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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di pirtobrutinib negli adulti con trombocitopenia immune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la trombocitopenia immune, una malattia in cui il sistema immunitario del corpo attacca per errore le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Quando il numero di piastrine nel sangue diventa troppo basso, possono verificarsi sanguinamenti o lividi con facilità. Lo studio esaminerà un medicinale chiamato pirtobrutinib, che viene somministrato in forma di compresse per via orale, oppure un placebo. Il medicinale in esame ha anche un nome in codice che è LY3527727.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di pirtobrutinib nelle persone adulte con trombocitopenia immune. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase si vuole verificare quanto il medicinale sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti, e si determineranno le dosi da utilizzare nella fase successiva. Nella seconda fase si vuole confrontare l'efficacia di pirtobrutinib rispetto al placebo nel trattamento di questa malattia. Durante lo studio verranno misurati i livelli di piastrine nel sangue dei partecipanti in diversi momenti per vedere se il trattamento aiuta ad aumentare il numero di queste cellule.

Lo studio coinvolge persone adulte che hanno già ricevuto almeno un trattamento precedente per la trombocitopenia immune ma che non hanno risposto in modo sufficiente a queste terapie. Durante il periodo di trattamento, i partecipanti riceveranno il medicinale in studio o il placebo, e verranno effettuati controlli regolari che includono esami del sangue, misurazione dei segni vitali ed elettrocardiogrammi per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Lo studio valuterà anche quante settimane i partecipanti mantengono un numero adeguato di piastrine nel sangue e se necessitano di terapie di salvataggio aggiuntive.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase 1 - valutazione iniziale della sicurezza

    Durante questa prima fase, riceverai pirtobrutinib in forma di compresse da assumere per via orale.

    L'obiettivo principale di questa fase è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per determinare le dosi appropriate per la fase successiva.

    Saranno monitorati gli eventi avversi (effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento), inclusi quelli gravi.

    Verranno effettuati regolarmente esami di laboratorio per controllare i valori nel sangue, controlli dei segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura) e elettrocardiogrammi (esami che registrano l'attività elettrica del cuore).

    Sarà valutata la risposta delle piastrine, definita come il raggiungimento di almeno 2 conteggi consecutivi di piastrine pari o superiori a 50.000 per microlitro, con un aumento rispetto al valore iniziale di almeno 20.000 per microlitro, senza l'uso di terapie di emergenza nelle 4 settimane precedenti.

    Verrà conteggiato il numero di settimane in cui il conteggio delle piastrine raggiunge o supera 50.000 per microlitro entro la settimana 12.

    Saranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche (quantità nel sangue) di pirtobrutinib.

  2. Passaggio 2

    Fase 2 - valutazione dell'efficacia

    In questa fase, riceverai in modo casuale pirtobrutinib sotto forma di compresse per via orale oppure compresse di placebo (compresse senza principio attivo).

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del pirtobrutinib rispetto al placebo.

    Sarà misurata la risposta stabile delle piastrine, definita come il raggiungimento di un conteggio di piastrine pari o superiore a 50.000 per microlitro in almeno 4 delle 6 visite consecutive effettuate ogni due settimane tra la settimana 14 e la settimana 24, senza l'uso di terapie di emergenza o farmaci non consentiti.

    Verrà valutata la risposta delle piastrine, definita come almeno 2 conteggi consecutivi di piastrine pari o superiori a 50.000 per microlitro con un aumento di almeno 20.000 per microlitro rispetto al valore iniziale, senza l'uso di terapie di emergenza o farmaci non consentiti nelle 4 settimane precedenti.

    Sarà conteggiato il numero di settimane in cui il conteggio delle piastrine raggiunge o supera 50.000 per microlitro e 100.000 per microlitro.

    Verrà registrato se sarà necessario ricorrere a terapie di emergenza (trattamenti aggiuntivi in caso di necessità).

    Continuerà il monitoraggio della sicurezza, inclusi gli eventi avversi, quelli gravi e le eventuali interruzioni del trattamento dovute a effetti indesiderati.

    Saranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche di pirtobrutinib.

  3. Passaggio 3

    Periodo di follow-up

    Dopo il completamento del trattamento, continuerai a essere monitorato per valutare eventuali effetti a lungo termine.

    Durante questo periodo potranno essere effettuati controlli del conteggio delle piastrine e della condizione generale di salute.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Deve avere almeno 18 anni di età o più
  • Deve avere una diagnosi confermata di trombocitopenia immune primaria, che è una condizione in cui il sistema immunitario del corpo distrugge per errore le piastrine, le cellule del sangue che aiutano la coagulazione
  • Deve avere una storia documentata di risposta ad almeno un trattamento precedente per la trombocitopenia immune, il che significa che in passato ha mostrato miglioramento con almeno una terapia
  • Deve non aver risposto ai trattamenti precedenti per la trombocitopenia immune primaria, cioè le terapie utilizzate in passato non hanno avuto successo nel controllare la condizione

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pirtobrutinib

    è un medicinale sperimentale che viene studiato in questo trial per trattare persone adulte con una condizione chiamata trombocitopenia immunitaria, che causa un basso numero di piastrine nel sangue. Questo medicinale viene testato per vedere se è sicuro e se può aiutare ad aumentare il numero di piastrine nei pazienti.

  • Placebo

    è una sostanza che non contiene alcun principio attivo medicinale. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del pirtobrutinib con quelli di un trattamento inattivo, permettendo ai ricercatori di capire se il medicinale sperimentale funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

Pirtobrutinib – Pirtobrutinib è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico (Fase 1/2) per il trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine del sangue causando problemi di coagulazione. Il meccanismo d'azione di questo medicinale si basa sull'inibizione di specifiche proteine a livello molecolare che sono coinvolte nell'attivazione delle cellule immunitarie responsabili della distruzione delle piastrine. Lo studio sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco rispetto al placebo, con l'obiettivo di identificare le dosi appropriate per il trattamento di questa patologia del sangue.

Malattie studiate

Trombocitopenia immune – La trombocitopenia immune è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine del sangue. Le piastrine sono cellule fondamentali per la coagulazione del sangue e normalmente il loro numero varia tra 150.000 e 400.000 per microlitro. Nella trombocitopenia immune, il numero di piastrine scende sotto i 100.000 per microlitro, spesso raggiungendo livelli molto più bassi. Il sistema immunitario produce anticorpi che si legano alle piastrine, marcandole per la distruzione da parte della milza. La malattia può manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente nel tempo. I sintomi includono lividi che compaiono facilmente, piccole macchie rosse sulla pelle chiamate petecchie, sanguinamento dalle gengive o dal naso, e nelle donne mestruazioni abbondanti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-518502-40-00Codice del protocolloJ2N-MC-JZNZPartecipanti previsti71 personePromotoreEli Lilly & Co.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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