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Studio fase 3 su adulti con ITP primaria non trattata: romiplostim più prednisolone vs prednisolone solo per valutare efficacia e sicurezza

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda primary immune thrombocytopenia, una rara malattia del sangue in cui il numero di piastrine è insufficiente e può provocare sanguinamenti facili. Vengono confrontati due regimi terapeutici: una combinazione di romiplostim, somministrato mediante iniezione sottocutanea, con prednisolone, una compressa orale a base di steroidi, rispetto all’uso di prednisolone da solo.

L’obiettivo è valutare se l’aggiunta di romiplostim migliora la risposta duratura delle piastrine, cioè la capacità di mantenere un numero adeguato di queste cellule nel sangue per un periodo prolungato. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento e, durante lo studio, ricevono le rispettive terapie secondo le dosi indicate, con controlli periodici per verificare i livelli di piastrine e monitorare eventuali effetti indesiderati.

Il percorso dello studio prevede visite regolari in cui vengono prelevati campioni di sangue per misurare le piastrine, valutati i sintomi di sanguinamento e registrati eventuali problemi di salute. Gli specialisti controllano costantemente la sicurezza dei farmaci e raccolgono le informazioni necessarie fino al termine del periodo di osservazione previsto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e firma del consenso informato

    Una volta accettato di partecipare, viene chiesto di firmare il consenso informato, che spiega lo scopo dello studio e le procedure previste.

    Vengono effettuati esami preliminari per confermare la diagnosi di ITP primario non trattato.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Dopo la valutazione iniziale, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: romiplostim più prednisonolo oppure solo prednisonolo.

  3. Passaggio 3

    Avvio del trattamento con prednisonolo

    Viene iniziata la terapia con prednisonolo per via orale, dosaggio indicato di 80 mg al giorno, secondo le indicazioni del protocollo di studio.

    prednisonolo è un corticosteroide usato per aumentare temporaneamente il numero di piastrine.

  4. Passaggio 4

    Avvio del trattamento con romiplostim (solo per il gruppo combinato)

    Per i pazienti assegnati al gruppo combinato, viene iniziata la terapia con romiplostim, somministrato per via sottocutanea.

    Il dosaggio indicato è di 9999 µg/kg, somministrato secondo le indicazioni del protocollo di studio.

    romiplostim è un farmaco che stimola la produzione di piastrine nel midollo osseo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio delle piastrine e visite di follow‑up

    Vengono effettuati prelievi di sangue regolari per misurare il numero di piastrine e valutare la risposta al trattamento.

    Le visite di follow‑up avvengono a intervalli stabiliti dal protocollo per controllare efficacia e sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della risposta ematologica

    La risposta è considerata duratura quando si registra almeno una conta di piastrine pari o superiore a 50 × 10⁹/L, con conte almeno cinque giorni di distanza.

    Questa valutazione è effettuata durante tutta la durata dello studio.

  7. Passaggio 7

    Possibile riduzione graduale del prednisonolo (taper)

    Se la risposta è adeguata, il medico può decidere di ridurre gradualmente la dose di prednisonolo secondo le indicazioni del protocollo.

    La riduzione avviene in modo controllato per minimizzare il rischio di recidiva.

  8. Passaggio 8

    Continuazione del trattamento fino alla fine dello studio o interruzione per motivi specifici

    Il paziente prosegue la terapia con prednisonolo (e con romiplostim se nel gruppo combinato) per tutta la durata prevista dello studio, salvo interruzione per eventi avversi o altre ragioni cliniche.

    La durata complessiva dello studio è indicata nel protocollo di ricerca.

  9. Passaggio 9

    Fine dello studio e valutazione finale

    Al termine dello studio, vengono raccolti tutti i dati finali relativi a piastrine, sicurezza e altri esiti clinici.

    Viene effettuata una valutazione complessiva per determinare l’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere firmato il consenso informato, cioè un documento in cui dichiari di aver capito lo studio e di accettare di partecipare.
  • Avere almeno 18 anni (o l’età legale del proprio paese se è superiore a 18 anni) al momento della firma.
  • Avere una diagnosi di ITP primaria (una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine) confermata secondo il rapporto internazionale del 2019, non trattata in precedenza e che richiede una terapia.
  • Avere un conteggio delle piastrine inferiore a 30 × 10^9/L prima di qualsiasi trattamento, oppure inferiore a 50 × 10^9/L se si hanno sintomi di sanguinamento clinicamente significativi.
  • Impegnarsi a utilizzare un metodo di contraccezione specificato dal protocollo durante tutto il periodo di trattamento e per almeno un mese dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Essere un adulto di sesso maschile o femminile (lo studio accetta entrambi i sessi).

Chi non può partecipare allo studio?

27 criteri

  • Sanguinamento pericoloso per la vita, a meno che la persona non sia stabilizzata e sia tornata alla condizione normale prima della randomizzazione.
  • Infezione sistemica attiva (ad esempio febbre alta o infezione diffusa) o sintomi di un’infezione acuta non controllata entro 7 giorni prima della prima dose, a meno che il ciclo di antibiotici sia terminato; le infezioni urinarie semplici e la faringite batterica non complicata sono permesse se stanno migliorando.
  • Evento trombotico venoso (coagulo in una vena) negli ultimi 3 mesi o evento trombotico arterioso (come attacco ischemico transitorio o ictus) negli ultimi 6 mesi.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni o minore entro 3 giorni prima della randomizzazione.
  • Ischemia con sintomi (carenza di sangue al cuore) o aritmia non controllata, e/o insufficienza cardiaca moderata‑grave (classificazione NYHA III o IV) al momento dell’ingresso nello studio.
  • Pressione alta non controllata prima della randomizzazione.
  • Problemi cardiaci non trattati adeguatamente, come cardiomiopatia, difetto cardiaco congenito importante, o blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado, negli ultimi 4 mesi.
  • Funzione epatica o renale anormale al momento dello screening: bilirubina totale > 1,5 volte il limite normale, enzimi epatici ALT/AST > 3 volte il limite normale, o clearance della creatinina < 45 mL/min.
  • Somministrazione di vaccini vivi o attenuati (es. vaccino contro il morbillo) entro 4 settimane prima della randomizzazione o prevista durante lo studio; i vaccini inattivati (uccisi) sono permessi.
  • Storia di asportazione totale della milza (splenectomia).
  • Avere già ricevuto trattamenti specifici per ITP (come steroidi, immunoglobuline, trasfusioni di piastrine) prima dello studio, a meno che siano stati usati solo in emergenza con dosi molto limitate.
  • Conoscere una sensibilità o intolleranza a uno dei farmaci dello studio (ad esempio diabete non controllato) o a prodotti derivati da Escherichia coli (come alcuni farmaci a base di filgrastim).
  • Aver ricevuto rituximab (per qualsiasi motivo) prima della randomizzazione.
  • Aver assunto farmaci alchilanti (che interferiscono con il DNA) negli ultimi 8 settimane.
  • Uso contemporaneo di farmaci anticoagulanti (che impediscono la coagulazione) o antiaggreganti piastrinici (che impediscono l’aggregazione delle piastrine).
  • Necessità di assumere farmaci anti‑infiammatori non steroidei (NSAID) o assunzione di NSAID entro 7 giorni prima della randomizzazione.
  • Essere attualmente coinvolti in un altro studio sperimentale, o non aver attenduto almeno 30 giorni (o 5 volte l’emivita del farmaco, se nota) dalla fine di un altro studio.
  • Probabile incapacità di completare tutte le visite o le procedure richieste dallo studio, secondo il giudizio del medico.
  • Storia o evidenza di altre malattie o condizioni clinicamente significative che, a giudizio del medico, aumenterebbero il rischio per la sicurezza.
  • Essere incinta (test di gravidanza positivo) o allattare, o avere intenzione di rimanere incinta, donare ovuli o allattare durante lo studio e per un mese dopo l’ultima dose.
  • Altre citopenie (basso numero di cellule del sangue) tranne l’anemia da carenza di ferro.
  • Malattie autoimmuni conosciute diverse dall’ITP.
  • Trombocitopenia (basso numero di piastrine) indotta da farmaci.
  • Infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
  • Epatite cronica attiva di qualsiasi origine.
  • Cancro attivo o precedente, eccetto i tumori curati con intento curativo e senza evidenza di malattia attiva da almeno 3 anni (esclusa la carcinoma basocellulare) e considerati a basso rischio di recidiva.
  • Altri disturbi del sangue (come leucemia, sindrome mielodisplastica) o storia di disturbi delle cellule staminali del midollo osseo.
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Farmaci in studio

  • Prednisolone

    è un farmaco corticosteroide che si prende per via orale. Viene usato per ridurre l’attività del sistema immunitario, limitando la distruzione delle piastrine nel sangue. In questo studio il prednisolone è stato dato a tutti i partecipanti per valutare se, da solo, riesce a migliorare il numero di piastrine nei pazienti con trombocitopenia autoimmune.

  • Romiplostim

    è un medicinale somministrato mediante iniezione sottocutanea. Agisce stimolando il midollo osseo a produrre più piastrine, aiutando a correggere la carenza di queste cellule nel sangue. Nel trial il romiplostim è stato aggiunto al prednisolone per capire se la combinazione dei due farmaci porta a una risposta più duratura e a un miglior controllo della malattia rispetto al solo prednisolone.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Prednisolone

    Si presenta sotto forma di compresse da assumere per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato, usato principalmente per ridurre infiammazioni e sopprimere il sistema immunitario in patologie come l'ITP. Agisce legandosi al recettore dei glucocorticoidi all'interno delle cellule, modificando l'espressione di geni che controllano le risposte infiammatorie. È classificato come corticosteroide, più precisamente glucocorticoide. Viene utilizzato da molti anni in diverse condizioni autoimmuni e infiammatorie.

  • Romiplostim

    È fornito come polvere da ricostituire in soluzione per iniezione sottocutanea; è un medicinale approvato per il trattamento dell'ITP cronica e compare nella letteratura medica come terapia biologica. Stimola la produzione di piastrine attivando il recettore della trombopoietina sulle cellule che formano le piastrine. È classificato come agonista del recettore della trombopoietina, un tipo di farmaco biologico. Viene impiegato quando le terapie tradizionali non sono sufficienti a mantenere un conteggio piastrinico sicuro.

Malattie studiate

Trombocitopenia immunitaria primaria - è una condizione caratterizzata da una diminuzione del numero di piastrine nel sangue dovuta a una risposta autoimmune contro le proprie piastrine. Si manifesta con sanguinamenti di varia entità e può comparire improvvisamente o evolvere gradualmente. La riduzione delle piastrine può peggiorare nel tempo se il processo autoimmune persiste. Alcuni pazienti presentano fluttuazioni dei valori piastrinici, con periodi di miglioramento seguiti da ricadute. La malattia è definita “non trattata” quando non è stata ancora iniziata una terapia specifica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525454-11-00Codice del protocollo20250124Partecipanti previsti126 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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