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Studio open‑label di immunoglobulina umana + terapia standard per prevenire infezioni in pazienti con deficienza di anticorpi da leucemia, mieloma o linfoma non Hodgkin

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Gamunex®-C somministrato per via endovenosa, in aggiunta al trattamento medico standard, per prevenire le infezioni in persone con Secondary Antibody Deficiency associata a Chronic Lymphocytic Leukemia, Multiple Myeloma o Non-Hodgkin Lymphoma. Questa condizione indica una capacità ridotta del sistema immunitario di produrre anticorpi a causa di questi tumori del sangue, e spesso è accompagnata da hypogammaglobulinemia, cioè livelli molto bassi di anticorpi nel sangue, che aumenta il rischio di infezioni gravi.

I partecipanti ricevono una dose di Gamunex®-C ogni quattro settimane per un periodo di un anno, mentre continuano a seguire le terapie abituali prescritte dal medico. Durante lo studio vengono monitorati il numero e la gravità delle infezioni batteriche, gli eventuali ricoveri ospedalieri e l'uso di antibiotici, senza fornire dettagli tecnici complessi. Il follow‑up consente di raccogliere informazioni sulla comparsa della prima infezione seria e su come il trattamento influisce sulla salute generale dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Prima infusione

    Dopo l'ammissione allo studio viene programmata la prima infusione di Gamunex® 10% (soluzione per infusione). la dose consigliata è di 600 mg per kg di peso corporeo, somministrata per via endovenosa.

    L'infusione avviene in una struttura sanitaria e dura il tempo necessario per completare la somministrazione secondo le indicazioni del personale medico.

  2. Passaggio 2

    Visite di follow‑up e infusione mensile

    Ogni quattro settimane (q4w) viene eseguita una nuova infusione di Gamunex® 10% con la stessa dose di 600 mg/kg, per un periodo totale di dodici mesi.

    Durante ciascuna visita vengono raccolti i dati clinici, vengono registrati eventuali sintomi di infezione e vengono effettuati controlli di sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio delle infezioni

    Il paziente deve segnalare tempestivamente qualsiasi segno di infezione, compresi sintomi lievi o gravi, al team di studio.

    Le infezioni vengono classificate come batteriche, virali o fungine e valutate per gravità secondo le definizioni dello studio.

  4. Passaggio 4

    Esami di laboratorio

    Ad ogni visita di follow‑up vengono prelevati campioni di sangue per misurare i livelli di immunoglobuline e per verificare la presenza di eventuali effetti avversi.

    I risultati di laboratorio sono utilizzati per valutare l'efficacia del trattamento e la sicurezza del paziente.

  5. Passaggio 5

    Uso di antibiotici profilattici o terapeutici

    Se indicato dal medico, il paziente può ricevere antibiotici profilattici (orali o parenterali) per ridurre il rischio di infezioni.

    In caso di infezione diagnosticata, possono essere prescritti antibiotici terapeutici secondo le linee guida cliniche.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale a 12 mesi

    Al termine del periodo di un anno viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati relativi alle infezioni, agli eventuali ricoveri ospedalieri e agli effetti avversi.

    Vengono calcolati i tassi di infezioni gravi, di infezioni totali e di utilizzo di antibiotici per confrontare i risultati con gli obiettivi dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età di 18 anni o più al momento della visita di screening.
  • Diagnosi confermata di una delle seguenti malattie: leucemia linfatica cronica (CLL) di tipo B‑cellule con stadio intermedio o alto; mieloma multiplo (MM) di tipo B‑cellule con stadio II o III; oppure linfoma non Hodgkin (NHL) di tipo B‑cellule con stadio III o superiore. (La CLL è un tipo di leucemia, la MM è un cancro del midollo osseo, e il NHL è un tipo di linfoma.)
  • Livelli di IgG (una proteina del sangue che aiuta a combattere le infezioni) inferiori a 5 g/L al momento dello screening, indicando ipogammaglobulinemia (bassa quantità di anticorpi).
  • Firma del modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Storia documentata di trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico (trapianto di midollo osseo da un donatore) entro 6 mesi prima della visita di screening.
  • Presenza di malattia renale grave, definita da un valore di eGFR (stima della filtrazione glomerulare) inferiore a 30 mL/min/1,73 m².
  • Livelli di enzimi epatici (ALT, AST, GGT o LDH) superiori a 3 volte il limite normale al momento della visita di screening.
  • Storia di eventi tromboembolici (ad es. trombosi venosa profonda, embolia polmonare, ictus ischemico, infarto, ecc.) almeno 1 episodio nell'ultimo anno o 2 in tutta la vita.
  • Presenza attuale di sindrome di iperviscosità o di stati ipercoagulabili (sangue troppo denso o tendenza a formare coaguli).
  • Segni o sintomi che indicano un’infezione attiva da epatite B o epatite C.
  • Ipertensione arteriosa non controllata (pressione sistolica > 160 mmHg o diastolica > 100 mmHg) o frequenza cardiaca > 100 battiti al minuto.
  • Abuso di sostanze o farmaci prescritti negli ultimi 12 mesi.
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima della visita di screening (sono esclusi solo gli studi osservazionali o i trattamenti per CLL, MM o NHL).
  • Rifiuto da parte del paziente o del caregiver di rispettare le regole dello studio per tutta la durata.
  • Possibili problemi di aderenza al protocollo secondo il giudizio del medico investigatore.
  • Uso corrente di terapia di sostituzione di immunoglobuline o ricezione di tale terapia negli ultimi 6 mesi.
  • Presenza di infezioni attive al momento della visita di screening o di altre neoplasie secondarie attive.
  • Conoscenza di una malattia immunodeficienza primaria (PID).
  • Aspettativa di vita inferiore a 1,5 anni.
  • Evidenza clinica di una malattia acuta o cronica significativa che, a giudizio del medico, possa interferire con lo studio o aumentare il rischio per il paziente.
  • Storia di reazione avversa grave a immunoglobuline o di anafilassi a sangue o a prodotti derivati dal sangue.
  • Conoscenza di deficit selettivo di immunoglobulina A (IgA) (con o senza anticorpi anti‑IgA).
  • Donne in età fertile che sono incinte, hanno un test di gravidanza positivo, stanno allattando o non accettano di usare un metodo di contraccezione molto efficace per tutta la durata dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Gamunex®-C

    è una soluzione per infusione endovenosa contenente immunoglobuline umane normali. Viene somministrata tramite una perfusione in vena ogni quattro settimane per aumentare le difese immunitarie del paziente, riducendo il rischio di infezioni batteriche gravi associate a una carenza di anticorpi nei soggetti con leucemia, mieloma multiplo o linfoma non Hodgkin.

  • Standard Medical Treatment

    indica le terapie abituali utilizzate per trattare le malattie di base dei partecipanti, come la leucemia a cellule B, il mieloma multiplo o il linfoma non Hodgkin. Queste terapie possono includere chemioterapia, terapia mirata o altri farmaci prescritti dal medico per controllare la malattia sottostante, in combinazione con l’immunoglobulina per migliorare la protezione contro le infezioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Gamunex® 10%, 100 mg/ml, solution for infusion - La soluzione viene somministrata per infusione endovenosa, di solito una volta ogni quattro settimane. È un immunoglobulina umana normale, ampiamente usata da anni per sostituire gli anticorpi mancanti in pazienti con difetti immunitari e riconosciuta nella letteratura medica come terapia consolidata. È indicata per prevenire le infezioni in persone con carenza di anticorpi dovuta a leucemia linfatica cronica, mieloma multiplo o linfoma non Hodgkin. Agisce fornendo anticorpi pronti che riconoscono e neutralizzano batteri e virus, e appartiene alla classe delle immunoglobuline somministrate per via endovenosa.

Malattie studiate

  • Leucemia linfatica cronica (LLC) a cellule B

    è una neoplasia del sangue caratterizzata da proliferazione di linfociti B maturi ma anomali. Si manifesta con aumento dei linfociti nel sangue e può coinvolgere midollo osseo, linfonodi e milza. La malattia è tipicamente indolente, ma può evolvere verso una forma più aggressiva con incremento dei linfociti clonali. L’accumulo di cellule tumorali può ridurre la produzione di anticorpi, favorendo una ipogammaglobulinemia secondaria.

  • Mieloma multiplo

    è una neoplasia delle plasmacellule che si sviluppa nel midollo osseo. Le plasmacellule anomale proliferano e producono una quantità eccessiva di immunoglobuline monoclonali, sopprimendo la produzione di anticorpi normali. Il coinvolgimento del midollo porta a riduzione della normale emopoiesi, con possibile anemia, fragilità ossea e ipogammaglobulinemia. La malattia può progredire con l’aumento delle lesioni ossee e l’espansione delle plasmacellule in altri organi.

  • Linfoma non-Hodgkin (LNH)

    è un gruppo eterogeneo di neoplasie linfoidi che interessano linfociti B o T. Si presenta con ingrossamento di linfonodi, milza o altri organi linfoidi e può coinvolgere il midollo osseo. La crescita dei linfomi può essere indolente o aggressiva, a seconda del sottotipo, e può causare una diminuzione della produzione di anticorpi. L’evoluzione può includere diffusione a siti extra‑linfatici e aumento della vulnerabilità a infezioni a causa della ridotta risposta immunitaria.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526803-31-00Codice del protocolloGC2502Partecipanti previsti49 personePromotoreGrifols Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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