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Studio sulla Sicurezza e l'Efficacia di Linvoseltamab in Adulti con Amiloidosi a Catene Leggere Sistemica Recidivante o Refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi a catene leggere sistemica, che può ripresentarsi o non rispondere ai trattamenti precedenti. Questa condizione si verifica quando proteine anomale si accumulano in vari organi, causando problemi di funzionamento. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato linvoseltamab in pazienti con questa malattia. Linvoseltamab è somministrato come soluzione per infusione, un metodo che prevede l'introduzione del farmaco direttamente nel flusso sanguigno.

Il farmaco sarà testato per determinare la dose più sicura e efficace per i pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno linvoseltamab e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. L'obiettivo principale è capire se il farmaco può aiutare a migliorare la risposta ematologica, cioè la risposta del sangue, nei pazienti con Amiloidosi a catene leggere sistemica. Lo studio valuterà anche la tollerabilità del farmaco, cioè quanto bene i pazienti riescono a sopportare il trattamento senza effetti collaterali gravi.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cercherà di identificare eventuali effetti collaterali e la dose ottimale del farmaco. Nella seconda fase, si valuterà l'efficacia del farmaco nel migliorare la condizione dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia di linvoseltamab. Questo aiuterà a determinare se il farmaco può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con questa forma di amiloidosi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di linvoseltamab in adulti con amiloidosi a catene leggere sistemica recidivante o refrattaria.

    La partecipazione richiede una diagnosi confermata di amiloidosi AL e una malattia misurabile.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    Il paziente riceve linvoseltamab tramite soluzione per infusione. La dose viene determinata per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

    Durante questa fase, si monitora l'incidenza di tossicità limitante la dose.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: valutazione dell'efficacia

    Il paziente continua a ricevere linvoseltamab per valutare la risposta ematologica completa.

    La risposta viene determinata da un comitato di revisione indipendente.

  4. Passaggio 4

    Trattamenti aggiuntivi

    Il paziente può ricevere paracetamolo (500 mg compresse) per via orale per gestire il dolore.

    In caso di reazioni allergiche, può essere somministrato diphenhydramine hydrochloride (25 mg compresse) per via orale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per la risposta ematologica e la progressione della malattia.

    Vengono valutati eventi avversi emergenti dal trattamento e la loro gravità.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia di linvoseltamab.

    I risultati determinano il successo del trattamento e le raccomandazioni per futuri studi.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di amiloidosi AL, una condizione in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi.
  • Avere una malattia misurabile, determinata dalla differenza di concentrazione tra catene leggere libere coinvolte e non coinvolte nel sangue.
  • Essere stati trattati in precedenza con almeno 1 e non più di 4 terapie, inclusi trapianti di cellule staminali autologhe, e necessitare di ulteriore trattamento.
  • Avere un livello di NT-proBNP (un indicatore di stress cardiaco) pari o inferiore a 8500 ng/L durante lo screening.
  • Avere una funzione epatica, ematologica, renale e cardiaca adeguata.
  • Avere un punteggio di prestazione ECOG pari o inferiore a 2, che indica la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Essere di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi a catene leggere sistemica recidivante o refrattaria. Questo significa che la malattia è tornata o non ha risposto al trattamento.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con capacità decisionali limitate.
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Farmaci in studio

Linvoseltamab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere sistemica recidivante o refrattaria. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti, con l'obiettivo di determinare il dosaggio raccomandato per la fase 2. Linvoseltamab viene anche studiato per il suo effetto sulla risposta ematologica completa nei partecipanti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Linvoseltamab – Linvoseltamab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere sistemica recidivante o refrattaria. Questo farmaco è in fase 1/2 di sperimentazione, con l'obiettivo di valutare la sua sicurezza, tollerabilità e determinare il dosaggio raccomandato per la fase 2. Linvoseltamab è indicato principalmente per migliorare la risposta ematologica completa nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, agisce modulando specifici bersagli cellulari per ridurre l'accumulo di proteine anomale. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, utilizzati per trattare malattie autoimmuni e alcuni tipi di cancro.

Malattie studiate

Amiloidosi a catene leggere sistemica recidivante o refrattaria – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine chiamate catene leggere di immunoglobuline nei tessuti e negli organi. Questo accumulo può causare danni significativi, compromettendo la funzione di organi vitali come cuore, reni, fegato e sistema nervoso. La malattia può manifestarsi con sintomi variabili a seconda degli organi colpiti, come affaticamento, gonfiore, perdita di peso e neuropatia. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, influenzando la qualità della vita del paziente. La condizione è spesso diagnosticata in una fase avanzata a causa della natura non specifica dei sintomi iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-507809-34-00Codice del protocolloR5458-ONC-2274Partecipanti previsti170 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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