Human Normal Immunoglobulin (Iv) – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Immunoglobulina Umana Normale (IV): Una Guida Completa per i Pazienti

Questo articolo esplora l’uso dell’Immunoglobulina Umana Normale (IV), nota anche come IVIG, in vari studi clinici. L’IVIG è un prodotto derivato dal sangue che contiene anticorpi provenienti da donatori sani e viene utilizzato per trattare un’ampia gamma di disturbi legati al sistema immunitario. Gli studi discussi qui esaminano il suo potenziale in condizioni come l’ipofosfatasia, l’encefalite da recettori anti-NMDA, la deficienza primaria di anticorpi, la trombocitopenia immune e l’Istiocitosi a Cellule di Langerhans. Questi studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e il dosaggio ottimale dell’IVIG in diverse popolazioni di pazienti.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Immunoglobulina Umana Normale (IV)?
Come Funziona?
Condizioni Mediche Trattate
Come Viene Somministrata?
Informazioni sul Dosaggio
Potenziali Effetti Collaterali
Ricerca in Corso e Studi Clinici

Cos’è l’Immunoglobulina Umana Normale (IV)?

L’Immunoglobulina Umana Normale (IV), nota anche come IVIG (Immunoglobulina Endovenosa) o Immunoglobulina Umana Normale per Somministrazione Endovenosa, è un farmaco derivato dal plasma sanguigno umano^[1]. Contiene anticorpi che aiutano il sistema immunitario del corpo a combattere le infezioni e a regolare le risposte immunitarie.

Come Funziona?

L’Immunoglobulina Umana Normale (IV) funziona fornendo al corpo anticorpi aggiuntivi. Questi anticorpi possono aiutare a:

Combattere le infezioni nelle persone con sistema immunitario indebolito
Ridurre l’infiammazione nei disturbi autoimmuni
Modulare il sistema immunitario in determinate condizioni

Condizioni Mediche Trattate

L’Immunoglobulina Umana Normale (IV) viene utilizzata per trattare varie condizioni mediche, tra cui:

Deficit Anticorpali Primari: Come l’Immunodeficienza Comune Variabile (CVID), l’agammaglobulinemia e i deficit anticorpali specifici^[2]
Trombocitopenia Immune (ITP): Una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine^[3]
Trombocitopenia Alloimmune Fetale e Neonatale (FNAIT): Una rara condizione che colpisce feti e neonati^[4]
Istiocitosi a Cellule di Langerhans: Un raro disturbo che coinvolge un eccesso di cellule immunitarie chiamate cellule di Langerhans^[5]
Encefalite Anti-Recettore NMDA: Una condizione autoimmune che colpisce il cervello^[6]
Ipofosfatasia: Un raro disturbo ereditario che influisce sullo sviluppo di ossa e denti^[7]

Come Viene Somministrata?

Come suggerisce il nome, l’Immunoglobulina Umana Normale (IV) viene somministrata per via endovenosa, ovvero direttamente in vena. Questo avviene tipicamente in un ospedale o in un ambiente clinico sotto supervisione medica. L’infusione può durare diverse ore, a seconda della dose e della tolleranza del paziente^[8].

Informazioni sul Dosaggio

Il dosaggio dell’Immunoglobulina Umana Normale (IV) varia a seconda della specifica condizione trattata, del peso del paziente e della sua risposta al trattamento. Alcuni intervalli di dosaggio generali includono:

Per i deficit anticorpali primari: 400-800 mg/kg ogni 3-4 settimane^[9]
Per la trombocitopenia immune: 1-2 g/kg in 2-5 giorni^[10]
Per la trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale: Fino a 1 g/kg a settimana durante la gravidanza^[11]

È importante notare che i dosaggi dovrebbero sempre essere determinati e adattati da un professionista sanitario.

Potenziali Effetti Collaterali

Sebbene l’Immunoglobulina Umana Normale (IV) sia generalmente ben tollerata, possono verificarsi alcuni potenziali effetti collaterali:

Mal di testa
Febbre o brividi
Nausea o vomito
Affaticamento
Dolore muscolare
Reazioni allergiche (rare)

Gli effetti collaterali gravi sono rari ma possono includere problemi renali, coaguli di sangue o meningite asettica. I pazienti dovrebbero segnalare immediatamente al proprio medico qualsiasi sintomo insolito^[12].

Ricerca in Corso e Studi Clinici

Diversi studi clinici stanno attualmente investigando l’uso dell’Immunoglobulina Umana Normale (IV) in varie condizioni:

Uno studio sulla sua efficacia nel prevenire la progressione della malattia polmonare nei pazienti con deficit anticorpale primario^[13]
Ricerca sul suo uso in combinazione con altri trattamenti per la trombocitopenia immune^[14]
Indagine sul suo potenziale nel trattamento dell’encefalite anti-recettore NMDA^[15]

Questi studi in corso mirano a ottimizzare i protocolli di trattamento e a esplorare nuove applicazioni per questo versatile farmaco.

Trial Name	Medical Condition	Main Objective	Key Endpoints
RESTORE	Ipofosfatasia	Valutare l’effetto delle terapie immunosoppressive nei pazienti con perdita di efficacia immuno-mediata dell’asfotase alfa	Numero di partecipanti che raggiungono una risposta completa IST alla Settimana 100
EXTINGUISH	Encefalite anti-recettore NMDA	Determinare la differenza nella disabilità tra il trattamento con inebilizumab e placebo	Variazione del mRS a 16 settimane
NESPA	Neuropatia sensitiva paraneoplastica	Valutare l’efficacia dell’immunoterapia precoce con IVIG, ciclofosfamide e metilprednisolone	Percentuale di pazienti con miglioramento clinico sulla scala ONLS a 3 mesi
LCH-IV	Istiocitosi a Cellule di Langerhans	Ridurre la mortalità e le riattivazioni nell’LCH multi-sistemica	Sopravvivenza libera da riattivazione, sopravvivenza globale e libera da malattia
IVIORDEX	Trombocitopenia immune	Confrontare l’efficacia del desametasone vs IVIG più prednisone	Tempo per raggiungere la risposta iniziale entro 5 giorni

Studi in corso con Human Normal Immunoglobulin (Iv)

Data di inizio: 2025-07-31

Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale

Reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg). Lo studio è diviso in due parti e utilizza sia il farmaco…
Farmaci studiati:
- Human Normal Immunoglobulin (Iv)
- Empasiprubart
+13
Data di inizio: 2025-08-20

Studio sulla sicurezza ed efficacia di NVG-2089 per infusione endovenosa in pazienti con trombocitopenia immune

Reclutamento
1
Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la Trombocitopenia Immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando una diminuzione del loro numero. Il farmaco sperimentale chiamato NVG-2089 viene somministrato attraverso infusione endovenosa e viene confrontato con le immunoglobuline umane normali, che sono un trattamento standard per questa…
Farmaci studiati:
- NVG-2089
- Human Normal Immunoglobulin (Iv)
Data di inizio: 2025-11-03

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Immunoglobulina Umana Normale (IVIg) in Pazienti Adulti con Trombocitopenia Immune Cronica

Reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Cronica (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a un basso numero di piastrine e a un rischio aumentato di sanguinamento. Il trattamento utilizzato nello studio è…
Malattie studiate:
- Trombocitopenia
Farmaci studiati:
- Human Normal Immunoglobulin (Iv)
Data di inizio: 2025-07-29

Studio sulla sicurezza ed efficacia di YTB323 in combinazione con altri farmaci per pazienti con miastenia grave generalizzata resistente ai trattamenti

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. Questa è una condizione in cui i muscoli si indeboliscono e si stancano facilmente. Il trattamento in esame è un nuovo tipo di terapia chiamata YTB323, che è una forma di terapia cellulare avanzata. YTB323 utilizza cellule T del paziente…
Malattie studiate:
- Miastenia gravis
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-02-10

Studio su Nipocalimab o Immunoglobulina Umana Normale (IV) per la Trombocitopenia Alloimmune Fetale e Neonatale in Gravidanze a Rischio

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Trombocitopenia Alloimmune Fetale e Neonatale (FNAIT), che può verificarsi durante la gravidanza e comporta un rischio di sanguinamento grave nel feto o nel neonato. Questo studio mira a valutare l’efficacia di due trattamenti per ridurre il rischio di FNAIT grave. I trattamenti in esame sono nipocalimab,…
Malattie studiate:
- Trombocitopenia alloimmune neonatale
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-12-10

Studio sull’encefalite da recettore anti-NMDA: valutazione di inebilizumab per pazienti con questa condizione

Reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sullencefalite anti-NMDA, una malattia rara che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nella funzione mentale. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato inebilizumab in confronto a un placebo. Linebilizumab è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa, che potrebbe aiutare a…
Malattie studiate:
- Encefalite autoimmune
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-01-10

Studio sull’immunoterapia precoce con immunoglobulina umana normale, ciclofosfamide e metilprednisolone per neuropatia sensitiva paraneoplastica associata ad anticorpi anti-Hu

Reclutamento
2 1 1 1
La ricerca si concentra su una condizione chiamata neuropatia sensoriale paraneoplastica associata a anticorpi anti-Hu. Questa è una malattia rara che colpisce i nervi sensoriali, spesso in persone con alcuni tipi di tumori. I sintomi possono includere perdita di sensibilità e problemi di coordinazione. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento precoce con…
Malattie studiate:
- Sindrome neurologica paraneoplastica
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-04-07

Studio comparativo di immunoglobulina endovenosa con prednisone orale o desametasone ad alto dosaggio in adulti con trombocitopenia immune (ITP) e sanguinamento moderato-grave

Reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine del sangue causando livelli bassi di piastrine e problemi di sanguinamento. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza immunoglobulina endovenosa in combinazione con prednisone orale, mentre il secondo utilizza desametasone ad alto…
Malattie studiate:
- Trombocitopenia immunologica
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di TOL2 in pazienti con miastenia gravis generalizzata

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Il farmaco sperimentale chiamato TOL2 viene somministrato per via endovenosa insieme ad altri medicinali come il prednisolone, immunoglobuline e albumina umana. Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo trattamento nei…
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di metilprednisolone e immunoglobuline per trattare la miocardite fulminante in pazienti adulti

Non ancora in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della miocardite fulminante, una grave infiammazione del muscolo cardiaco che può portare a insufficienza cardiaca acuta. La ricerca esamina l’efficacia di due trattamenti: i corticosteroidi e le immunoglobuline umane normali (IVIG). I corticosteroidi sono farmaci che riducono l’infiammazione, mentre le immunoglobuline sono proteine del sangue che aiutano a…
Malattie studiate:
- Miocardite
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia dell’immunoglobulina umana normale nella progressione della malattia polmonare nei pazienti con deficit primario di anticorpi

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra su una condizione chiamata deficienza primaria di anticorpi, che include vari tipi come la deficienza di IgA, la deficienza di anticorpi specifici per i polisaccaridi e la immunodeficienza comune variabile. Queste condizioni influenzano il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in esame utilizza immunoglobulina umana…
Malattie studiate:
- Deficit selettivo di anticorpi antipolisaccaridici
- Sindrome da immunodeficienza primaria
Farmaci studiati:
- Human Normal Immunoglobulin
- Human Normal Immunoglobulin (Iv)
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sul trattamento della Istiocitosi a cellule di Langerhans nei bambini e adolescenti con prednisolone, citarabina e vinblastina sulfate

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento…
Malattie studiate:
- Istiocitosi a cellule di Langerhans
Farmaci studiati:
+6
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di Rituximab e Asfotase Alfa per pazienti con ipofosfatasia

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli. Il trattamento principale utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato asfotase alfa, noto anche come STRENSIQ®. Questo farmaco aiuta a migliorare la salute delle ossa nei pazienti con ipofosfatasia. Tuttavia, alcuni pazienti possono sviluppare una…
Malattie studiate:
- Ipofosfatasia
Farmaci studiati:

Glossario

IVIG: Immunoglobulina endovenosa, un emoderivato contenente anticorpi di donatori sani, utilizzato per trattare vari disturbi legati al sistema immunitario.
Hypophosphatasia: Un raro disturbo genetico che colpisce lo sviluppo delle ossa e dei denti a causa di bassi livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina.
Anti-NMDA receptor encephalitis: Un disturbo autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca i recettori NMDA nel cervello, portando a sintomi neurologici.
Primary antibody deficiency: Un gruppo di disturbi caratterizzati da una compromessa capacità di produrre anticorpi, che porta ad una maggiore suscettibilità alle infezioni.
Immune thrombocytopenia (ITP): Un disturbo del sangue caratterizzato da una bassa conta piastrinica dovuta all'attacco e alla distruzione delle piastrine da parte del sistema immunitario.
Langerhans Cell Histiocytosis (LCH): Un raro disturbo che comporta la crescita eccessiva e l'accumulo di un tipo di globuli bianchi chiamati cellule di Langerhans in vari organi.
Efficacy: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
Safety profile: La raccolta di dati sugli effetti collaterali e i rischi noti e potenziali associati a un trattamento medico.
Dosing regimen: Il programma e la quantità di farmaco prescritti a un paziente.
Randomized controlled trial: Un tipo di studio clinico in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per confrontare gli effetti di diversi interventi.
Placebo: Una sostanza o un trattamento inattivo utilizzato negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco o del trattamento effettivo oggetto di studio.
Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.