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Studio sull'efficacia e sicurezza di daratumumab con combinazione di farmaci in pazienti con amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sullamiloidosi AL, una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi, causando danni. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato per i pazienti con questa condizione. Il trattamento in esame include l'uso di daratumumab, un farmaco somministrato tramite iniezione, in combinazione con altri tre farmaci: ciclofosfamide (in compresse), bortezomib (in polvere per soluzione iniettabile) e desametasone (in compresse). Questi farmaci sono già utilizzati per trattare altre condizioni, ma la loro combinazione è studiata per vedere se può essere più efficace rispetto all'uso dei soli ciclofosfamide, bortezomib e desametasone.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l'efficacia del trattamento combinato con daratumumab rispetto al trattamento senza di esso nei pazienti con amiloidosi AL di nuova diagnosi. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 36 mesi, a seconda del gruppo a cui sono assegnati. Alcuni partecipanti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di bortezomib, ciclofosfamide, daratumumab e desametasone.

    Il bortezomib viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza specifiche saranno determinate dal personale medico.

    La ciclofosfamide viene assunta per via orale sotto forma di compresse da 50 mg. La dose e la frequenza saranno stabilite dal personale medico.

    Il daratumumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza saranno determinate dal personale medico.

    Il desametasone viene assunto per via orale sotto forma di compresse. La dose e la frequenza saranno stabilite dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche necessarie per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino al raggiungimento degli obiettivi clinici o fino a quando il medico lo riterrà opportuno.

    Al termine del trattamento, verranno effettuate ulteriori valutazioni per determinare la risposta complessiva e pianificare eventuali cure successive.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni o l'età legale per dare il consenso nel tuo paese.
  • Devi avere una diagnosi di amiloidosi confermata da esami specifici su campioni di tessuto.
  • Devi avere una malattia misurabile di amiloidosi a catene leggere con specifici valori di proteine nel sangue.
  • Devi avere uno o più organi colpiti dall'amiloidosi secondo linee guida riconosciute.
  • Devi avere uno stato di salute generale che ti permetta di svolgere attività quotidiane con qualche limitazione.
  • Devi avere valori di laboratorio specifici che rientrano in determinati limiti durante la fase di screening.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e impegnarti a usare metodi contraccettivi affidabili.
  • Se sei una donna, durante lo studio e per un certo periodo dopo, non devi donare ovuli per la riproduzione assistita.
  • Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai avuto una vasectomia, devi usare un metodo di barriera per il controllo delle nascite e non donare sperma durante lo studio e per un certo periodo dopo.
  • Devi firmare un modulo di consenso informato che dimostri che comprendi lo scopo e le procedure dello studio e sei disposto a partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Condizioni mediche che compromettono il sistema immunitario.
  • Problemi renali o epatici significativi.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe influenzare i risultati dello studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Daratumumab

    è un farmaco utilizzato per trattare l'amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi. Funziona come un anticorpo monoclonale che si lega a specifiche proteine sulle cellule malate, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle.

  • Cyclophosphamide

    è un farmaco chemioterapico che aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule malate. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento.

  • Bortezomib

    è un farmaco che interferisce con il sistema di smaltimento delle proteine nelle cellule, portando all'accumulo di proteine difettose e alla morte delle cellule malate. È usato per trattare vari tipi di cancro del sangue.

  • Dexamethasone

    è un corticosteroide che riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Viene utilizzato per alleviare i sintomi e migliorare l'efficacia di altri farmaci nel trattamento dell'amiloidosi AL.

Che cosa si sa già del trattamento

Daratumumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento dell'amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con altri farmaci. Daratumumab è un anticorpo monoclonale che agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule maligne, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Amiloidosi AL – L'amiloidosi AL è una malattia rara caratterizzata dall'accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi del corpo. Queste proteine si depositano principalmente nel cuore, nei reni, nel fegato e nei nervi, compromettendo la loro funzione. La malattia inizia spesso con sintomi vaghi come affaticamento e perdita di peso, ma può progredire rapidamente. Con il tempo, i depositi di amiloide possono causare danni significativi agli organi, portando a sintomi più gravi come insufficienza cardiaca o renale. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511967-26-00Codice del protocollo54767414AMY3001Partecipanti previsti344 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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