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Studio dell'efgartigimod per via endovenosa in adolescenti tra 12 e 18 anni con porpora trombocitopenica idiopatica cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un farmaco chiamato efgartigimod nel trattamento della porpora trombocitopenica idiopatica cronica, una malattia in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando un basso numero di piastrine e un aumentato rischio di sanguinamento. Lo studio è rivolto a giovani pazienti tra i 12 e i 18 anni di età.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno efgartigimod o un placebo attraverso infusione endovenosa. Il farmaco è stato sviluppato per ridurre gli anticorpi che causano la distruzione delle piastrine nel sangue. Lo scopo principale dello studio è determinare il dosaggio appropriato del farmaco per questa fascia d'età.

Lo studio è diviso in due fasi: una prima fase in cui né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco vero e chi il placebo, seguita da una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo. Durante lo studio verranno monitorate regolarmente le condizioni dei pazienti, il numero delle piastrine e gli eventuali effetti collaterali del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Lo studio inizia con una fase in doppio cieco dove riceverai o efgartigimod o placebo tramite infusione endovenosa.

    Prima dell'inizio del trattamento, verrà effettuato un controllo della conta piastrinica che deve essere inferiore a 30×109/L.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento in doppio cieco

    Durante questa fase, riceverai infusioni regolari del farmaco di studio o del placebo.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per monitorare i livelli di immunoglobulina G (IgG) e la conta piastrinica.

    Il medico valuterà regolarmente eventuali episodi di sanguinamento utilizzando una scala specifica per la porpora trombocitopenica immune (ITP).

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento in aperto

    Dopo la fase in doppio cieco, inizia una fase in aperto dove tutti i partecipanti ricevono efgartigimod.

    Continueranno i controlli regolari della conta piastrinica e dei livelli di IgG.

    Verranno monitorate le risposte al trattamento, definite come conta piastrinica ≥50×109/L in almeno 4 delle 6 visite tra le settimane 19 e 24.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto lo studio verranno effettuati esami del sangue, elettrocardiogrammi e controlli dei segni vitali.

    Verrà valutata la presenza di anticorpi anti-farmaco nel sangue.

    Verranno compilati questionari sulla qualità della vita e sull'impatto della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 12 e 18 anni al momento del consenso informato, con firma del genitore o tutore legale
  • Capacità di comprendere e seguire i requisiti del protocollo dello studio
  • Diagnosi documentata di trombocitopenia immune primaria (ITP) da più di 12 mesi, che causa una conta piastrinica inferiore a 100x109/L
  • Conta piastrinica media documentata inferiore a 30x109/L prima dell'inizio dello studio
  • Almeno tre misurazioni documentate della conta piastrinica nei 3 mesi precedenti l'inizio dello studio
  • Nessuna conta piastrinica superiore a 35x109/L nei 30 giorni precedenti l'inizio dello studio
  • Precedente trattamento documentato con almeno uno dei seguenti farmaci:
    • Corticosteroidi
    • Immunoglobuline endovena
    • Immunoglobulina anti-D (per pazienti specifici)
    • Agonisti del recettore della trombopoietina
    • Rituximab
    • Documentata risposta insufficiente a precedenti trattamenti per ITP
    • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e accordo sull'uso di metodi contraccettivi durante lo studio

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Diagnosi di altre malattie del sangue diverse dalla trombocitopenia immune cronica (una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Infezioni attive o croniche significative
  • Malattie autoimmuni gravi oltre alla trombocitopenia immune
  • Problemi di funzionalità epatica o renale significativi
  • Uso di alcuni medicinali che potrebbero interferire con lo studio
  • Interventi chirurgici importanti nelle ultime 4 settimane
  • Condizioni mediche non controllate come diabete o ipertensione
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Abuso di alcol o droghe
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efgartigimod è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa (IV) che viene studiato per il trattamento della trombocitopenia immune cronica (ITP). Questo medicinale è progettato per aiutare a regolare il sistema immunitario nei pazienti giovani tra i 12 e i 18 anni che soffrono di ITP cronica. Il farmaco agisce riducendo gli anticorpi che causano la distruzione delle piastrine nel sangue, con l'obiettivo di aumentare il numero di piastrine e ridurre il rischio di sanguinamento. Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia del trattamento con efgartigimod. Il placebo viene somministrato nella stessa forma del farmaco attivo, ma non contiene principi attivi medicinali.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod - Un farmaco innovativo somministrato per via endovenosa (IV), sviluppato per il trattamento della porpora trombocitopenica idiopatica cronica, una malattia autoimmune che causa un basso numero di piastrine nel sangue. Questo anticorpo monoclonale agisce bloccando il recettore neonatale Fc (FcRn), riducendo così i livelli di anticorpi IgG che causano la distruzione delle piastrine nel corpo. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici tra i 12 e i 18 anni, rappresentando una promettente opzione terapeutica per questa condizione ematologica cronica.

Malattie studiate

Porpora trombocitopenica idiopatica cronica - Una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue. In questa malattia, gli anticorpi dell'organismo distruggono le piastrine, portando a una diminuzione significativa del loro numero nel sangue. La malattia si sviluppa gradualmente e può persistere per mesi o anni. I livelli ridotti di piastrine rendono più difficile per il sangue coagulare normalmente. La condizione può manifestarsi in qualsiasi età, ma è più comune negli adulti. Si tratta di una condizione cronica che tende a persistere nel tempo, con periodi di remissione e possibili ricadute.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 17 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2025-521055-23-00Codice del protocolloARGX-113-2409Partecipanti previsti27 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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