupus che colpisce principalmente la pelle.
  • Lupus Nephritis (LN): Un'infiammazione renale causata dal lupus eritematoso sistemico (LES), una malattia autoimmune. Se non trattata, può portare a danni renali e insufficienza renale.
  • Idiopathic Inflammatory Myositis: Un gruppo di rare condizioni che causano infiammazione muscolare (miosite) di causa sconosciuta. Include condizioni come la dermatomiosite e la miosite infiammatoria anti-sintetasi.
  • Dermatomyositis (DM): Una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un'eruzione cutanea distintiva.
  • Anti-synthetase Inflammatory Myositis (ASIM): Un tipo di miosite infiammatoria associata alla presenza di specifici anticorpi chiamati anticorpi anti-sintetasi.
  • Subcutaneous Injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che ha l'aspetto del farmaco in fase di test ma non ha effetti medici. Viene utilizzato come controllo negli studi clinici per il confronto con il farmaco attivo.
  • Efficacy: La capacità di un farmaco o di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
  • Anti-Drug Antibody (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.