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Studio di Fase III su pazienti adulti con colangite sclerosing primaria per valutare efficacia e sicurezza di elafibranor 120 mg

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Primary Sclerosing Cholangitis è una malattia rara del fegato in cui i dotti biliari si induriscono e si restringono, compromettendo il flusso della bile e provocando danni al fegato. Lo studio valuta un farmaco in compresse chiamato elafibranor, assunto per via orale una volta al giorno a una dose di 120 mg.

L’obiettivo è verificare se il farmaco è più efficace rispetto a un placebo nel ridurre il rischio di eventi gravi come la morte, il trapianto di fegato o il peggioramento della funzione epatica. I partecipanti vengono assegnati a caso al gruppo che riceve il farmaco o al gruppo che riceve il placebo, e né i partecipanti né i medici sanno a quale gruppo appartengono (studio “doppio cieco”).

Nel corso della ricerca, i partecipanti assumono la compressa ogni giorno e si sottopongono a controlli periodici, durante i quali vengono eseguiti esami del sangue e, se necessario, ecografie o altri esami di imaging per valutare lo stato del fegato. Il periodo di osservazione è prolungato, in modo da raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo

    Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente viene inserito in un sistema che assegna in modo casuale il trattamento: elafibranor 120 mg o placebo identico.

    L'assegnazione è cieca, quindi il paziente non conosce quale delle due compresse sta assumendo.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale di base

    Prima di iniziare il trattamento, vengono effettuati esami di laboratorio e valutazioni cliniche per documentare lo stato di salute attuale.

    Queste informazioni serviranno a confrontare eventuali cambiamenti durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento giornaliero

    Il paziente inizia a prendere una compressa al giorno, per via orale, contenente elafibranor 120 mg oppure il placebo.

    La dose rimane costante per tutta la durata dello studio, salvo interruzione per un evento clinico.

  4. Passaggio 4

    Assunzione quotidiana della compressa

    La compressa deve essere ingerita ogni giorno alla stessa ora, preferibilmente con un bicchiere d'acqua.

    Non è necessario modificare la dieta o altre terapie a meno che il medico non indichi diversamente.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo periodiche

    Il paziente si presenta a visite di controllo programmate per valutare la risposta al trattamento e monitorare la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

    Durante queste visite vengono ripetuti gli esami di laboratorio e viene chiesto se sono comparsi sintomi nuovi.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli eventi clinici

    Viene osservato attentamente se si verifica uno dei seguenti eventi: morte di qualsiasi causa, trapianto di fegato, scompenso epatico o sindromi legate all'ipertensione portale.

    La comparsa di uno di questi eventi determina la fine della partecipazione al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento e conclusione dello studio

    Il trattamento termina quando si verifica un evento clinico definito, oppure al termine dello studio previsto, che può durare diversi anni.

    Al termine, i dati raccolti vengono analizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza di elafibranor rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un adulto di almeno 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di colangite sclerosante primaria, una malattia rara del fegato che provoca cicatrici nei dotti biliari; la diagnosi deve basarsi su esami clinici, di laboratorio e di imaging (come ecografie o risonanze).
  • Avere una malattia epatica compensata, cioè il fegato deve funzionare ancora in modo adeguato al momento dello screening.
  • Seguire una terapia di base stabile, ovvero i farmaci già assunti non devono essere cambiati di recente prima di entrare nello studio.
  • Le donne che potrebbero rimanere incinte devono utilizzare durante tutto lo studio un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Essere in grado di firmare un consenso informato scritto e di seguire tutte le procedure richieste dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Storia o presenza di un'altra malattia cronica del fegato (una condizione a lungo termine che colpisce il fegato).
  • Presenza di antigene dell'epatite B o infezione da epatite C (risultati di laboratorio che indicano queste infezioni virali del fegato).
  • Storia di insufficienza epatica grave, inclusa la trapianto di fegato, un punteggio MELD pari o superiore a 12 (valutazione della gravità della malattia epatica) o segni di complicazioni della cirrosi.
  • Presenza di cirrosi classificata come Child‑Pugh B o C (un sistema che misura quanto è avanzata la cirrosi).
  • Interventi sulle vie biliari (come drenaggi o stent) effettuati entro gli ultimi 60 giorni o presenza di un drenaggio percutaneo o di uno stent nel dotto biliare al momento dello screening.
  • Storia di colangite batterica (infiammazione della via biliare causata da batteri) o uso di antibiotici preventivi per colangite ricorrente entro gli ultimi 60 giorni.
  • Sospetto o diagnosi di colangiocarcinoma (cancro delle vie biliari) o di carcinoma epatocellulare (cancro del fegato).
  • Presenza di tumore noto o storia di tumore negli ultimi cinque anni, eccetto il carcinoma basocellulare della pelle o il carcinoma in situ del collo dell'utero trattati con successo.
  • Condizioni mediche che possono aumentare l'ALP (fosfatasi alcalina) per motivi non epatici, come la malattia di Paget (una patologia ossea).
  • Uso di farmaci proibiti entro 3 mesi prima dello screening, tra cui: acido norurico, inibitori del trasporto degli acidi biliari, fibrati, seladelpar, glitazoni, ciclosporina, micofenolato, pentossifillina, corticosteroidi sistemici (eccetto dosi stabili per malattia infiammatoria intestinale o insufficienza surrenale) e altri farmaci potenzialmente dannosi per il fegato.
  • Partecipazione a un altro studio clinico con farmaci sperimentali o dispositivi medici entro 30 giorni o cinque emivite del farmaco precedente.
  • Precedente esposizione a elafibranor (il farmaco in studio).
  • Elettrocardiogramma (ECG) con intervallo QT corretto (QTcF) superiore a 450 ms negli uomini o 470 ms nelle donne (o >480 ms se presenti blocchi di conduzione), che indica un potenziale rischio per il cuore.
  • Analisi di laboratorio del fegato fuori dai limiti accettabili (valori troppo alti o troppo bassi).
  • Presenza di malattia renale significativa (problemi gravi ai reni).
  • Livello di creatinfosfochinasi (CPK) superiore a due volte il valore normale, indicatore di danno muscolare.
  • Per le donne: gravidanza, test di gravidanza positivo o allattamento.
  • Consumo di alcol superiore a due drink standard al giorno per gli uomini o uno per le donne.
  • Storia di abuso di alcol o di altre sostanze entro un anno prima dello screening.
  • Allergia o sensibilità a uno qualsiasi dei componenti del farmaco o del placebo.
  • Instabilità mentale o incapacità di comprendere il consenso informato, rendendo difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) tipo 1 o 2.
  • Altre condizioni mediche che riducono l'aspettativa di vita a meno di due anni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Elafibranor è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. È stato sviluppato per trattare la colangite sclerosante primitiva (PSC), una malattia rara del fegato. Nel trial i partecipanti assumono una compressa al giorno per capire se il farmaco può rallentare o prevenire il peggioramento della malattia rispetto a un placebo. Essendo classificato come “orphan drug”, è stato creato specificamente per una condizione poco comune, e lo studio ne valuta l’efficacia e la sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Otherwise identical to the IMP

    Il placebo è una compressa rivestita simile a quella del farmaco in studio, somministrata per via orale una volta al giorno. Non contiene principi attivi e viene usato solo per confrontare gli effetti del farmaco reale in uno studio clinico. Non è approvato né indicato per alcuna malattia e non ha un ruolo terapeutico nella pratica medica. È classificato come sostanza inerte o placebo.

  • Elafibranor

    Elafibranor è una compressa rivestita da 120 mg somministrata per via orale una volta al giorno. È ancora in fase di sperimentazione clinica e non è ancora autorizzato per uso commerciale, ma è riconosciuto come farmaco orfano in sviluppo per malattie rare. Viene studiato principalmente per la colangite sclerosante primitiva, una malattia del fegato. Agisce attivando i recettori PPAR‑α e PPAR‑δ, che aiutano a ridurre l’infiammazione e la formazione di tessuto cicatriziale; è classificato come agonista dei recettori PPAR.

Malattie studiate

Colangite sclerosante primitiva - è una malattia cronica che colpisce i dotti biliari, provocando infiammazione e progressiva cicatrizzazione. Con il tempo i dotti si restringono e si formano ispessimenti, ostacolando il flusso della bile. Questa ostruzione porta a un accumulo di bile nel fegato, che può causare ingrossamento e danni al tessuto epatico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-525242-29-00Codice del protocolloCLIN-60190-475Partecipanti previsti350 personePromotoreIpsen Bioscience Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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