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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib orale in adulti con trombocitopenia immune (ITP) che non hanno risposto al trattamento di prima linea

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina un farmaco chiamato rilzabrutinib per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando un basso numero di piastrine. Questo studio è rivolto a persone adulte che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti iniziali come corticosteroidi, immunoglobuline endovena o immunoglobulina anti-D.

Il rilzabrutinib viene somministrato sotto forma di compresse per via orale. Lo scopo principale dello studio è verificare se questo farmaco può aiutare a mantenere un numero di piastrine sufficientemente alto per un periodo prolungato nelle persone con ITP. Il trattamento continuerà per circa 80 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco ogni giorno.

Durante lo studio, i partecipanti verranno monitorati regolarmente per valutare il numero delle piastrine nel sangue e eventuali effetti del trattamento. Verranno anche controllati i sintomi di sanguinamento e l'eventuale necessità di altri farmaci per l'ITP. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 800 mg.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia ad assumere rilzabrutinib in forma di compresse per uso orale.

    Prima dell'inizio del trattamento, viene effettuato un controllo della conta piastrinica.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Controlli della conta piastrinica ogni 2 settimane.

    Valutazione della risposta al trattamento attraverso il monitoraggio del livello di piastrine nel sangue.

    Obiettivo: raggiungere una conta piastrinica di almeno 50.000/μL o tra 30.000/μL e 50.000/μL (con un valore doppio rispetto a quello iniziale).

  3. Passaggio 3

    Fase di valutazione principale

    Monitoraggio continuo per 28 settimane.

    Valutazione della scala del sanguinamento per la trombocitopenia immune.

    Per i pazienti che assumono corticosteroidi: valutazione della possibilità di ridurre o interrompere il dosaggio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Verifica della risposta duratura nelle ultime 12 settimane dello studio.

    Controllo del mantenimento dei livelli piastrinici target per almeno 4 visite valide.

    Valutazione della necessità di eventuali trattamenti di emergenza durante il periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi confermata di trombocitopenia immune primaria (ITP) - una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine del sangue.
  • Stato di performance ECOG di grado 2 o inferiore - significa che il paziente deve essere in grado di prendersi cura di sé stesso e essere attivo per più del 50% delle ore di veglia.
  • Aver ricevuto almeno una terapia di prima linea secondo le linee guida internazionali (come corticosteroidi orali o per via endovenosa, immunoglobuline endovena, o anti-D).
  • Storia documentata di risposta piastrinica durante il trattamento di prima linea (conta piastrinica superiore a 30.000/μL).
  • Stato vaccinale aggiornato secondo le linee guida locali.
  • Utilizzo di metodi contraccettivi in conformità con le normative locali per gli studi clinici.
  • Funzionalità adeguata di:
    • Sistema ematico (emoglobina >9 g/dL, conta dei neutrofili ≥1.5×109/L)
    • Fegato (livelli normali di enzimi epatici)
    • Reni (filtrazione glomerulare >50)
    • Capacità di fornire il consenso informato firmato e di rispettare i requisiti del protocollo di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Persone con trombocitopenia causata da altre condizioni mediche (la trombocitopenia è un basso numero di piastrine nel sangue)
  • Pazienti che hanno ricevuto una risposta adeguata alla terapia di prima linea per ITP (trattamento iniziale)
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Persone con disturbi della coagulazione non correlati all'ITP
  • Pazienti con infezioni attive gravi
  • Persone che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con malattie autoimmuni diverse dall'ITP
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interferire con il rilzabrutinib (il farmaco dello studio)
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib è un farmaco orale che viene studiato per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata BTK (Bruton's tyrosine kinase) che è coinvolta nella risposta immunitaria. Lo scopo è quello di aumentare il numero di piastrine nel sangue e ridurre il rischio di sanguinamento nei pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti di prima linea. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, il che lo rende più pratico rispetto ad altri trattamenti che richiedono iniezioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Rilzabrutinib - Farmaco sperimentale somministrato per via orale che appartiene alla classe degli inibitori della proteina tirosina chinasi di Bruton (BTK), attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP). Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva dell'enzima BTK, che svolge un ruolo chiave nella regolazione della risposta immunitaria e nella produzione di anticorpi che attaccano le piastrine nei pazienti con ITP. Questo medicinale viene studiato come opzione terapeutica per pazienti adulti che non hanno risposto adeguatamente al trattamento di prima linea, con l'obiettivo di aumentare in modo duraturo la conta piastrinica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia autoimmune.

Malattie studiate

Piastrinopenia immune - È una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando una loro diminuzione significativa. Le piastrine sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione e quando il loro numero diminuisce, possono verificarsi lividi e sanguinamenti più facilmente. La malattia può svilupparsi gradualmente o improvvisamente e può colpire sia bambini che adulti. Nella forma primaria, la condizione si verifica senza una causa sottostante identificabile. Il numero di piastrine nel sangue scende al di sotto dei livelli normali, che tipicamente dovrebbero essere tra 150.000 e 450.000 per microlitro di sangue. La condizione può essere cronica, persistendo per più di 12 mesi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-522070-36-00Codice del protocolloLPS18573Partecipanti previsti60 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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