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Elafibranor

L’elafibranor è un farmaco sperimentale che viene studiato in studi clinici per varie malattie del fegato, tra cui la steatoepatite non alcolica (NASH) e la colangite biliare primitiva (PBC). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica dell’elafibranor in diverse popolazioni di pazienti. Gli studi vanno dai primi studi di fase 1 su volontari sani a più ampi studi di fase 3 su pazienti con condizioni epatiche. I ricercatori stanno esaminando come l’elafibranor influisce sulla funzionalità epatica, sui sintomi e sulla qualità della vita nelle persone con malattie epatiche croniche.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Elafibranor?

L’Elafibranor, noto anche come GFT505 o IPN60190, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di varie malattie del fegato[1][2]. Viene assunto sotto forma di compressa orale ed è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia[1].

Quali Condizioni Tratta l’Elafibranor?

L’Elafibranor è oggetto di studio come potenziale trattamento per diverse condizioni legate al fegato:

  • Colangite Biliare Primitiva (PBC): Si tratta di una rara malattia autoimmune cronica del fegato. Nella PBC, il sistema immunitario attacca erroneamente i piccoli dotti biliari nel fegato, causando danni e cicatrici[1][3].
  • Steatoepatite Non Alcolica (NASH): È un tipo di malattia del fegato grasso non causata dall’uso di alcol. Nella NASH, l’accumulo di grasso nel fegato porta a infiammazione e danno delle cellule epatiche[4][5].
  • Malattia del Fegato Grasso Non Alcolico (NAFLD): Questo è un termine più ampio che include la NASH e si riferisce a una serie di condizioni epatiche causate da un eccesso di grasso nel fegato non dovuto al consumo di alcol[6].

Come Funziona l’Elafibranor?

Sebbene il meccanismo esatto sia ancora oggetto di studio, si ritiene che l’Elafibranor agisca prendendo di mira determinati recettori nel fegato che svolgono un ruolo nel metabolismo e nell’infiammazione. Attivando questi recettori, l’Elafibranor potrebbe contribuire a ridurre l’infiammazione epatica, diminuire l’accumulo di grasso nel fegato e migliorare la funzione complessiva delle cellule epatiche[6].

Studi Clinici e Ricerca

L’Elafibranor è attualmente oggetto di vari studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza:

  • Colangite Biliare Primitiva (PBC): Gli studi stanno valutando quanto bene l’Elafibranor possa ridurre i livelli di fosfatasi alcalina (ALP), un marcatore di danno epatico, nei pazienti con PBC che non hanno risposto bene ai trattamenti standard[3][7].
  • Steatoepatite Non Alcolica (NASH): Gli studi stanno esaminando se l’Elafibranor possa migliorare la salute del fegato nei pazienti con NASH, inclusa la riduzione della cicatrizzazione epatica (fibrosi) e la risoluzione dei sintomi della NASH[5].
  • Malattia del Fegato Grasso Non Alcolico (NAFLD): La ricerca sta esaminando come l’Elafibranor influenzi la composizione dei grassi nel fegato dei pazienti con NAFLD[6].

Dosaggio e Somministrazione

Negli studi clinici, l’Elafibranor viene tipicamente somministrato come compressa orale, assunta una volta al giorno. Le dosi più comuni oggetto di studio sono 80 mg e 120 mg[1][3]. Tuttavia, è importante notare che poiché l’Elafibranor è ancora in fase di ricerca, il dosaggio ottimale potrebbe cambiare in base ai risultati degli studi in corso.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, l’Elafibranor potrebbe causare effetti collaterali. La gamma completa dei potenziali effetti collaterali è ancora oggetto di studio negli studi clinici. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi, cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio, nei segni vitali e negli esami fisici[8]. È importante ricordare che non tutti sperimentano effetti collaterali e che i benefici del farmaco potrebbero superare i rischi per molti pazienti.

Ricerca in Corso e Direzioni Future

La ricerca sull’Elafibranor è in corso, con diversi studi che esaminano i suoi effetti in diverse popolazioni di pazienti:

  • Studi su pazienti anziani per comprendere come l’età influenzi l’elaborazione del farmaco da parte del corpo[2].
  • Ricerche su pazienti con compromissione epatica per determinare se siano necessari aggiustamenti del dosaggio[9].
  • Indagini su pazienti con compromissione renale per valutare come il farmaco viene elaborato in questi individui[10].
  • Studi su bambini e adolescenti con NASH per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nelle popolazioni più giovani[4].

Questi studi in corso aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come l’Elafibranor funzioni in diversi gruppi di pazienti e potenzialmente ad espandere il suo utilizzo per il trattamento di varie condizioni epatiche.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Elafibranor (noto anche come GFT505, IPN60190)
Indicazioni Principali Steatoepatite Non Alcolica (NASH), Colangite Biliare Primitiva (PBC)
Somministrazione Compressa orale, una volta al giorno (tipicamente 80 mg o 120 mg)
Misure Chiave dei Risultati Livelli degli enzimi epatici (ALP, ALT, AST), istologia epatica, miglioramento della fibrosi, riduzione dei sintomi (es. prurito), qualità della vita
Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, parametri di laboratorio, segni vitali, modifiche all’ECG
Fasi di Sperimentazione Fase 1 fino a Fase 3
Popolazioni dello Studio Volontari sani, pazienti con NASH, pazienti con PBC, popolazioni speciali (anziani, compromissione renale/epatica)
Durata degli Studi Varia da studi a dose singola a studi a lungo termine della durata di diversi anni

FAQ

  • Per cosa viene studiato l’elafibranor? L’elafibranor viene studiato principalmente per le malattie del fegato come la steatoepatite non alcolica (NASH) e la colangite biliare primitiva (PBC). Gli studi clinici stanno valutando i suoi effetti sulla funzionalità epatica, sui sintomi come il prurito e l’affaticamento, e sulla progressione generale della malattia in queste condizioni.
  • Come viene somministrato l’elafibranor negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, l’elafibranor viene somministrato sotto forma di compressa orale da assumere una volta al giorno, solitamente prima della colazione con un bicchiere d’acqua. Il dosaggio in studio varia da 80 mg a 120 mg al giorno, a seconda dello studio specifico.
  • Quali sono alcuni dei principali risultati che vengono misurati negli studi sull’elafibranor? I risultati chiave includono variazioni dei livelli degli enzimi epatici (come la fosfatasi alcalina), miglioramenti dell’istologia epatica, riduzione dei sintomi come il prurito, cambiamenti nei punteggi della qualità della vita e risultati a lungo termine come la progressione verso la cirrosi o la necessità di trapianto di fegato.
  • Ci sono effetti collaterali dell’elafibranor che vengono monitorati? Sì, gli studi monitorano attentamente eventuali eventi avversi. Ciò include il monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento, cambiamenti nei valori di laboratorio, segni vitali e letture dell’elettrocardiogramma. Vengono anche tenuti sotto controllo specifici eventi avversi di interesse, anche se questi non sono dettagliati nei riassunti degli studi.
  • Quanto durano tipicamente gli studi clinici sull’elafibranor? La durata varia ampiamente a seconda della fase e degli obiettivi di ogni studio. Alcuni studi di fase iniziale durano solo alcune settimane, mentre gli studi di fase successiva per condizioni croniche come la PBC possono durare fino a 52 settimane o persino diversi anni per gli studi di estensione a lungo termine.

Sperimentazioni cliniche in corso su Elafibranor

  • Studio sull’Efficacia di Elafibranor in Adulti con Colangite Biliare Primitiva

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Italia Romania Spagna Repubblica Ceca Francia +8

  • Studio sull’efficacia di elafibranor in adulti con colangite biliare primitiva che non rispondono adeguatamente o sono intolleranti all’acido ursodesossicolico

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Polonia Repubblica Ceca Francia Spagna Italia +1

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Elafibranor in Pazienti con Colangite Biliare Primitiva e Risposta Inadeguata o Intolleranza all’Acido Ursodesossicolico

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Spagna Francia Germania Italia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Elafibranor in adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC)

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Germania Portogallo

Glossario

  • Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH): Un tipo di malattia del fegato grasso caratterizzata da infiammazione e danno delle cellule epatiche, che può portare a fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica.
  • Primary Biliary Cholangitis (PBC): Una malattia epatica cronica in cui i dotti biliari nel fegato vengono lentamente distrutti, portando a un accumulo di bile e potenziali danni al fegato.
  • Alkaline Phosphatase (ALP): Un enzima presente in diversi tessuti del corpo. Nelle malattie del fegato, livelli elevati nel sangue possono indicare ostruzione dei dotti biliari o danno alle cellule epatiche.
  • Fibrosis: La formazione di tessuto connettivo fibroso in eccesso in un organo o tessuto, spesso come risultato di lesioni o infiammazione cronica.
  • Cirrhosis: Cicatrizzazione avanzata del fegato causata da molte forme di malattie e condizioni epatiche, come l'epatite e l'alcolismo cronico.
  • Ursodeoxycholic Acid (UDCA): Un farmaco comunemente utilizzato per trattare alcuni tipi di malattie del fegato, in particolare la colangite biliare primitiva.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Bilirubin: Un composto giallo che si verifica nel normale processo catabolico che degrada l'eme nei vertebrati. Livelli elevati possono indicare problemi al fegato.
  • Pruritus: Grave prurito della pelle, che è un sintomo comune in alcune malattie del fegato come la PBC.
  • FibroScan: Un test non invasivo che utilizza la tecnologia a ultrasuoni per misurare la rigidità del fegato, che può indicare la presenza e la gravità della fibrosi epatica.