Studio sull’Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Pazienti Adulti con Malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 1 e Tipo 2

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Promotore

NMD Pharma A/S

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2, una condizione che colpisce i nervi periferici, causando debolezza muscolare e problemi di movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NMD670, somministrato in forma di compresse. Questo farmaco è confrontato con un placebo per valutare i suoi effetti sui pazienti adulti affetti da questa malattia.

L’obiettivo principale è capire quanto NMD670 possa migliorare la condizione dei pazienti, valutato dai medici. Lo studio durerà 21 giorni e coinvolgerà pazienti che possono camminare autonomamente. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro capacità di camminare e muoversi.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 o 2 tramite test genetici.

Viene valutata la capacità fisica senza l’uso di dispositivi assistivi, come ortesi per caviglia e piede, per assicurarsi che il partecipante soddisfi i criteri richiesti.

2 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve il farmaco NMD670 o un placebo in forma di compresse orali.

La somministrazione avviene per un periodo di 21 giorni.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i cambiamenti nella distanza totale percorsa durante il test di camminata di 6 minuti (6MWT), il tempo necessario per completare il test di camminata di 10 metri (10MW/RT) e il tempo totale impiegato per eseguire il test di alzarsi e camminare (TUG).

Queste misurazioni vengono confrontate con i valori di base per valutare l’efficacia del NMD670 rispetto al placebo.

4 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di 21 giorni, vengono raccolti e analizzati i dati per determinare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del NMD670 nei partecipanti.

I risultati ottenuti contribuiranno a valutare il potenziale del farmaco per il trattamento della malattia di Charcot-Marie-Tooth.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti devono essere uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni al momento della firma del consenso informato.
Diagnosi di CMT tipo 1 o 2 confermata da test genetici. CMT sta per Malattia di Charcot-Marie-Tooth, un disturbo che colpisce i nervi.
Le seguenti capacità fisiche devono essere soddisfatte senza dispositivi di assistenza come AFO (sono consentiti inserti ortopedici) durante lo screening:
- Distanza totale del 6MWT entro 1 deviazione standard dalla media aggiustata per età e sesso dalla norma CMT fornita. 6MWT è un test che misura la distanza che una persona può camminare in sei minuti.
- Forza di dorsiflessione della caviglia bilaterale di 4 (incluso) o meno sulla scala di test manuale dei muscoli.
I partecipanti che già ricevono terapia fisica o occupazionale o seguono un programma di allenamento prescritto da più di 30 giorni prima dello screening devono continuare il loro trattamento attuale durante lo studio. Non è consentito iniziare una nuova terapia fisica o occupazionale o un programma di allenamento prescritto entro 30 giorni dallo screening o durante lo studio.
I partecipanti che assumono farmaci per i crampi muscolari (ad esempio, magnesio) e/o per il dolore (ad esempio, farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS], farmaci per il dolore neuropatico o oppiacei) devono essere a una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e mantenere una dose stabile per tutta la durata dello studio.
Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m² incluso durante lo screening e un peso minimo di 40 kg. L’indice di massa corporea è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza di una persona.
Le partecipanti di sesso femminile che sono donne in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio. L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 o tipo 2.
Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni.
Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

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Bupgpge Hhlvsmxd	Le Kremlin-Bicêtre	Francia
Rvaawmtpfqyygr	Copenaghen	Danimarca

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	–
Danimarca	Non reclutando	04.11.2024
Francia	Non reclutando	07.11.2024
Spagna	Non reclutando	13.11.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Nmd670

NMD670 è un farmaco sperimentale studiato per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti con la malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2. Questo farmaco viene somministrato per un periodo di 21 giorni per osservare i suoi effetti clinici e miglioramenti nei sintomi della malattia.

Malattie in studio:

Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria

Malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 1 e Tipo 2 – È una malattia genetica che colpisce i nervi periferici, responsabili del movimento e della sensibilità. Si manifesta con debolezza muscolare, atrofia e perdita di sensibilità, principalmente nelle gambe e nei piedi. Con il tempo, i sintomi possono progredire e coinvolgere anche le mani e le braccia. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano la struttura o la funzione dei nervi. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, anche all’interno della stessa famiglia. La progressione è generalmente lenta, ma può portare a difficoltà nella deambulazione e nella coordinazione.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:00

ID della sperimentazione:

2023-507892-23-00

Codice del protocollo:

NMD670-02-0003

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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