In breve
MK-8748, noto anche come EYE201, è un medicinale sperimentale a base di proteine somministrato tramite iniezione nell'occhio. È in studio in due sperimentazioni cliniche autorizzate per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (NVAMD), una condizione che causa perdita della vista.
Punti chiave
- MK-8748 (EYE201) è un medicinale sperimentale a base di proteine iniettato nell'occhio.
- È in studio per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (NVAMD), una causa di perdita della vista.
- La misura principale è la variazione dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) dal basale a un anno.
- MK-8748 è confrontato con aflibercept, un trattamento esistente per la NVAMD.
- Entrambe le sperimentazioni sono attualmente autorizzate, il che significa che potrebbero iniziare ad arruolare partecipanti.
Che cos'è MK-8748?
MK-8748, noto anche con il codice di sviluppo EYE201, è una sostanza a base di proteine ancora sperimentale, il che significa che non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti qui esaminati. È fornito da Eyebiotech Limited ed è classificato nell'area terapeutica delle malattie dell'occhio. La sostanza è in sviluppo come possibile trattamento per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (NVAMD), una condizione in cui vasi sanguigni anomali crescono sotto la retina e possono perdere liquido o sangue, danneggiando la visione centrale.
Come funziona MK-8748?
I dati del registro non descrivono l'esatto meccanismo d'azione di MK-8748. In quanto sostanza a base di proteine somministrata tramite iniezione nell'occhio, appartiene a una classe di medicinali nota come terapie intravitreali, che vengono somministrate direttamente nel vitreo, il gel trasparente che riempie l'occhio. Le sperimentazioni confrontano MK-8748 con aflibercept, un trattamento consolidato per la NVAMD che blocca una proteina chiamata fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF), che stimola la crescita di vasi sanguigni anomali nell'occhio.
Per quali condizioni è in studio?
- Degenerazione maculare neovascolare legata all'età (NVAMD) — chiamata anche AMD umida, è una condizione dell'occhio in cui vasi sanguigni anomali crescono sotto la macula, la parte della retina responsabile della visione centrale nitida, portando a perdita della vista.
Come viene somministrato MK-8748?
MK-8748 è formulato come soluzione per iniezione intravitreale, il che significa che viene iniettato direttamente nell'occhio. Nei registri delle sperimentazioni, la via di somministrazione è indicata come "altro uso", il che riflette la via intravitreale descritta nei titoli degli studi. Il medicinale di confronto, aflibercept, è somministrato alla dose di 2 mg per uso intravitreale.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Sono registrate due sperimentazioni cliniche su MK-8748, entrambe autorizzate ed entrambe studi di fase 4 nella NVAMD. La prima sperimentazione, con numero EU CT 2025-524575-22-00, prevede di arruolare 960 partecipanti. La seconda sperimentazione, 2025-524894-17-00, prevede di arruolare 965 partecipanti. Entrambe le sperimentazioni sono descritte come randomizzate, in doppio cieco e multicentriche, il che significa che i partecipanti sono assegnati ai gruppi di trattamento in modo casuale, né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato e gli studi si svolgono in più centri. Entrambe le sperimentazioni hanno un disegno a tre bracci e confrontano MK-8748 con aflibercept. L'obiettivo primario in entrambi gli studi è dimostrare che MK-8748 non è inferiore ad aflibercept, ovvero che non è peggiore di aflibercept oltre un margine predefinito, in termini di variazione dell'acuità visiva meglio corretta dal basale a un anno.
Chi può partecipare a queste sperimentazioni?
Le sperimentazioni arruolano partecipanti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età. I registri non elencano criteri dettagliati di inclusione o esclusione come limiti di età, trattamenti precedenti o specifiche misurazioni dell'occhio. Entrambi gli studi sono autorizzati, il che significa che hanno ricevuto l'approvazione normativa per procedere e potrebbero essere in fase di reclutamento o in preparazione al reclutamento dei partecipanti.
Cosa misurano le sperimentazioni?
L'esito principale in entrambe le sperimentazioni è la variazione media dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) dal basale all'anno 1, misurata con il punteggio in lettere ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study). La BCVA è un test standard di quanto bene una persona riesce a leggere una tabella optometrica con i migliori occhiali o lenti a contatto possibili, e il punteggio ETDRS conta quante lettere la persona riesce a leggere correttamente. L'obiettivo primario è dimostrare che MK-8748 non è inferiore ad aflibercept su questa misura. La seconda sperimentazione elenca anche la fluoresceina come intervento; la fluoresceina è un colorante usato negli esami dell'occhio per visualizzare i vasi sanguigni nella retina.
Quali effetti collaterali sono noti?
I registri forniti non includono informazioni sugli effetti collaterali di MK-8748. Poiché la sostanza è sperimentale, il suo profilo di sicurezza è ancora in valutazione nelle sperimentazioni in corso.