Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home
Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di idecabtagene vicleucel in pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. In particolare, si studiano pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, cioè coloro che non rispondono più ai trattamenti o che hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato idecabtagene vicleucel, noto anche con il codice bb2121. Questo farmaco è una terapia avanzata che coinvolge l'uso di cellule modificate per combattere il cancro.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di bb2121 da solo e in combinazione con un altro farmaco chiamato lenalidomide in alcuni gruppi di pazienti. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'iniezione endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Lo studio è suddiviso in diverse fasi, ognuna delle quali si concentra su aspetti specifici del trattamento e del monitoraggio dei pazienti.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno vari aspetti come la risposta complessiva al trattamento, la durata della risposta, e la sopravvivenza senza progressione della malattia. Inoltre, verranno valutati la sicurezza del trattamento e l'impatto sulla qualità della vita dei partecipanti. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il mieloma multiplo in pazienti che hanno esaurito altre opzioni terapeutiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di bb2121 in persone con mieloma multiplo recidivante e refrattario.

    Il trattamento prevede l'uso di idecabtagene vicleucel, somministrato come sospensione cellulare per iniezione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Il paziente viene sottoposto a una serie di valutazioni per confermare l'idoneità alla partecipazione allo studio.

    Queste valutazioni includono esami del sangue, test di funzionalità degli organi e altre analisi necessarie per stabilire lo stato di salute generale.

  3. Passaggio 3

    Leucafèresi

    Il paziente deve avere un accesso vascolare adeguato per la procedura di leucafèresi, che prevede la raccolta di cellule dal sangue.

    Queste cellule verranno modificate e utilizzate per il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con bb2121

    Il paziente riceve il trattamento con bb2121 attraverso un'infusione endovenosa.

    Il dosaggio e la frequenza del trattamento sono determinati dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo il trattamento, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Il follow-up può includere visite mediche, esami del sangue e altre valutazioni cliniche.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio prevede un follow-up a lungo termine fino a 15 anni per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Il paziente continua a essere seguito secondo il programma stabilito dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • I partecipanti maschi devono:
    • Praticare l'astinenza o usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna in età fertile, anche se hanno subito una vasectomia di successo, dal momento dello screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
    • Astenersi dalla donazione di tessuti, inclusi sperma o altri tessuti/sangue/organi, dallo screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
    • Per i gruppi 1 e 2, il partecipante deve avere una malattia misurabile, definita come:
      • Proteina M nel sangue o nelle urine: almeno 0,5 g/dL nel sangue o almeno 200 mg/24 ore nelle urine.
      • Per il mieloma multiplo a catene leggere senza malattia misurabile nel sangue o nelle urine: catene leggere libere nel sangue almeno 10 mg/dL e rapporto anomalo delle catene leggere kappa lambda nel sangue.
      • Il partecipante deve soddisfare i requisiti specifici per il gruppo:
        • Gruppo 1: Mieloma multiplo recidivante e refrattario con almeno 3 precedenti trattamenti anti-mieloma.
        • Gruppo 2: Mieloma multiplo con 1 precedente trattamento anti-mieloma e fattori di rischio specifici.
        • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 1. Questo significa che il partecipante è in grado di svolgere attività quotidiane normali con poche limitazioni.
        • Il partecipante deve aver recuperato a un livello accettabile eventuali effetti collaterali non ematologici (non legati al sangue) dei trattamenti precedenti, esclusi la perdita di capelli e la neuropatia di grado 2.
        • Il partecipante deve avere un accesso vascolare adeguato per la leucaferesi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue.
        • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
        • Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo, oltre a concordare un follow-up continuo fino a 15 anni, come richiesto dalle linee guida regolatorie per gli studi di terapia genica.
        • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono:
          • Avere un test di gravidanza negativo verificato dall'investigatore, prima della prima dose del trattamento dello studio.
          • Impegnarsi a praticare l'astinenza o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci senza interruzione, dallo screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
          • Astenersi dall'allattamento al seno durante la partecipazione allo studio e per almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
          • Astenersi dalla donazione di tessuti, inclusa la donazione di ovuli o altri tessuti/sangue/organi, fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il mieloma multiplo recidivante e refrattario o il mieloma multiplo con progressione entro 18 mesi dal trattamento iniziale, o il mieloma multiplo di nuova diagnosi con risposta subottimale dopo il trapianto autologo di cellule staminali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono di sesso femminile o maschile, come specificato dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come specificato dallo studio.
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • BB2121

    è un trattamento sperimentale studiato per la sua efficacia nei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario. Questo trattamento mira a migliorare la risposta del sistema immunitario contro le cellule tumorali.

  • Lenalidomide

    è un farmaco utilizzato come terapia di mantenimento in combinazione con BB2121 in uno dei gruppi di studio. Aiuta a sostenere il sistema immunitario e a prevenire la progressione del mieloma multiplo.

Che cosa si sa già del trattamento

BB2121 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, nonché per il mieloma multiplo ad alto rischio clinico. Il meccanismo d'azione di BB2121 si basa sulla modifica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie CAR-T, che sono progettate per migliorare la risposta immunitaria contro il cancro.

Malattie studiate

  • Mieloma multiplo recidivante e refrattario (RRMM)

    È una forma di cancro del sangue che si verifica quando le cellule del plasma nel midollo osseo diventano cancerose e si moltiplicano in modo incontrollato. Questo tipo di mieloma si manifesta dopo che il paziente ha già ricevuto trattamenti precedenti, ma la malattia è tornata o non ha risposto adeguatamente. I sintomi possono includere dolore osseo, anemia, eccesso di calcio nel sangue e problemi renali. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione seguiti da ricadute. La gestione della malattia spesso richiede un monitoraggio continuo e adattamenti nel trattamento.

  • Mieloma multiplo (MM) con progressione entro 18 mesi dal trattamento iniziale

    Questa condizione si riferisce a un mieloma multiplo che mostra segni di avanzamento entro un breve periodo dopo il trattamento iniziale. I pazienti possono sperimentare sintomi simili a quelli del mieloma multiplo recidivante e refrattario, come dolore osseo e debolezza. La malattia può progredire rapidamente, richiedendo un'attenta valutazione e gestione. La progressione può influenzare la qualità della vita del paziente, rendendo necessaria una continua valutazione medica.

  • Mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM) con risposta subottimale dopo trapianto autologo di cellule staminali (ASCT)

    Si tratta di un mieloma multiplo diagnosticato per la prima volta che non risponde adeguatamente al trattamento con trapianto autologo di cellule staminali. Questo tipo di mieloma può presentare sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e dolore osseo. La risposta subottimale al trattamento iniziale può indicare la necessità di ulteriori interventi terapeutici. La progressione della malattia può essere variabile e richiede un monitoraggio continuo per adattare le strategie di gestione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505183-10-00Codice del protocollobb2121-MM-002Partecipanti previsti248 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.