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Studio sulla sicurezza ed efficacia di elafibranor in adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Colangite Sclerosante Primitiva, una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo studio esamina l'uso di elafibranor, un farmaco somministrato in compresse rivestite, per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento di questa condizione. Elafibranor agisce su specifici recettori nel corpo per aiutare a ridurre l'infiammazione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi giornaliere di elafibranor a 80 mg o 120 mg, oppure un placebo, per un periodo iniziale di 12 settimane.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di elafibranor rispetto al placebo. Dopo le prime 12 settimane, i partecipanti avranno l'opportunità di continuare a ricevere elafibranor in un'estensione a lungo termine dello studio, per valutare la sicurezza del farmaco nel tempo. Durante tutto il periodo di studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute dei partecipanti.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. L'estensione a lungo termine sarà "a etichetta aperta", permettendo ai partecipanti di sapere che stanno ricevendo elafibranor. L'obiettivo finale è determinare se elafibranor può essere un trattamento sicuro ed efficace per la Colangite Sclerosante Primitiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del periodo in doppio cieco

    Il partecipante inizia il trattamento con elafibranor o un placebo. Entrambi sono somministrati sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

    La dose giornaliera di elafibranor è di 80 mg o 120 mg, da assumere una volta al giorno.

    Questo periodo dura 12 settimane, durante le quali si valuta la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Valutazione alla fine del periodo in doppio cieco

    Alla fine delle 12 settimane, vengono effettuati esami per valutare eventuali cambiamenti significativi rispetto ai valori iniziali.

    Si controllano i risultati degli esami del sangue, i segni vitali e altri parametri clinici per verificare la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Inizio del periodo di estensione in aperto

    I partecipanti possono continuare a ricevere elafibranor fino a una dose massima di 120 mg al giorno.

    Questo periodo è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche durante il periodo di estensione in aperto

    Durante il periodo di estensione, che può durare fino a 96 settimane, vengono effettuate valutazioni periodiche.

    Le valutazioni includono esami del sangue e controlli clinici per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di estensione, vengono effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento con elafibranor.

    I risultati dello studio aiuteranno a comprendere meglio il potenziale terapeutico di elafibranor per la colangite sclerosante primitiva.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi di Colangite Sclerosante Primitiva (PSC), dimostrata da esami specifici e in assenza di cause apparenti di colangite sclerosante secondaria.
  • Avere livelli di fosfatasi alcalina (ALP) almeno 1,5 volte superiori al limite normale durante il periodo di screening, con una variabilità non superiore al 40% tra due misurazioni consecutive.
  • Avere livelli di bilirubina totale non superiori a 2 volte il limite normale al momento del primo screening.
  • Se si assume acido ursodesossicolico (UDCA), la dose giornaliera totale deve essere di massimo 23 mg per kg al giorno, con un trattamento stabile per almeno 6 mesi prima del periodo di screening.
  • Per i partecipanti con malattia infiammatoria intestinale (IBD), come il morbo di Crohn o la colite ulcerosa, la malattia deve essere in remissione o a bassa attività e il trattamento deve essere stabile per almeno 3 mesi prima del periodo di screening.
  • I farmaci per la gestione del prurito devono essere assunti a una dose stabile per almeno 3 mesi prima del periodo di screening.
  • Utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali per chi partecipa a studi clinici.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulte.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Colangite Sclerosante Primitiva, una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio, chiamato elafibranor.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire il trattamento per almeno 12 settimane.
  • Non possono partecipare persone che non possono partecipare a studi clinici per motivi legali o etici.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Elafibranor: Questo farmaco viene studiato per il trattamento della colangite sclerosante primaria (PSC) negli adulti. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione orale giornaliera di elafibranor. Durante la fase iniziale dello studio, i partecipanti ricevono il farmaco per 12 settimane per confrontarne gli effetti con un placebo. Successivamente, nella fase di estensione a lungo termine, i partecipanti continuano a ricevere elafibranor per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento prolungato.

Che cosa si sa già del trattamento

Elafibranor – Elafibranor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della colangite sclerosante primitiva. Questo farmaco è in fase II di sperimentazione, dove si valuta la sua sicurezza ed efficacia rispetto a un placebo. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzione epatica nei pazienti affetti da questa malattia. A livello molecolare, elafibranor agisce come modulatore dei recettori PPAR, che sono coinvolti nella regolazione del metabolismo lipidico e dell'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori PPAR.

Malattie studiate

Colangite Sclerosante Primitiva – È una malattia cronica del fegato caratterizzata dall'infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco progressivo del flusso biliare. Questo accumulo di bile può causare danni al fegato e, nel tempo, portare a cirrosi. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e ittero. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma tende a peggiorare nel tempo. La causa esatta della colangite sclerosante primitiva non è ben compresa, ma si ritiene che possa essere legata a fattori genetici e autoimmuni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511370-72-00Codice del protocolloCLIN-60190-453Partecipanti previsti68 personePromotoreIpsen Bioscience Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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