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Studio sulle cellule CAR-T con idecabtagene vicleucel per pazienti con malattie autoimmuni progressive resistenti alla riduzione delle cellule B

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda persone con malattie autoimmuni sistemiche progressive che non hanno risposto ai trattamenti che riducono le cellule B, come il rituximab. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti sani del proprio corpo causando infiammazione e danni agli organi. Lo studio include quattro tipi di malattie: il lupus eritematoso sistemico, che può colpire diversi organi come reni, pelle e articolazioni, le miopatie infiammatorie idiopatiche, che causano debolezza muscolare e possono interessare i polmoni, la sclerosi sistemica, che provoca indurimento della pelle e può danneggiare organi interni, e la sindrome di Sjögren primaria, che causa secchezza degli occhi e della bocca ma può anche interessare altri organi. Il trattamento studiato è Abecma, che contiene idecabtagene vicleucel, una terapia che utilizza cellule immunitarie del paziente chiamate cellule T che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare una proteina specifica chiamata BCMA presente su alcune cellule del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia con cellule T modificate nei pazienti con malattie autoimmuni che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Si tratta di uno studio di fase uno e due, che significa che si sta ancora verificando se il trattamento è sicuro e come funziona in questo gruppo di pazienti. Durante lo studio, ai partecipanti verrà somministrato il farmaco attraverso infusione endovenosa, cioè direttamente in vena. Prima della somministrazione delle cellule modificate, verranno prelevate cellule T dal sangue del paziente che saranno poi modificate in laboratorio. I pazienti riceveranno anche altri farmaci per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate.

Lo studio valuterà principalmente se si verificano effetti collaterali importanti come la sindrome da rilascio di citochine, una reazione che può causare febbre e altri sintomi quando le cellule modificate diventano attive nel corpo, o problemi neurologici chiamati sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie. I partecipanti saranno monitorati attentamente per verificare la comparsa di questi e altri effetti collaterali che potrebbero interessare diversi organi. Lo studio richiederà visite regolari e controlli per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo risponde alla terapia nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Preparazione iniziale e linfodeplezione

    Prima di ricevere il trattamento principale, il tuo corpo verrà preparato attraverso un processo chiamato linfodeplezione. Questo significa che riceverai farmaci per ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie presenti nel tuo organismo.

    Questa fase preparatoria è necessaria per permettere al trattamento successivo di funzionare in modo più efficace.

  2. Passaggio 2

    Infusione di cellule CAR-T

    Riceverai un'unica infusione del farmaco idecabtagene vicleucel (chiamato anche Abecma), che contiene cellule CAR-T modificate per agire contro la tua malattia autoimmune.

    Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa, cioè attraverso una vena.

    La dose sarà compresa tra 260 e 500 milioni di cellule, a seconda della valutazione medica del tuo caso specifico.

    Questa infusione rappresenta il trattamento principale dello studio e viene effettuata una sola volta.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio intensivo precoce

    Dopo l'infusione, verrai monitorato attentamente per rilevare eventuali effetti collaterali, in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS).

    La CRS è una reazione del sistema immunitario che può causare febbre e altri sintomi. La ICANS può causare confusione, difficoltà nel parlare o altri problemi neurologici.

    Il monitoraggio include l'osservazione di qualsiasi tossicità a carico degli organi di grado uguale o superiore a 3, che deve risolversi entro 72 ore.

    Sarai osservato per verificare che eventuali sintomi di CRS o ICANS di grado uguale o superiore a 2 si risolvano entro 7 giorni dal trattamento adeguato.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni della funzionalità degli organi

    Durante lo studio, la funzionalità dei tuoi organi principali verrà controllata regolarmente.

    Saranno effettuati esami per verificare la funzione renale (che deve rimanere sopra un certo livello di filtrazione), la funzione epatica (controllando gli enzimi del fegato), la funzione cardiaca (con misurazione della frazione di eiezione) e la funzione polmonare (con test respiratori).

    Questi controlli servono a garantire che il trattamento non comprometta il funzionamento dei tuoi organi vitali.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio dell'attività della malattia

    L'attività della tua malattia autoimmune verrà valutata attraverso esami specifici a seconda del tipo di patologia che hai.

    Se hai il lupus eritematoso sistemico (LES), verrà utilizzato il punteggio BILAG per valutare il coinvolgimento dei vari organi.

    Se hai una miopatia infiammatoria idiopatica (IIM), verranno controllati la forza muscolare, gli enzimi muscolari e altri indicatori di attività della malattia.

    Se hai la sclerosi sistemica (SSc), verrà misurato il punteggio della pelle (mRSS) e altri segni di progressione della malattia.

    Se hai la sindrome di Sjögren primaria (PSS), verrà utilizzato l'indice ESSDAI per valutare l'attività della malattia.

  6. Passaggio 6

    Controlli di sicurezza a lungo termine

    Il monitoraggio continuerà per un periodo prolungato dopo l'infusione per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento.

    Verranno effettuati controlli periodici per rilevare eventuali effetti tardivi o complicazioni.

    Lo studio prevede un follow-up esteso fino al 2045 per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine.

  7. Passaggio 7

    Valutazione degli esiti primari

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza del trattamento, in particolare l'incidenza di effetti collaterali gravi.

    Verranno registrati tutti i casi di CRS o ICANS di grado 3 o superiore, qualsiasi tossicità d'organo di grado 3 o superiore che non si risolva entro 72 ore, e l'emofagocitosi associata alle cellule effettrici immunitarie di grado 3 o superiore.

    Verranno anche monitorati i casi di CRS e ICANS di grado 2 che non si risolvano a grado 1 entro 7 giorni nonostante la terapia adeguata.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che il paziente accetta di partecipare, incluso il consenso per la protezione dei dati, ovvero la tutela delle informazioni personali.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso.
  • Il paziente deve avere una funzione adeguata dei reni, che significa che i reni devono filtrare il sangue in modo sufficiente con un valore superiore a 30 millilitri per minuto per 1,73 metri quadrati di superficie corporea.
  • Il paziente deve avere una funzione adeguata del fegato, con valori degli enzimi epatici (sostanze che indicano come lavora il fegato) non superiori a una volta e mezza il limite normale, a meno che l'aumento non sia dovuto a infiammazione muscolare o epatite correlata al lupus; non deve avere insufficienza epatica grave.
  • Il paziente deve avere una funzione adeguata del cuore, con una frazione di eiezione (che misura quanto bene il cuore pompa il sangue) di almeno il 45 percento e non deve avere insufficienza cardiaca molto grave.
  • Il paziente deve avere una funzione adeguata dei polmoni, con capacità respiratoria e capacità di trasferimento dell'ossigeno di almeno il 35 percento.
  • Per i pazienti con lupus eritematoso sistemico (una malattia in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo): devono soddisfare i criteri di classificazione del 2019 e avere specifici anticorpi (proteine prodotte dal sistema immunitario) nel sangue; devono avere malattia attiva con coinvolgimento grave di almeno un organo importante o coinvolgimento moderato di almeno due organi; devono aver avuto una risposta insufficiente o una ricomparsa della malattia dopo almeno due trattamenti specifici.
  • Per i pazienti con miosite infiammatoria idiopatica (una malattia che causa infiammazione e debolezza dei muscoli): devono soddisfare i criteri di classificazione del 2017 e avere specifici anticorpi nel sangue; devono essere stati sottoposti a controlli adeguati per escludere tumori; devono avere segni di infiammazione muscolare attiva o malattia polmonare correlata; devono avere debolezza muscolare e altri segni di malattia attiva; devono aver avuto una risposta insufficiente o una ricomparsa della malattia dopo almeno due trattamenti specifici.
  • Per i pazienti con sclerosi sistemica (una malattia che causa ispessimento e indurimento della pelle e degli organi interni): devono soddisfare i criteri di classificazione del 2013 con coinvolgimento diffuso della pelle; devono avere specifici anticorpi o una biopsia tissutale (prelievo di un piccolo pezzo di tessuto per esame) che conferma la malattia; devono avere segni di progressione rapida della malattia con durata inferiore a 5 anni, punteggio di ispessimento della pelle di almeno 15, peggioramento negli ultimi 6 mesi e livelli elevati di marcatori di infiammazione nel sangue; devono aver avuto una risposta insufficiente o una ricomparsa della malattia dopo almeno due trattamenti specifici e non essere idonei o rifiutare il trapianto di cellule staminali.
  • Per i pazienti con sindrome di Sjögren primaria (una malattia che causa secchezza degli occhi e della bocca): devono soddisfare i criteri di classificazione del 2016 e avere specifici anticorpi o una biopsia che conferma la malattia; devono avere malattia attiva con un punteggio superiore a 6 su una scala specifica; devono avere attività sierologica con bassi livelli di complemento (proteine del sistema immunitario) o livelli elevati di marcatori di infiammazione; devono aver avuto una risposta insufficiente o una ricomparsa della malattia dopo almeno due trattamenti specifici.
  • Il paziente deve aver avuto una risposta insufficiente o una ricomparsa della malattia dopo almeno un trattamento mirato alla deplezione delle cellule B, che sono cellule del sistema immunitario che producono anticorpi.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nelle informazioni fornite
  • Per partecipare allo studio, il paziente deve avere una malattia autoimmune sistemica progressiva, cioè una condizione in cui il sistema immunitario (il sistema di difesa del corpo) attacca i propri tessuti e organi, e questa malattia continua a peggiorare
  • La malattia deve essere resistente alla deplezione delle cellule B, il che significa che i trattamenti precedenti mirati a ridurre un tipo specifico di cellule del sistema immunitario (chiamate cellule B) non hanno funzionato
  • Lo studio accetta sia pazienti di sesso maschile che femminile
  • Lo studio include pazienti adulti e anziani
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ide-cel è una terapia con cellule CAR-T diretta contro BCMA. Si tratta di un trattamento che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente, chiamate cellule T, che vengono prelevate dal sangue e modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specifiche cellule nel corpo. Queste cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente per trattare malattie autoimmuni che non rispondono ad altri trattamenti che eliminano le cellule B.

Che cosa si sa già del trattamento

Ide-cel (Idecabtagene vicleucel) – Si tratta di una terapia cellulare CAR-T somministrata per infusione endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di malattie autoimmuni sistemiche progressive che non rispondono alla terapia di eliminazione delle cellule B, come il lupus eritematoso sistemico, le miopatie infiammatorie idiopatiche, la sclerosi sistemica e la sindrome di Sjögren primaria. Questo farmaco funziona modificando geneticamente le cellule T del paziente in modo che riconoscano e distruggano le cellule che esprimono la proteina BCMA sulla loro superficie, che è coinvolta nella sopravvivenza delle cellule del sistema immunitario responsabili della produzione di anticorpi. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla categoria delle terapie cellulari immunologiche avanzate, specificamente alle terapie con recettori chimerici per l'antigene.

Malattie studiate

  • Lupus eritematoso sistemico

    Si tratta di una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del proprio corpo. La malattia può colpire diversi organi tra cui pelle, articolazioni, reni, cuore e polmoni. I sintomi includono stanchezza persistente, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. Il decorso della malattia è caratterizzato da periodi di riacutizzazione alternati a fasi di remissione. L'infiammazione cronica può portare a danni progressivi agli organi colpiti. La gravità e la progressione della malattia variano notevolmente da persona a persona.

  • Miopatia infiammatoria idiopatica

    È un gruppo di malattie autoimmuni rare che causano infiammazione cronica e debolezza dei muscoli. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli prossimali delle braccia e delle gambe, rendendo difficili attività come alzarsi da una sedia o sollevare oggetti. Alcuni tipi possono coinvolgere anche la pelle, i polmoni e altri organi. La debolezza muscolare si sviluppa gradualmente nel corso di settimane o mesi. L'infiammazione persistente può portare a danni muscolari permanenti e atrofia. La malattia può manifestarsi in diverse forme con caratteristiche cliniche specifiche.

  • Sclerosi sistemica

    È una malattia autoimmune cronica caratterizzata da ispessimento e indurimento progressivo della pelle e dei tessuti connettivi. Il processo coinvolge un'eccessiva produzione di collagene che si accumula nei tessuti. Oltre alla pelle, la malattia può colpire organi interni come polmoni, cuore, reni e apparato digerente. Si manifesta inizialmente con fenomeno di Raynaud e progressivo irrigidimento della pelle delle dita e del viso. La progressione può essere lenta o rapida a seconda della forma della malattia. Il coinvolgimento degli organi interni determina il decorso e la gravità della condizione.

  • Sindrome di Sjögren primitiva

    È una malattia autoimmune cronica che colpisce principalmente le ghiandole che producono umidità nel corpo. Il sistema immunitario attacca le ghiandole salivari e lacrimali causando secchezza della bocca e degli occhi. I sintomi principali includono sensazione di sabbia negli occhi, difficoltà a deglutire e necessità di bere frequentemente. La malattia può anche coinvolgere altri organi come articolazioni, polmoni, reni e sistema nervoso. La progressione è generalmente lenta ma continua nel tempo. L'infiammazione cronica delle ghiandole porta a una riduzione progressiva della loro funzione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-521530-28-00Codice del protocolloCARAMBAPartecipanti previsti15 personePromotoreUniversitaetsklinikum Erlangen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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