Pirtobrutinib: Un Nuovo Promettente Trattamento per i Tumori del Sangue

Il pirtobrutinib, noto anche come LOXO-305 o LY3527727, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma linfocitico a piccole cellule (SLL) e il linfoma mantellare. Questo articolo esplora la ricerca in corso sull’efficacia, la sicurezza e il potenziale del pirtobrutinib come opzione di trattamento per i pazienti affetti da queste condizioni.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Pirtobrutinib?

    Il pirtobrutinib, noto anche come LOXO-305 o LY3527727, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari tumori del sangue[1][2]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della Tirosina Chinasi di Bruton (BTK). Gli inibitori BTK agiscono bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere e crescere[1].

    Ciò che rende unico il pirtobrutinib è che si tratta di un inibitore BTK non covalente. Questo significa che si lega alla proteina BTK in modo diverso rispetto ad altri farmaci della sua classe, rendendolo potenzialmente più efficace e meno probabile che causi resistenza nelle cellule tumorali[1].

    Quali Condizioni Tratta il Pirtobrutinib?

    Il pirtobrutinib è in fase di studio per il trattamento di diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

    • Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo[3]
    • Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule (SLL): Un tipo di cancro molto simile alla LLC, ma che colpisce principalmente i linfonodi[3]
    • Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi[1]
    • Linfoma Mantellare: Un raro e aggressivo tipo di linfoma non-Hodgkin a cellule B[4]
    • Linfoma della Zona Marginale: Un tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta[5]

    È importante notare che, sebbene il pirtobrutinib abbia mostrato promesse nel trattamento di queste condizioni, è ancora in fase di studio e non è ancora approvato per tutti questi usi[1].

    Come Funziona il Pirtobrutinib?

    Il pirtobrutinib agisce mirando e bloccando una proteina chiamata Tirosina Chinasi di Bruton (BTK). Questa proteina è essenziale per la sopravvivenza e la crescita di certi tipi di cellule tumorali, in particolare quelle coinvolte nei tumori del sangue[1].

    Inibendo la BTK, il pirtobrutinib può:

    • Fermare la crescita e la divisione delle cellule tumorali
    • Impedire la sopravvivenza delle cellule tumorali
    • Potenzialmente causare la morte delle cellule tumorali

    A differenza di alcuni altri inibitori BTK, il pirtobrutinib si lega alla proteina BTK in modo non covalente. Ciò significa che può potenzialmente superare la resistenza che alcuni pazienti sviluppano ad altri inibitori BTK, rendendolo un’opzione promettente per i pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti[1].

    Studi Clinici Attuali

    Il pirtobrutinib è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni degli studi chiave includono:

    • Uno studio che combina pirtobrutinib con venetoclax per la Macroglobulinemia di Waldenström[1]
    • Una sperimentazione che testa diverse dosi di pirtobrutinib in pazienti con Leucemia Linfatica Cronica o Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule recidivante o refrattario[3]
    • Uno studio del pirtobrutinib combinato con rituximab per il Linfoma della Zona Marginale di nuova diagnosi[5]
    • Una sperimentazione di terapia a durata fissa con pirtobrutinib e obinutuzumab per la Leucemia Linfatica Cronica o il Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule non precedentemente trattati[6]

    Questi studi mirano a determinare il dosaggio ottimale, i potenziali effetti collaterali e l’efficacia del pirtobrutinib in vari tumori del sangue.

    Come Viene Somministrato il Pirtobrutinib?

    Il pirtobrutinib viene assunto per via orale, di solito sotto forma di compressa, una volta al giorno[1][5]. Il dosaggio esatto e la durata del trattamento possono variare a seconda della specifica condizione trattata e della risposta individuale del paziente.

    In alcuni studi clinici, il pirtobrutinib viene studiato in combinazione con altri farmaci antitumorali. Per esempio:

    • Con venetoclax per la Macroglobulinemia di Waldenström[1]
    • Con rituximab per il Linfoma della Zona Marginale[5]
    • Con obinutuzumab per la Leucemia Linfatica Cronica[6]

    La durata del trattamento può variare da periodi fissi (come 12 cicli o circa 1 anno) a un trattamento continuo fino alla progressione della malattia o all’insorgenza di effetti collaterali inaccettabili[6].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Poiché il pirtobrutinib è ancora in fase di sperimentazione clinica, la gamma completa dei potenziali effetti collaterali non è ancora nota. Tuttavia, i ricercatori stanno monitorando attentamente i partecipanti per eventuali reazioni avverse[7].

    Gli effetti collaterali comuni degli inibitori BTK come classe possono includere:

    • Affaticamento
    • Diarrea
    • Maggiore facilità a lividi o sanguinamenti
    • Aumento del rischio di infezioni

    È importante notare che non tutti sperimentano effetti collaterali e la gravità può variare da persona a persona. Se stai partecipando a uno studio clinico o ricevendo pirtobrutinib come parte del tuo trattamento, il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per eventuali effetti collaterali e adatterà il trattamento secondo necessità[7].

    Ricerche Future e Potenzialità

    Il pirtobrutinib mostra un potenziale promettente nel trattamento di vari tumori del sangue, in particolare per i pazienti che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. La ricerca in corso si sta concentrando su:

    • Determinare il dosaggio e la durata del trattamento più efficaci[3]
    • Valutare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci antitumorali[1][5][6]
    • Valutare il suo profilo di sicurezza in diverse popolazioni di pazienti[8][9]
    • Esplorare il suo potenziale nel trattamento di pazienti di nuova diagnosi, non solo quelli con malattia recidivante o refrattaria[6]

    Con il proseguire della ricerca, il pirtobrutinib potrebbe diventare un’importante opzione di trattamento per i pazienti con vari tipi di tumori del sangue, offrendo speranza per migliori risultati e qualità della vita.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Pirtobrutinib (noto anche come LOXO-305, LY3527727)
    Classe del Farmaco Inibitore della Tirosin Chinasi di Bruton (BTK)
    Somministrazione Orale (per bocca)
    Condizioni Studiate Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Linfocitico Piccolo (SLL), Linfoma Mantellare, Macroglobulinemia di Waldenström, Linfoma della Zona Marginale
    Tipi di Studi Studi di fase 1 e 2, inclusi studi di determinazione del dosaggio, farmacocinetica, sicurezza ed efficacia
    Studi di Combinazione Con obinutuzumab per LLC/SLL, con rituximab per il linfoma della zona marginale
    Principali Risultati Misurati Tasso di Risposta Globale (ORR), Risposta Completa (CR), Risposta Parziale (PR), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS), Durata della Risposta (DoR)
    Popolazioni Speciali Studi in pazienti con funzionalità epatica e renale compromessa
    Accesso Ampliato Disponibile per pazienti idonei con tumori a cellule B precedentemente trattati

    Studi in corso con Pirtobrutinib

    • Data di inizio: 2025-07-28

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pirtobrutinib in Adulti con Trombocitopenia Immune

      Reclutamento in corso

      1

      Questo studio clinico si concentra sulla trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario dell’organismo distrugge erroneamente le piastrine, che sono piccole cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Le persone con questa malattia hanno un numero troppo basso di piastrine nel sangue, il che può causare sanguinamenti e lividi. Il trattamento che verrà…

      Farmaci indagati:
      Francia Italia Danimarca Spagna Polonia
    • Data di inizio: 2025-09-29

      Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di pirtobrutinib e rituximab nei pazienti adulti con linfoma mantellare indolente non trattato

      Reclutamento in corso

      1

      Questo studio clinico riguarda il linfoma mantellare, un tipo di tumore del sangue che colpisce il sistema linfatico, la rete di organi e tessuti che aiuta il corpo a combattere le infezioni. In particolare, viene studiata una forma indolente di questa malattia, che significa che cresce e si sviluppa lentamente senza causare sintomi evidenti. Il…

      Portogallo Spagna
    • Data di inizio: 2025-06-12

      Studio sull’efficacia di Venetoclax, Obinutuzumab e Pirtobrutinib in pazienti con leucemia linfatica cronica non trattata

      Reclutamento in corso

      3 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia linfatica cronica (CLL) e il linfoma linfocitico piccolo (SLL). Queste condizioni coinvolgono un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti, che si accumulano nel sangue, nel midollo osseo e nei linfonodi. Lo studio esamina l’efficacia di diversi trattamenti per queste malattie, utilizzando i farmaci…

      Svezia Germania Danimarca Polonia Norvegia Finlandia +8
    • Data di inizio: 2020-11-16

      Studio sulla sicurezza ed efficacia di Epcoritamab in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria e sindrome di Richter

      Reclutamento in corso

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfatica Cronica e la Sindrome di Richter. Queste condizioni sono caratterizzate da un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Epcoritamab, noto anche con il codice GEN3013 o DuoBody-CD3xCD20. Questo farmaco è una soluzione per iniezione…

      Malattie indagate:
      Paesi Bassi Danimarca Belgio Francia Italia Spagna +3
    • Data di inizio: 2022-06-13

      Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Epcoritamab in combinazione con farmaci antineoplastici per pazienti con linfoma non-Hodgkin a cellule B

      Reclutamento in corso

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma non-Hodgkin a cellule B, in particolare del linfoma diffuso a grandi cellule B. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza epcoritamab, un anticorpo bispecifico, in combinazione con altri farmaci antitumorali. Tra questi…

      Francia Paesi Bassi Ungheria Repubblica Ceca Germania Spagna +1
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla leucemia linfatica cronica non trattata in pazienti idonei: trattamento con pirtobrutinib e immunochemioterapia breve

      Non ancora in reclutamento

      1

      Questo studio clinico riguarda pazienti con leucemia linfatica cronica che non hanno ancora ricevuto trattamenti precedenti e che presentano sintomi della malattia. La leucemia linfatica cronica è un tipo di tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, causandone una crescita eccessiva e anomala nel sangue e nel midollo osseo. Il trattamento che…

      Farmaci indagati:
      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio di glofitamab e pirtobrutinib in pazienti con linfoma mantellare recidivante/refrattario e in pazienti non precedentemente trattati

      Non ancora in reclutamento

      1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma mantellare (MCL), un tipo di tumore del sistema linfatico. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di tre farmaci: glofitamab, pirtobrutinib e obinutuzumab. Il linfoma mantellare è una forma di cancro che colpisce un tipo particolare di globuli bianchi chiamati linfociti B. Lo studio esaminerà l’efficacia…

      Danimarca Svezia Norvegia Germania Spagna
    • Data di inizio: 2021-07-05

      Studio su Pirtobrutinib per Pazienti con Leucemia Linfatica Cronica/Linfoma Linfocitico Piccolo Pretrattati con Inibitori BTK

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfatica Cronica e il Linfoma Linfocitico Piccolo. Queste sono malattie del sangue che colpiscono i globuli bianchi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Pirtobrutinib, noto anche con il codice LY3527727. Questo farmaco viene confrontato con altre combinazioni di trattamenti che includono Idelalisib e…

      Malattie indagate:
      Repubblica Ceca Ungheria Belgio Germania Austria Irlanda +5
    • Data di inizio: 2019-10-10

      Studio su Pirtobrutinib per Pazienti con Leucemia Linfatica Cronica/Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule o Linfoma Non-Hodgkin Pretrattati

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra su pazienti con Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule (SLL) e Linfoma Non-Hodgkin (NHL) che hanno già ricevuto trattamenti precedenti. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato pirtobrutinib (noto anche con il codice LY3527727), somministrato in forma di compresse. Questo farmaco è…

      Farmaci indagati:
      Polonia Francia Italia
    • Data di inizio: 2021-03-05

      Studio clinico su pirtobrutinib e ibrutinib per pazienti con linfoma a cellule del mantello precedentemente trattati

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti che hanno già ricevuto trattamenti per il linfoma a cellule del mantello. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato pirtobrutinib (noto anche come…

      Malattie indagate:
      Portogallo Belgio Repubblica Ceca Austria Danimarca Spagna +5
    • Data di inizio: 2021-10-14

      Studio sulla leucemia linfatica cronica: confronto tra pirtobrutinib con venetoclax e rituximab versus venetoclax e rituximab in pazienti già trattati

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia linfatica cronica e del linfoma linfocitico piccolo, che sono tumori che colpiscono i globuli bianchi del sangue. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di farmaci che include il pirtobrutinib, il venetoclax e il rituximab, confrontandola con un trattamento che utilizza solo venetoclax e rituximab. Lo…

      Malattie indagate:
      Ungheria Svezia Belgio Francia Irlanda Repubblica Ceca +5
    • Data di inizio: 2021-12-22

      Studio di Fase 3 su Pirtobrutinib rispetto a Bendamustina e Rituximab in Pazienti con Leucemia Linfatica Cronica/Linfoma Linfocitico Piccolo Non Trattati

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su pazienti con Leucemia Linfatica Cronica (CLL) o Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule (SLL), due tipi di tumori del sangue che colpiscono i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Queste malattie possono causare sintomi come ingrossamento dei linfonodi, stanchezza e infezioni frequenti. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di…

      Malattie indagate:
      Francia Bulgaria Repubblica Ceca Italia Polonia Ungheria +4
    • Data di inizio: 2022-08-30

      Studio su Pirtobrutinib e Ibrutinib per Pazienti con Leucemia Linfatica Cronica/Linfoma Linfocitico Piccolo

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfatica Cronica (CLL) e il Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule (SLL). Queste sono malattie del sangue che colpiscono i globuli bianchi, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in esame utilizza due farmaci: Pirtobrutinib e Ibrutinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per…

      Malattie indagate:
      Ungheria Repubblica Ceca Italia Austria Germania Spagna +3

    Glossario

    • Pirtobrutinib: Un farmaco sperimentale che appartiene alla classe degli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), in fase di studio per il trattamento di vari tumori del sangue.
    • Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che di solito si sviluppa lentamente nel tempo.
    • Small Lymphocytic Lymphoma (SLL): Un tipo di linfoma non-Hodgkin molto simile alla CLL, che colpisce i linfociti nei linfonodi.
    • Mantle Cell Lymphoma: Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a cellule B che tipicamente colpisce i linfonodi e altri tessuti linfoidi.
    • Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso determinate proteine.
    • Marginal Zone Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta che si sviluppa dai linfociti B nella zona marginale del tessuto linfoide.
    • Bruton's Tyrosine Kinase (BTK): Un enzima che svolge un ruolo cruciale nello sviluppo e nella funzione delle cellule B, ed è spesso bersaglio nel trattamento di alcuni tumori del sangue.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.
    • Obinutuzumab: Un anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento di alcuni tumori del sangue, spesso in combinazione con altri farmaci.
    • Rituximab: Un anticorpo monoclonale comunemente utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue e disturbi autoimmuni.
    • Overall Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
    • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento, ma non una completa scomparsa.
    • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.