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Studio sull'efficacia e la sicurezza del tafasitamab in adulti con piastrinopenia immunitaria o anemia emolitica autoimmune.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio si concentra su persone affette da disturbi autoimmuni del sangue, in particolare la piastrinopenia immunomediata, una condizione in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, le cellule responsabili della coagulazione, e l'anemia emolitica autoimmune, una malattia in cui il corpo distrugge prematuramente i propri globuli rossi. Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco tafasitamab in questi pazienti.

Il trattamento prevede l'uso di tafasitamab somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura in cui il medicinale viene immesso direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di emoglobina, una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno, e il numero di piastrine per osservare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella salute del sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco tafasitamab (nome commerciale minjuvi) avviene tramite infusione endovenosa, ovvero il passaggio del liquido direttamente nelle vene.

    La dose somministrata è di 1000 mg.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Questi controlli includono la misurazione dei segni vitali, l'esecuzione di elettrocardiogrammi (esami che registrano l'attività elettrica del cuore) e l'analisi di campioni di sangue tramite esami di laboratorio.

    Vengono valutati parametri come lo stato di salute generale e la presenza di eventuali effetti avversi (reazioni indesiderate).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta clinica

    A partire dal giorno 56 fino alla settimana 48, vengono monitorati i livelli di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) e di emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) per verificare la stabilità della risposta terapeutica.

    A settimana 24 e a settimana 48, vengono effettuati controlli specifici per determinare se si è raggiunta una remissione completa (miglioramento significativo dei valori del sangue) o una remissione parziale.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni e un peso di almeno 50 kg.
  • Deve aver firmato il consenso informato, ovvero un documento che spiega chiaramente i dettagli e i rischi dello studio.
  • Deve avere una diagnosi confermata di piastrine basse (ITP primaria), una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è inferiore a 100 x 10⁹/L senza altre cause note, con una durata di almeno 3-12 mesi o superiore a un anno.
  • Deve avere una diagnosi confermata di anemia autoimmune (wAIHA primaria), una condizione caratterizzata da una bassa quantità di globuli rossi e da un test chiamato DAT (test diretto dell'antiglobulina) positivo per le proteine IgG.
  • Non deve aver subito un intervento di splenectomia, ovvero la rimozione chirurgica della milza.
  • Deve aver avuto una risposta temporanea a un precedente trattamento (come corticosteroidi, immunoglobuline o rituximab). Per chi ha problemi di piastrine, ciò significa un aumento del numero di piastrine; per chi ha l'anemia, un aumento dei livelli di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue).
  • Deve aver ricevuto almeno un ciclo standard di rituximab (un farmaco specifico) almeno 6 mesi prima dell'inizio dello studio.
  • La malattia deve essere in una fase attiva al momento dell'ingresso nello studio: per le piastrine basse, il valore deve essere inferiore a 30 x 10⁹/L; per l'anemia, l'emoglobina deve essere inferiore a 10 g/dL con segni di emolisi (la distruzione prematura dei globuli rossi).
  • Deve avere un buon stato di performance ECOG tra 0 e 2, un punteggio che indica quanto la malattia impedisce di svolgere le normali attività quotidiane.
  • Deve accettare di evitare la gravidanza o di non diventare padre durante lo studio. Le donne devono avere un test di gravidanza negativo e usare precauzioni; gli uomini devono evitare la donazione di sperma per 90 giorni dopo l'ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Presenza di sintomi tipici della malattia da agglutinazione a freddo, una condizione in cui i globuli rossi si raggruppano quando esposti al freddo, causando problemi come il colorito bluastro delle estremità (acrocyanosi).
  • Scompenso cardiaco, ovvero una condizione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficiente, con una capacità di pompaggio (frazione di eiezione) inferiore al 50%.
  • Infezioni attive da Virus dell'Epatite C (HCV), Virus dell'Epatite B (HBV) o Virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Presenza di un'infezione sistemica in corso, inclusa la COVID-19.
  • Stato di grave immunodepressione, che significa avere un sistema immunitario molto debole e meno capace di proteggere l'organismo dalle malattie.
  • Aver ricevuto un vaccino a virus vivo attenuato (vaccini che utilizzano una versione indebolita del virus) nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco sperimentale.
  • Disturbi della coagulazione o della funzione delle piastrine (le cellule del sangue che aiutano a fermare le emorragie), o la necessità di assumere farmaci anticoagulanti (medicinali che impediscono la formazione di coaguli).
  • Qualsiasi altra condizione medica che possa impedire la corretta partecipazione allo studio o la lettura dei dati.
  • Effetti collaterali non risolti da terapie precedenti che siano di grado superiore al grado 1 (lieve) o al grado 2 (moderato) se la condizione è cronica.
  • Problemi di emorragia pericolosa per la vita o necessità urgente di aumentare il numero di piastrine o l'emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) nelle due settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Trattamenti precedenti con terapie anti-CD19, una categoria di farmaci che agisce su cellule specifiche del sistema immunitario.
  • Reazioni allergiche gravi in passato a un anticorpo monoclonale (un tipo di farmaco creato in laboratorio per colpire bersagli specifici) o allergia nota a uno dei componenti del farmaco studiato.
  • Assunzione di farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie) diverse dai cortisonici nelle ultime 2 settimane, o altri farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane.
  • Variazioni superiori al 10% nel dosaggio dei farmaci abituali per la gestione della malattia, come i corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) o altri trattamenti specifici, nelle 2 settimane precedenti l'inizio.
  • Presenza di ipogammaglobulinemia, ovvero una bassa quantità di immunoglobuline (proteine che aiutano il sistema immunitario a combattere le infezioni), accompagnata da infezioni frequenti o gravi.
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Storia di tumori maligni, salvo casi di tumori guariti da più di 2 anni, alcuni tipi di tumori della pelle ben controllati o tumori in fase iniziale (carcinoma in situ) già trattati.
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Farmaci in studio

Tafasitamab è un farmaco somministrato tramite infusione in vena, utilizzato per studiare la sua efficacia e la sua sicurezza in persone adulte che soffrono di particolari malattie autoimmuni del sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Tafasitamab - Questo farmaco viene somministrato tramite un'infusione endovenosa, cioè viene immesso direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Si tratta di un anticorpo monoclonale utilizzato per trattare alcune malattie del sangue dove il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule dell'organismo. A livello molecolare, il farmaco agisce legandosi a una specifica proteina sulla superficie delle cellule immunitarie responsabili dell'attacco, aiutando a interrompere questo processo dannoso. Attualmente, la sostanza è oggetto di studi per valutarne l'efficacia e la sicurezza nel trattamento di disturbi come la piastrinopenia autoimmune e l'anemia emolitica autoimmune.

Malattie studiate

  • Immune-mediated thrombocytopenia

    Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine, le cellule del sangue responsabili della coagulazione. Con il progredire della malattia, il numero di piastrine nel sangue diminuisce progressivamente. Questa riduzione può rendere più difficile per l'organismo fermare eventuali perdite di sangue. Il processo può variare in intensità e durata nel tempo.

  • Anemia emolitica autoimmune

    Questa malattia è caratterizzata dalla distruzione prematura dei globuli rossi da parte del sistema immunitario. Il corpo produce anticorpi che scambiano le cellule sane per minacce, portando alla loro rottura. Man mano che la condizione avanza, la quantità di globuli rossi circolanti diminuisce. Questo processo può causare una riduzione dei livelli di emoglobina nel sangue.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2025-521286-27-00Codice del protocolloINCA000585-201Partecipanti previsti56 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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