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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan in pazienti adulti con nefrite lupica attiva Classi III-IV, +/- V

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il lupus nefritico è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i reni, causando infiammazione e danni. Questo studio clinico si concentra su pazienti adulti con lupus nefritico attivo di Classe III-IV, con o senza caratteristiche di Classe V. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato iptacopan (noto anche come LNP023), somministrato in combinazione con trattamenti standard, che possono includere o meno corticosteroidi orali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno iptacopan in diverse dosi, insieme a un trattamento standard che include corticosteroidi e farmaci come micofenolato mofetile o micofenolato sodico. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto di iptacopan per confrontare i risultati. Lo studio mira a vedere quanti pazienti raggiungono una risposta renale completa, cioè una significativa riduzione dei sintomi renali, entro 24 settimane senza peggioramenti della malattia.

Il trattamento con iptacopan sarà somministrato in capsule rigide e sarà assunto per via orale. I partecipanti saranno monitorati per un massimo di 52 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Lo studio esaminerà anche la necessità di ulteriori trattamenti con corticosteroidi e l'impatto del trattamento sui sintomi di affaticamento e altri segni della malattia. L'obiettivo è migliorare la gestione del lupus nefritico e ridurre i danni ai reni nei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan in combinazione con altri farmaci standard per il trattamento della nefrite lupica attiva.

    Il dosaggio di iptacopan può essere di 200 mg o 50 mg, assunto due volte al giorno (b.i.d.), a seconda del gruppo di trattamento assegnato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di corticosteroidi

    I corticosteroidi orali, come il prednisone, vengono somministrati con un dosaggio che può essere ridotto gradualmente (taper) o mantenuto costante, a seconda del protocollo del gruppo di trattamento.

    La somministrazione di corticosteroidi è combinata con MMF (micofenolato mofetile) o MPS (micofenolato sodico).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta renale

    La risposta renale completa (CRR) viene valutata alla settimana 24, basandosi sul rapporto proteine/creatinina nelle urine raccolte in 24 ore.

    L'assenza di riacutizzazioni renali è un criterio importante per determinare il successo del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate fino alla settimana 52.

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali e la necessità di corsi di corticosteroidi per indicazioni renali e non renali.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta renale e della sicurezza del paziente.

    I risultati del trattamento vengono confrontati con il trattamento standard per determinare l'efficacia del nuovo regime terapeutico.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della selezione.
  • Vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae deve essere effettuata, se disponibile e secondo le normative locali, almeno 2 settimane prima della somministrazione del primo farmaco dello studio. Se il trattamento dello studio deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere somministrato un trattamento antibiotico preventivo all'inizio del trattamento e continuare per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione.
  • Vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae è richiesta prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se il paziente non è stato precedentemente vaccinato, o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato secondo le normative locali almeno 2 settimane prima della somministrazione del primo farmaco dello studio. Se il trattamento dello studio deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere somministrato un trattamento antibiotico preventivo per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione.
  • Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a cure di supporto, inclusa una dose stabile di farmaci antimalarici (ad esempio, idrossiclorochina) a meno che non siano controindicati.
  • I pazienti devono ricevere una terapia stabile ottimizzata con ACEi o ARB alla dose giornaliera massima approvata localmente o alla dose massima tollerata (secondo il giudizio degli investigatori) al momento della randomizzazione, secondo la pratica clinica locale. La dose di terapia ACEi/ARB deve rimanere stabile durante lo studio, a meno che non vi sia un'indicazione clinicamente importante per modificarla, ad esempio lo sviluppo di effetti avversi o ipertensione non controllata in modo ottimale.
  • I pazienti con prima presentazione o riacutizzazione di nefrite lupica possono essere inclusi. Tutti i partecipanti con una riacutizzazione di LN, dopo un trattamento precedente con ciclofosfamide, possono essere inclusi. I partecipanti che hanno sviluppato una riacutizzazione di LN dopo il trattamento con MMF possono essere inclusi se il medico curante ritiene che la partecipazione allo studio sia di potenziale beneficio per il paziente, considerando le dosi di MMF con o senza corticosteroidi utilizzate nel protocollo dello studio.
  • Tutti i partecipanti devono essere vaccinati per il COVID-19 prima della randomizzazione secondo lo standard di cura locale. I partecipanti devono anche avere un test COVID-19 negativo, eseguito secondo lo standard di cura locale.
  • Risultato positivo inequivocabile al test degli anticorpi anti-nucleosoma (ANA) definito come un titolo ANA ≥1:80 (basato su un test di immunofluorescenza HEp-2 o un test enzimatico equivalente positivo) e/o un test positivo per anti dsDNA al momento della selezione.
  • Nefrite lupica attiva confermata da biopsia entro 3 mesi prima della selezione, dimostrando nefrite lupica di Classe III o IV con o senza caratteristiche coesistenti di nefrite lupica di Classe V. Se una biopsia non è stata eseguita entro 3 mesi dalla selezione, è necessaria una nuova biopsia per verificare la LN come causa principale della riacutizzazione. Questa biopsia renale dovrà essere eseguita durante il periodo di selezione e dopo la conferma che il paziente ha soddisfatto tutti gli altri criteri di inclusione/esclusione al momento della selezione.
  • Documentazione di malattia renale attiva al momento della selezione che richiede l'inizio della terapia con corticosteroidi in combinazione con MMF/MPS. La malattia renale attiva sarà definita dai seguenti criteri:
    • Test positivo con striscia reattiva per ematuria (non associata a mestruazioni o infezione del tratto urinario).
    • Proteinuria (da confermare al momento della selezione e prima della randomizzazione). Al momento della selezione: rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR) ≥ 1,5 g/g campionato da una prima minzione del mattino o raccolta delle urine nelle 24 ore. Prima della randomizzazione: conferma di UPCR ≥ 1,5 g/g campionato da una raccolta delle urine nelle 24 ore in due giorni separati, entro una finestra di 10 giorni prima della randomizzazione. Il calcolo della media aritmetica dei valori UPCR ottenuti dalle due raccolte di urine nelle 24 ore sarà utilizzato per confermare l'idoneità.
    • eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m² (eGFR calcolato utilizzando la formula CKD-EPI o la formula MDRD modificata secondo specifici gruppi etnici e linee guida pratiche locali).

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Lupus Nephritis di Classe III-IV, con o senza Classe V. La Lupus Nephritis è una condizione in cui il sistema immunitario attacca i reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono fornire campioni di urina per le analisi richieste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono interrompere l'uso di corticosteroidi per motivi diversi dai problemi renali.
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Farmaci in studio

  • Iptacopan

    Questo farmaco è studiato per il trattamento della nefrite lupica attiva. Viene somministrato in combinazione con altre terapie standard per valutare la sua efficacia nel migliorare la risposta renale nei pazienti. L'obiettivo è vedere se l'iptacopan può aiutare a ridurre i sintomi della malattia renale senza causare riacutizzazioni.

  • Corticosteroidi orali

    Questi farmaci sono utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto di questo studio, i corticosteroidi sono usati in combinazione con altri trattamenti per gestire i sintomi della nefrite lupica e migliorare la funzione renale.

  • MMF/MPS

    Questi farmaci, noti anche come micofenolato mofetile o micofenolato sodico, sono utilizzati per sopprimere il sistema immunitario. Sono parte della terapia standard per la nefrite lupica e vengono combinati con altri trattamenti nello studio per valutare la loro efficacia nel migliorare la risposta renale.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della nefrite lupica attiva di classe III-IV, con o senza classe V. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità in combinazione con la terapia standard, con o senza corticosteroidi orali. Iptacopan agisce inibendo una specifica proteina del sistema immunitario, riducendo così l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento, e il suo utilizzo è ancora in fase di ricerca per determinare il suo ruolo nel trattamento della nefrite lupica.

Malattie studiate

Lupus Nephritis Class III-IV, +/- V – È una complicazione del lupus eritematoso sistemico che colpisce i reni, causando infiammazione e danni ai tessuti renali. Nelle classi III e IV, l'infiammazione è più diffusa e può portare a cicatrici nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. La classe V può presentarsi con o senza le caratteristiche delle classi III e IV e coinvolge la membrana basale glomerulare. I sintomi possono includere gonfiore, pressione alta e presenza di proteine o sangue nelle urine. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento. La gestione della condizione si concentra sulla riduzione dell'infiammazione e sulla protezione della funzione renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509332-26-00Codice del protocolloCLNP023K12201Partecipanti previsti240 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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