Malattie rare
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Surabgene lomparvovec, noto anche con il codice di sviluppo ABBV-RGX-314, è una terapia genica sperimentale.[3] Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, il che significa che è ancora in fase di studio e non è disponibile come medicinale approvato.[3] La sostanza è classificata come strutturalmente diversa, di origine non chimica e non proteica, ed è fornita da AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.[3] La sua area terapeutica sono le malattie dell'occhio.[3]
Surabgene lomparvovec è una terapia genica progettata per trasportare materiale genetico nelle cellule dell'occhio. L'obiettivo è consentire all'occhio di produrre continuamente una proteina terapeutica, riducendo potenzialmente la necessità di iniezioni ripetute di medicinali anti-VEGF come ranibizumab (Lucentis) o aflibercept (Eylea).[3][1] Nella nAMD, vasi sanguigni anomali crescono sotto la retina e perdono liquido, danneggiando la visione centrale. I medicinali anti-VEGF bloccano un fattore di crescita chiamato fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) che guida questo processo.[3]
Surabgene lomparvovec è formulato come sospensione iniettabile e viene somministrato per uso sottoretinico, ovvero viene iniettato sotto la retina.[3] Si tratta di una procedura chirurgica eseguita nell'occhio. La dose nei registri è riportata come 0 µl, il che significa che la dose specifica non era indicata nel registro.[3][2][1]
Gli studi arruolano partecipanti adulti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età. Lo studio di Fase 3 e lo studio europeo specificano partecipanti adulti.[3][1] Lo studio di follow-up a lungo termine include partecipanti che hanno precedentemente ricevuto surabgene lomparvovec in studi precedenti, oltre a un sottostudio sull'occhio controlaterale.[2]
Lo studio di Fase 3 misura la variazione media dal basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) alla Settimana 54, utilizzando il punteggio ETDRS, per verificare se surabgene lomparvovec non è inferiore ad aflibercept.[3] Lo studio di follow-up a lungo termine misura l'incidenza di eventi avversi oculari e di eventi avversi gravi.[2] Lo studio europeo misura il tasso annualizzato di iniezioni intravitreali di anti-VEGF dalla Settimana 6 alla Settimana 54.[1]
I registri degli studi non forniscono un elenco di effetti collaterali. Lo studio di follow-up a lungo termine è specificamente progettato per monitorare gli eventi avversi oculari e gli eventi avversi gravi, il che significa che le informazioni sulla sicurezza sono in fase di raccolta.[2] Non sono state fornite fonti supplementari con dati dettagliati sugli effetti collaterali.
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