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Studio di fase 2 su adulti con sindrome di Sjögren e neuropatia sensomotoria o sensoriale: efficacia e sicurezza di efgartigimod alfa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Sjögren può provocare danni ai nervi periferici, noti come Sjogren’s disease-associated sensorimotor polyneuropathy o sensory polyneuropathy, che causano formicolio, intorpidimento e difficoltà di movimento. In questo studio viene valutato il farmaco efgartigimod alfa, somministrato mediante iniezione sottocutanea settimanale, confrontato con placebo.

Lo scopo è verificare se il farmaco migliora i sintomi rispetto al confronto. I partecipanti ricevono l’iniezione una volta a settimana per diverse settimane, con visite di controllo per monitorare i cambiamenti della sensazione, la capacità di camminare e la qualità della vita. Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti indesiderati e variazioni di parametri vitali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita iniziale e valutazioni di base

    Viene effettuata una visita di ingresso in cui vengono raccolti i dati clinici di base, compresi i sintomi della neuropatia e le informazioni sulla malattia di Sjögren. Vengono eseguiti questionari di valutazione della funzione nervosa (mTCNS) e della qualità della vita (Norfolk QoL‑DN).

    Vengono misurati i segni vitali, l’elettrocardiogramma (ECG) e gli esami di laboratorio per verificare la sicurezza prima dell’inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo la valutazione iniziale, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: efgartigimod o placebo. né il paziente né il personale sanitario sanno a quale gruppo appartiene (studio doppio cieco).

  3. Passaggio 3

    Somministrazione settimanale dell’iniezione

    Ogni settimana il paziente riceve un’iniezione sottocutanea di 1000 mg di efgartigimod in siringa pre‑riempita, oppure un’iniezione di placebo che non contiene principio attivo. La somministrazione avviene in ambulatorio o in casa secondo le indicazioni del protocollo.

    L’iniezione viene effettuata una volta alla settimana per tutta la durata della parte a dello studio, fino al termine della valutazione finale.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di sicurezza e di efficacia durante il trattamento

    Ad ogni visita settimanale vengono registrati eventuali effetti indesiderati (a e). il personale controlla i segni vitali, l’esame fisico, l’ECG e i risultati di laboratorio per assicurare la sicurezza.

    Vengono ripetuti i questionari di valutazione della neuropatia (mTCNS), della qualità della vita (Norfolk QoL‑DN), dell’attività della malattia (clinESSDAI e ESSDAI), del dolore (NPQ), della difficoltà di pensiero (NRS) e dei punteggi di percezione globale (PGIS, PGIC, CGIS, CGI, FACIT‑Fatigue).

  5. Passaggio 5

    Conclusione della parte a e valutazione finale

    Al termine della parte a dello studio, viene effettuata una visita finale in cui si confrontano i risultati ottenuti con quelli di partenza per tutti i questionari e gli esami di sicurezza.

    I dati raccolti servono a determinare se efgartigimod ha migliorato la neuropatia associata alla malattia di Sjögren rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età minima di 18 anni e capacità legale di firmare il consenso informato.
  • Diagnosi di Sindrome di Sjögren confermata secondo i criteri del 2016 dell'American College of Rheumatology (organismo che studia le malattie delle articolazioni) e dell'European Alliance of Associations for Rheumatology (rete europea di esperti).
  • Malattia di grado moderato‑severo, indicata da un punteggio ESSDAI (indice di attività della malattia di Sjögren) pari o superiore a 5 o da clinESSDAI (versione clinica dell’indice) pari o superiore a 6, con un punteggio del dominio PNS (sistema nervoso periferico) di almeno 5.
  • Presenza di anticorpi anti‑Ro/SS‑A rilevati in un laboratorio centrale (un tipo di proteina nel sangue che conferma la malattia).
  • Esame neurologico che includa uno studio di conduzione nervosa (NCS) compatibile con la diagnosi di neuropatia associata.
  • Durata della neuropatia non superiore a 5 anni.
  • Presenza di sintomi di neuropatia attiva negli ultimi 12 mesi.
  • Punteggio totale della scala mTCNS (valutazione dei sintomi della neuropatia) pari o superiore a 6.
  • Sotto‑punteggio sensoriale della mTCNS inferiore al livello 3.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Condizioni mediche già presenti che potrebbero rendere difficile valutare correttamente i sintomi della neuropatia associata a Sjögren o che potrebbero aumentare il rischio per il partecipante.
  • Sjögren secondaria, cioè la presenza di altre malattie autoimmuni come artrite reumatoide, lupus, sclerodermia o miopatia infiammatoria.
  • Fibromialgia attiva non adeguatamente controllata, oppure trattamenti per la fibromialgia che non sono rimasti stabili per almeno 12 settimane prima dello screening.
  • Evidenza di un\'altra causa della neuropatia, come neuropatia vascolare (danno ai nervi dovuto a infiammazione dei vasi) o diabete mellito, oppure mancanza di prove sufficienti che la neuropatia sia dovuta alla Sjögren.
  • Qualsiasi manifestazione grave della Sjögren o altra condizione di salute non adeguatamente controllata al momento dello screening, che secondo il medico potrebbe aumentare il rischio.
  • Condizioni concomitanti (ad esempio asma o broncopneumopatia cronica ostruttiva) che hanno richiesto tre o più cicli di glucocorticoidi sistemici (pillole, iniezioni o infusioni) negli ultimi 12 mesi.
  • Storia di malignità (cancro) a meno che non sia considerata curata, senza segni di ricomparsa per almeno 3 anni prima della prima somministrazione del farmaco sperimentale.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vyvgart è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Contiene efgartigimod alfa, una proteina progettata per ridurre la quantità di anticorpi anormali nel sangue. Nel trial viene dato una volta alla settimana per verificare se può migliorare i sintomi della neuropatia sensoriale o sensorimotoria associata alla sindrome di Sjögren.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod alfa - È una soluzione iniettabile da somministrare sottocutaneamente con siringa pre‑riempita. Attualmente è in fase 2 di sperimentazione clinica e già studiata per altre malattie autoimmuni. È indicata per la neuropatia sensoriale o sensorimotoria associata alla sindrome di Sjögren. Legandosi alle immunoglobuline G (IgG) riduce la loro quantità nel sangue, attenuando l’attacco del sistema immunitario ai nervi; è classificato come inibitore del recettore FcRn. Placebo - È una soluzione iniettabile identica all’aspetto del farmaco ma priva di principio attivo, usata come confronto nello studio. Non ha alcuna indicazione terapeutica e serve solo a valutare l’effetto reale del farmaco sperimentale. Poiché non contiene ingredienti attivi, non ha meccanismo d’azione né classificazione farmacologica.

Malattie studiate

  • Polineuropatia sensorimotoria associata alla sindrome di Sjögren (SMPN)

    è una condizione in cui i nervi periferici vengono danneggiati, provocando debolezza muscolare e alterazioni della sensibilità. Si manifesta con difficoltà a muovere le estremità e formicolio. Il danno può estendersi gradualmente, coinvolgendo più nervi nel tempo. I sintomi possono variare di intensità e tendono a peggiorare lentamente. La progressione è tipicamente cronica e può influire sulla capacità di svolgere le attività quotidiane.

  • Polineuropatia sensoriale associata alla sindrome di Sjögren (SPN)

    è un danno ai nervi periferici che interessa soprattutto la sensibilità, provocando intorpidimento, formicolio e dolore. I sintomi si sviluppano gradualmente e possono diffondersi dalle mani e piedi verso altre parti del corpo. La condizione tende a progredire lentamente, con possibile aumento dell'area interessata. La perdita di sensibilità può interferire con l'equilibrio e la percezione tattile. Anche in questo caso l'evoluzione è cronica.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526218-10-00Codice del protocolloARGX-113-15-SjD-2003Partecipanti previsti74 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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