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Studio del dimetilfumarato orale per rallentare la progressione dell'atrofia geografica in pazienti con degenerazione maculare senile secca

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della degenerazione maculare, una malattia che colpisce la parte centrale della retina causando una progressiva perdita della vista. In particolare, lo studio si concentra sulla forma secca della malattia che porta allo sviluppo di aree di atrofia geografica, zone dove il tessuto retinico si è deteriorato.

Il trattamento oggetto dello studio è il dimetilfumarato, un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule gastroresistenti. Il farmaco viene assunto due volte al giorno: durante la prima settimana la dose è di 120 mg due volte al giorno, mentre nelle successive 51 settimane la dose aumenta a 240 mg due volte al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare se il dimetilfumarato sia in grado di rallentare la crescita delle aree di atrofia geografica rispetto alle cure standard attualmente disponibili. Il trattamento ha una durata complessiva di 12 mesi, durante i quali vengono effettuati controlli regolari per monitorare l'evoluzione della malattia attraverso specifiche tecniche di imaging della retina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con dimetil fumarato in forma orale

    Prima settimana: 120mg due volte al giorno

    Dalla seconda settimana: 240mg due volte al giorno per 51 settimane

  2. Passaggio 2

    Risonanza magnetica iniziale

    Esecuzione di una risonanza magnetica cerebrale entro 3 mesi dall'inizio del trattamento

    Questo esame serve per verificare l'assenza di segni di leucoencefalopatia multifocale progressiva

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della vista

    Valutazione dell'area di atrofia geografica attraverso imaging di autofluorescenza del fondo oculare

    Le immagini vengono analizzate da un centro di lettura esterno

    Il monitoraggio continua per 12 mesi dall'inizio del trattamento

  4. Passaggio 4

    Controlli periodici

    Valutazione regolare dell'acuità visiva che deve mantenersi tra 20/20 e 20/200 nell'occhio interessato

    Monitoraggio delle dimensioni dell'area di atrofia geografica che deve essere compresa tra 0,75 e 8 aree del disco ottico

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale dopo 12 mesi di trattamento

    Confronto dei risultati con i valori iniziali per determinare l'efficacia del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 55 e 85 anni al momento dell'inclusione
  • Il partecipante deve comprendere e firmare il consenso informato del protocollo
  • Presenza di atrofia geografica centrale o non centrale in almeno un occhio. L'area dell'atrofia deve essere compresa tra 0,75 e 8 aree del disco ottico (circa 2,54 mm² equivale a 1 area del disco)
  • Il partecipante deve avere una fissazione stabile nell'area foveale o parafoveale dell'occhio in studio e una trasparenza dei mezzi diottrici sufficiente per ottenere fotografie di buona qualità
  • Acuità visiva nell'occhio interessato compresa tra 20/20 e 20/200
  • Assenza di segni di leucoencefalopatia multifocale progressiva alla risonanza magnetica cerebrale nei 3 mesi precedenti l'inizio del trattamento (solo per i pazienti del gruppo Dimetil Fumarato)
  • I partecipanti maschi con partner in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi (preservativo) durante lo studio e per quattro mesi dopo l'ultima dose del trattamento
  • Nessuna storia documentata di malattie cardiache, assenza di storia familiare di morte improvvisa e durata del QTc nella norma (inferiore a 480ms)
  • I partecipanti devono essere iscritti a un regime di previdenza sociale

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Presenza di qualsiasi altra malattia oculare attiva oltre alla degenerazione maculare
  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Presenza di altre malattie sistemiche gravi non controllate (come diabete o ipertensione)
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Pazienti con allergie note al Dimetil Fumarato o ai suoi componenti
  • Presenza di problemi epatici o renali significativi
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con l'aderenza allo studio
  • Presenza di infezioni attive o condizioni infiammatorie sistemiche
  • Impossibilità di fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dimetilfumarato è un farmaco somministrato per via orale che viene utilizzato in questo studio per il trattamento della degenerazione maculare senile (AMD) nella sua forma secca, in particolare per rallentare la progressione dell'atrofia geografica. Il farmaco viene assunto due volte al giorno e agisce come un agente anti-infiammatorio e neuroprotettivo. È stato precedentemente utilizzato nel trattamento di altre condizioni come la psoriasi e la sclerosi multipla. In questo studio, viene studiato per valutare la sua capacità di rallentare l'espansione delle aree di atrofia geografica nell'occhio, che è una conseguenza della forma secca dell'AMD. Lo standard di cura rappresenta il trattamento convenzionale attualmente utilizzato per gestire l'atrofia geografica nella forma secca dell'AMD. Questo viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia del dimetilfumarato.

Che cosa si sa già del trattamento

Dimethyl Fumarate - Un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse che viene utilizzato nel trattamento della degenerazione maculare senile di tipo secco, in particolare per rallentare la progressione dell'atrofia geografica. Il meccanismo d'azione si basa sulla sua capacità di attivare il pathway Nrf2, che protegge le cellule retiniche dallo stress ossidativo e dall'infiammazione. Il farmaco viene somministrato con un regime di dosaggio graduale, iniziando con 120 mg due volte al giorno per una settimana, seguito da 240 mg due volte al giorno per il mantenimento. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e antiossidanti, ed è attualmente oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel rallentare la progressione della malattia maculare.

Malattie studiate

Degenerazione maculare - Una condizione che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, che è responsabile della visione centrale dettagliata. La malattia si sviluppa gradualmente quando le cellule della macula iniziano a deteriorarsi. Esistono due forme principali: secca (atrofica) e umida (neovascolare), con la forma secca che rappresenta circa l'85-90% dei casi. Nella forma secca, piccoli depositi gialli chiamati drusen si accumulano sotto la retina, causando un assottigliamento e un deterioramento graduale del tessuto maculare. Con il progredire della condizione, si può sviluppare un'area di atrofia geografica nella macula centrale. Questa condizione provoca una progressiva perdita della capacità di vedere i dettagli fini, leggere, guidare o riconoscere i volti, pur mantenendo la visione periferica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-510741-33-00Codice del protocolloP170919Partecipanti previsti90 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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