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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Sargramostim e Combinazione di Farmaci in Pazienti Non Trattati con Amiloidosi a Catene Leggere

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'amiloidosi a catene leggere, una malattia rara in cui si accumulano proteine anomale chiamate amiloidi negli organi, come il cuore e i reni, causando il loro malfunzionamento. La terapia in esame combina diversi farmaci: daratumumab, ciclofosfamide, bortezomib e desametasone, noti come regime D-VCd. Inoltre, viene utilizzato il sargramostim, un fattore di crescita che stimola la produzione di cellule del sangue e potrebbe aiutare a rimuovere i depositi di amiloide.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questa combinazione di farmaci nei pazienti non trattati con amiloidosi a catene leggere. I partecipanti riceveranno i farmaci per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare la risposta del loro organismo e per identificare eventuali effetti collaterali gravi. La terapia mira a distruggere le cellule plasmatiche anomale e a ridurre i depositi di amiloide, migliorando così la funzione degli organi colpiti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta ematologica completa, ovvero la riduzione delle proteine anomale nel sangue, e per monitorare eventuali eventi avversi seri. L'obiettivo è determinare se questa combinazione di farmaci può portare a un miglioramento significativo della salute dei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di diversi farmaci. Questi includono daratumumab, ciclofosfamide, bortezomib e desametasone.

    Il daratumumab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata specifiche saranno comunicate dal personale medico.

    La ciclofosfamide è disponibile in compresse rivestite e viene assunta per via orale. La dose e la frequenza saranno determinate dal medico.

    Il bortezomib è disponibile come polvere per soluzione iniettabile e viene somministrato per via sottocutanea. La frequenza e la durata saranno specificate dal personale sanitario.

    Il desametasone è disponibile in compresse e come soluzione per iniezione. La modalità di somministrazione e la frequenza saranno indicate dal medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includeranno esami del sangue e altre analisi per verificare la risposta ematologica completa e la sicurezza del trattamento.

    Il personale medico fornirà informazioni dettagliate sui risultati delle valutazioni e su eventuali aggiustamenti del trattamento necessari.

  3. Passaggio 3

    Fine del trattamento

    Al termine del trattamento combinato, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali gravi.

    Il personale medico discuterà i risultati finali e fornirà raccomandazioni per il follow-up o ulteriori trattamenti, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi firmare un modulo di consenso informato per dimostrare che comprendi lo scopo dello studio e sei disposto a partecipare.
  • Devi avere una diagnosi di amiloidosi AL, confermata da un esame specifico del tessuto.
  • Devi avere una malattia misurabile di amiloidosi a catena leggera, definita da almeno uno dei seguenti criteri:
    • Proteina M nel siero ≥ 0,5 g/dL.
    • Catene leggere libere nel siero ≥ 50 mg/L con un rapporto anomalo kappa:lambda o una differenza tra catene leggere coinvolte e non coinvolte (dFLC) ≥ 50 mg/L.
    • Devi avere uno o più organi colpiti dall'amiloidosi AL.
    • Devi avere uno stato di salute generale valutato come 0, 1 o 2 secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status, che è una scala che misura la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
    • Devi avere valori di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri:
      • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,0 × 109/L.
      • Livello di emoglobina ≥ 8,0 g/dL; sono consentite trasfusioni di globuli rossi fino a 7 giorni prima dell'iscrizione.
      • Conta delle piastrine ≥ 50 × 109/L; le trasfusioni di piastrine sono accettabili senza restrizioni durante il periodo di screening.
      • Livello di alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
      • Livello di aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2,5 volte l'ULN.
      • Livello totale di bilirubina ≤ 1,5 × ULN, tranne nei soggetti con sindrome di Gilbert, in cui la bilirubina diretta deve essere ≤ 2 × ULN.
      • Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) ≥ 20 mL/min/1,73 m2.
      • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e impegnarti a usare due metodi di contraccezione affidabili contemporaneamente, iniziando 4 settimane prima del trattamento e continuando per 1 anno dopo l'interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo.
      • Durante lo studio e per 1 anno dopo l'interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l'ultima dose di daratumumab, devi accettare di non donare ovuli per la riproduzione assistita.
      • Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai subito una vasectomia, devi usare un metodo di barriera per il controllo delle nascite, come un preservativo, durante e fino a 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo. Inoltre, non devi donare sperma durante lo studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organi.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave non controllata.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Sargramostim

    è un farmaco che aiuta il corpo a produrre più globuli bianchi. Questi globuli bianchi sono importanti perché aiutano a combattere le infezioni. Nel contesto di questo studio clinico, sargramostim viene utilizzato per supportare il sistema immunitario dei pazienti mentre ricevono altri trattamenti per l'amiloidosi a catene leggere.

  • Daratumumab

    è un tipo di terapia che si lega a una proteina specifica presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Questo aiuta il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule anomale. Nel trial, daratumumab è usato per trattare i pazienti con amiloidosi a catene leggere, aiutando a ridurre il numero di cellule anomale nel corpo.

  • Ciclofosfamide

    è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule anomale, rallentandone o fermandone la crescita. Viene utilizzato in questo studio per aiutare a controllare la malattia nei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

  • Bortezomib

    è un farmaco che aiuta a distruggere le cellule anomale nel corpo. Funziona bloccando alcune proteine all'interno delle cellule, portando alla loro morte. In questo studio, bortezomib è usato per trattare i pazienti con amiloidosi a catene leggere.

  • Desametasone

    è un tipo di corticosteroide che riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Viene utilizzato in questo studio per aiutare a gestire i sintomi e migliorare l'efficacia degli altri trattamenti nei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Daratumumab

    Daratumumab è somministrato per via endovenosa e fa parte di un regime terapeutico combinato noto come D-VCD, che include anche i farmaci chemioterapici bortezomib, ciclofosfamide e desametasone. Attualmente, è considerato il trattamento più efficace per l'amiloidosi a catene leggere (AL), una malattia rara che colpisce principalmente il cuore e i reni. Daratumumab agisce legandosi a una proteina specifica sulle cellule del plasma, aiutando il sistema immunitario a distruggerle e riducendo così la produzione di catene leggere di immunoglobuline che formano depositi di amiloide. È classificato come anticorpo monoclonale anti-CD38.

  • Sargramostim

    Sargramostim è somministrato per iniezione e viene utilizzato in combinazione con la terapia D-VCD per trattare l'amiloidosi a catene leggere (AL). È attualmente approvato negli Stati Uniti per mobilizzare le cellule progenitrici e supportare la ricostruzione dei globuli bianchi dopo il trapianto di midollo osseo. Sargramostim stimola i fagociti tissutali, come i macrofagi, per migliorare la fagocitosi dei depositi di amiloide, contribuendo così a ridurre i sintomi della malattia. È classificato come fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF).

Malattie studiate

Amiloidosi a catene leggere (AL amiloidosi) – L'amiloidosi a catene leggere è una malattia caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi derivanti da catene leggere di immunoglobuline mal ripiegate. Queste fibrille si accumulano negli organi, portando a un progressivo deterioramento della loro funzione. Gli organi più comunemente colpiti sono il cuore e i reni. La progressione della malattia è legata all'accumulo continuo di queste fibrille, che interferiscono con il normale funzionamento degli organi. La rimozione delle fibrille amiloidi avviene attraverso un processo di fagocitosi da parte di macrofagi e neutrofili. Studi in vitro e in vivo hanno dimostrato che la rimozione dei depositi amiloidi può portare a miglioramenti nella funzione degli organi colpiti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518658-18-00Codice del protocolloSTARLIGHTPartecipanti previsti20 personePromotoreMedical University Of Warsaw

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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