Katholieke Universiteit te Leuven
Centro verificato
Lovanio, Belgio
Non in reclutamentoNeuropatia sensoriale e motoria ereditariaMalattia rara
Studio sull'Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Pazienti Adulti con Malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 1 e Tipo 2
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca si concentra sulla Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2, una condizione che colpisce i nervi periferici, causando debolezza muscolare e problemi di movimento. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NMD670, somministrato in forma di compresse. Questo farmaco è confrontato con un placebo per valutare i suoi effetti sui pazienti adulti affetti da questa malattia.
L'obiettivo principale è capire quanto NMD670 possa migliorare la condizione dei pazienti, valutato dai medici. Lo studio durerà 21 giorni e coinvolgerà pazienti che possono camminare autonomamente. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro capacità di camminare e muoversi.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
9 criteri
- I partecipanti devono essere uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni al momento della firma del consenso informato.
- Diagnosi di CMT tipo 1 o 2 confermata da test genetici. CMT sta per Malattia di Charcot-Marie-Tooth, un disturbo che colpisce i nervi.
- Le seguenti capacità fisiche devono essere soddisfatte senza dispositivi di assistenza come AFO (sono consentiti inserti ortopedici) durante lo screening:
- Distanza totale del 6MWT entro 1 deviazione standard dalla media aggiustata per età e sesso dalla norma CMT fornita. 6MWT è un test che misura la distanza che una persona può camminare in sei minuti.
- Forza di dorsiflessione della caviglia bilaterale di 4 (incluso) o meno sulla scala di test manuale dei muscoli.
- I partecipanti che già ricevono terapia fisica o occupazionale o seguono un programma di allenamento prescritto da più di 30 giorni prima dello screening devono continuare il loro trattamento attuale durante lo studio. Non è consentito iniziare una nuova terapia fisica o occupazionale o un programma di allenamento prescritto entro 30 giorni dallo screening o durante lo studio.
- I partecipanti che assumono farmaci per i crampi muscolari (ad esempio, magnesio) e/o per il dolore (ad esempio, farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS], farmaci per il dolore neuropatico o oppiacei) devono essere a una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e mantenere una dose stabile per tutta la durata dello studio.
- Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m² incluso durante lo screening e un peso minimo di 40 kg. L'indice di massa corporea è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza di una persona.
- Le partecipanti di sesso femminile che sono donne in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
- Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato.
Chi non può partecipare allo studio?
4 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 o tipo 2.
- Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni.
- Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
- Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio
NMD670 è un farmaco sperimentale studiato per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti con la malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2. Questo farmaco viene somministrato per un periodo di 21 giorni per osservare i suoi effetti clinici e miglioramenti nei sintomi della malattia.
Che cosa si sa già del trattamento
NMD670 – NMD670 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2a. È studiato per il trattamento della malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2, una condizione neurologica che colpisce i nervi periferici. Il farmaco agisce a livello molecolare modulando specifici canali ionici per migliorare la funzione nervosa. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei canali ionici.
Malattie studiate
Malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 1 e Tipo 2 – È una malattia genetica che colpisce i nervi periferici, responsabili del movimento e della sensibilità. Si manifesta con debolezza muscolare, atrofia e perdita di sensibilità, principalmente nelle gambe e nei piedi. Con il tempo, i sintomi possono progredire e coinvolgere anche le mani e le braccia. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano la struttura o la funzione dei nervi. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, anche all'interno della stessa famiglia. La progressione è generalmente lenta, ma può portare a difficoltà nella deambulazione e nella coordinazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507892-23-00Codice del protocolloNMD670-02-0003Partecipanti previsti80 personePromotoreNMD Pharma A/S
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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