#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

ROMIPLOSTIM: Una Guida Completa per i Pazienti

Il romiplostim, noto anche con il nome commerciale Nplate, è un farmaco oggetto di studio in sperimentazioni cliniche per la sua capacità di aumentare la conta piastrinica in varie condizioni. Questo articolo riassume le informazioni chiave sulle sperimentazioni cliniche in corso e completate che indagano sulla sicurezza e l’efficacia del romiplostim nel trattamento della trombocitopenia (bassa conta piastrinica) associata a trombocitopenia immune, sindromi mielodisplastiche e altri disturbi.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Romiplostim?

    Il Romiplostim è un farmaco utilizzato per trattare determinati disturbi del sangue. È anche noto con i nomi commerciali Nplate® ed Enplate®, e in alcuni studi di ricerca viene indicato come AMG 531[1][2]. Il Romiplostim è un tipo di farmaco chiamato agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA), il che significa che stimola la produzione di piastrine nel corpo[3].

    Come Funziona il Romiplostim?

    Il Romiplostim funziona imitando una proteina naturale nel corpo chiamata trombopoietina. Questa proteina aiuta il midollo osseo a produrre piastrine, che sono minuscole cellule del sangue che aiutano il sangue a coagulare e prevengono il sanguinamento eccessivo. Stimolando il recettore della trombopoietina, il Romiplostim aumenta la produzione di piastrine nel corpo[1].

    Condizioni Trattate con il Romiplostim

    Il Romiplostim è principalmente utilizzato per trattare diverse condizioni legate a bassi conteggi piastrinici:

    • Trombocitopenia Immune (ITP): Si tratta di un disturbo autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge erroneamente le piastrine[3][4].
    • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Sono un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente[2].
    • Anemia Aplastica: È una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza nuove cellule del sangue[5][6].
    • Trombocitopenia in vari contesti: Ciò include la trombocitopenia dopo trapianto di sangue del cordone ombelicale e la trombocitopenia indotta da chemioterapia nei pazienti con linfoma[7][8].

    Come viene Somministrato il Romiplostim?

    Il Romiplostim viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione e della risposta al trattamento, ma spesso viene somministrato una volta alla settimana[3][1]. In alcuni casi, può essere somministrato ogni due settimane[4]. La dose viene solitamente regolata in base al conteggio piastrinico, che sarà monitorato regolarmente dal tuo operatore sanitario.

    Efficacia del Romiplostim

    Gli studi clinici hanno dimostrato che il Romiplostim può essere efficace nell’aumentare il conteggio piastrinico in varie condizioni:

    • Nei pazienti con ITP, il Romiplostim ha dimostrato di aumentare il conteggio piastrinico a un intervallo target (solitamente superiore a 50 x 10^9/L) in una significativa proporzione di pazienti[1].
    • Per i pazienti con MDS, il Romiplostim ha dimostrato la capacità di ridurre la necessità di trasfusioni piastriniche[2].
    • Nell’anemia aplastica, il Romiplostim ha mostrato promesse nel migliorare il conteggio delle cellule del sangue quando utilizzato in combinazione con altri trattamenti[5].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Sebbene il Romiplostim sia generalmente ben tollerato, come tutti i farmaci, può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

    • Mal di testa
    • Dolore articolare o muscolare
    • Vertigini
    • Reazioni nel sito di iniezione

    Effetti collaterali più seri, ma meno comuni, possono includere un aumento del rischio di coaguli di sangue se il conteggio piastrinico diventa troppo alto e, in rari casi, cambiamenti nel midollo osseo. Il tuo medico ti monitorerà attentamente per questi potenziali effetti collaterali[3][1].

    Ricerca in Corso e Applicazioni Future

    La ricerca sul Romiplostim è in corso, con diversi studi clinici che esplorano il suo uso in varie condizioni e contesti:

    • Il suo uso in combinazione con altri trattamenti per l’anemia aplastica[5].
    • La sua efficacia nella prevenzione della trombocitopenia severa indotta da chemioterapia nei pazienti con linfoma[8].
    • Studi comparativi tra il Romiplostim e altri farmaci simili per stabilire la sua relativa efficacia e sicurezza[3].
    • Studi sui programmi di dosaggio ottimali, inclusa la somministrazione bisettimanale per alcuni pazienti[4].

    Questi studi in corso mirano ad approfondire la nostra comprensione del Romiplostim e potenzialmente espandere il suo uso per beneficiare più pazienti con disturbi piastrinici.

    Aspect Details
    Drug Name Romiplostim (noto anche come AMG 531, Nplate)
    Primary Conditions Studied Trombocitopenia immune (ITP), Sindromi mielodisplastiche (MDS), Anemia aplastica, Trombocitopenia indotta da chemioterapia
    Administration Method Iniezione sottocutanea, tipicamente una volta alla settimana
    Common Dosage Range 1-10 mcg/kg, con alcuni studi che esplorano dosi più alte fino a 20 mcg/kg
    Primary Outcomes Measured Risposta della conta piastrinica, profilo di sicurezza, riduzione della necessità di trasfusioni piastriniche
    Secondary Outcomes Durata della risposta piastrinica, tempo di risposta piastrinica, farmacocinetica, farmacodinamica
    Safety Monitoring Eventi avversi, sviluppo di anticorpi, cambiamenti del midollo osseo
    Trial Phases Studi di fase I, II e III rappresentati nei dati
    Patient Populations Adulti con varie condizioni trombocitopeniche, alcuni studi includono volontari sani

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il romiplostim e come funziona? Il romiplostim è un farmaco che stimola la produzione di piastrine nel corpo. Funziona imitando l’azione della trombopoietina, un ormone naturale che promuove la crescita e lo sviluppo delle piastrine nel midollo osseo.
    • Per quali condizioni il romiplostim è in fase di studio negli studi clinici? Gli studi clinici stanno studiando il romiplostim per il trattamento della bassa conta piastrinica in condizioni come la trombocitopenia immune (ITP), le sindromi mielodisplastiche (MDS), l’anemia aplastica e la trombocitopenia indotta da chemioterapia nei pazienti con linfoma.
    • Come viene somministrato il romiplostim negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi clinici, il romiplostim viene somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle), tipicamente una volta alla settimana. Alcuni studi stanno anche esplorando diversi schemi di dosaggio, come la somministrazione ogni due settimane.
    • Quali sono alcuni risultati comuni misurati negli studi clinici sul romiplostim? I risultati comuni includono cambiamenti nella conta piastrinica, la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta piastrinica, la durata della risposta piastrinica, la riduzione della necessità di trasfusioni di piastrine e valutazioni di sicurezza che includono eventi avversi e sviluppo di anticorpi.
    • Quali sono i potenziali effetti collaterali del romiplostim monitorati negli studi clinici? Gli studi clinici stanno monitorando potenziali effetti collaterali come eventi emorragici, eventi trombotici (coagulazione del sangue), cambiamenti del midollo osseo e lo sviluppo di anticorpi contro il romiplostim o la trombopoietina naturale.

    Studi in corso con Romiplostim

    • Data di inizio: 2025-06-11

      Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci, inclusa la ciclosporina, per pazienti con trombocitopenia immune

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Il trattamento prevede l’uso di una combinazione di quattro farmaci: Mycophenolate mofetil, Rituximab, Ciclosporin e Eltrombopag. Questi farmaci sono utilizzati per modulare il sistema…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Repubblica Ceca
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sull’uso del romiplostim prima dell’intervento in pazienti con piastrine basse che devono sottoporsi a chirurgia cardiaca

      Non ancora in reclutamento

      1

      Questo studio riguarda pazienti che devono sottoporsi a un intervento di chirurgia cardiaca e che presentano trombocitopenia, ovvero un numero ridotto di piastrine nel sangue. Le piastrine sono cellule del sangue importanti per la coagulazione e per fermare le emorragie. Lo studio utilizza un farmaco chiamato romiplostim, che è un fattore di crescita delle piastrine,…

      Farmaci studiati:
      Francia
    • Data di inizio: 2022-12-02

      Studio clinico su romiplostim e desametasone in pazienti con trombocitopenia immune primaria di nuova diagnosi

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata trombocitopenia immune primaria, una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo studio mira a confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti diversi per questa condizione. I trattamenti in esame sono romiplostim e dexamethasone.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Italia

    Glossario

    • Thrombocytopenia: Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente bassi di piastrine nel sangue, che può portare a facili lividi e sanguinamenti.
    • Immune thrombocytopenia (ITP): Un disturbo autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge erroneamente le piastrine, portando a una bassa conta piastrinica.
    • Myelodysplastic syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane, incluse le piastrine.
    • Aplastic anemia: Un disturbo del sangue raro ma grave in cui l'organismo smette di produrre un numero sufficiente di nuove cellule del sangue, incluse le piastrine.
    • Platelet: Un tipo di cellula del sangue che aiuta a formare coaguli per fermare il sanguinamento.
    • Thrombopoietin: Un ormone prodotto dal fegato che stimola la produzione di piastrine nel midollo osseo.
    • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
    • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, incluso il suo meccanismo d'azione e la risposta dell'organismo al farmaco.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come l'organismo processa un farmaco, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
    • Bioequivalence: L'assenza di una differenza significativa nella velocità e nell'entità con cui il principio attivo di due medicinali diventa disponibile nel sito d'azione quando somministrato alla stessa dose.