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Studio sul trapianto di microbiota fecale per pazienti con colangite sclerosante primitiva confrontato con trattamento finto

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la colangite sclerosante primitiva, una malattia del fegato che colpisce i dotti biliari, ovvero i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino. Nella colangite sclerosante primitiva i dotti biliari si infiammano e si restringono progressivamente, causando un accumulo di bile nel fegato che può danneggiarlo nel tempo. Molti pazienti con questa malattia hanno anche una malattia infiammatoria intestinale, che è una condizione che causa infiammazione dell'intestino. Il trattamento che verrà studiato è il trapianto di microbiota fecale, che consiste nel trasferire batteri intestinali sani da donatori a pazienti malati. Nello studio verranno utilizzati diversi tipi di preparati: una sospensione orale doppiamente incapsulata di microbiota fecale, una sospensione per clistere di microbiota fecale, e anche preparati placebo corrispondenti. Tutti i pazienti continueranno a prendere il loro trattamento abituale con acido ursodesossicolico.

Lo scopo dello studio è valutare se il trapianto di microbiota fecale, rispetto al trattamento fittizio, possa migliorare alcuni valori del sangue che indicano il funzionamento del fegato, in particolare la fosfatasi alcalina e la bilirubina, che sono sostanze misurate con gli esami del sangue e che servono a capire come sta funzionando il fegato. Lo studio confronterà i risultati ottenuti dopo quarantotto settimane di trattamento tra chi riceve il trapianto di microbiota fecale e chi riceve il trattamento fittizio.

Durante lo studio i pazienti riceveranno il trattamento assegnato in modo casuale e verranno seguiti per un periodo di tempo prolungato. Verranno effettuati controlli regolari che includono esami del sangue per misurare vari valori del fegato, valutazioni della rigidità del fegato, esami delle vie biliari tramite colangiografia a risonanza magnetica che è una tecnica di imaging che permette di vedere i dotti biliari, e controlli dell'attività della malattia infiammatoria intestinale attraverso esami delle feci e colonscopia che è un esame che permette di vedere l'interno dell'intestino. Verranno anche valutati i sintomi come il prurito, la stanchezza e la qualità di vita dei pazienti, oltre ad analizzare i batteri presenti nell'intestino in diversi momenti dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a ricevere uno dei seguenti trattamenti: trapianto di microbiota fecale (batteri intestinali provenienti da donatori sani) oppure un trattamento fittizio (placebo).

    Il trapianto di microbiota fecale potrà essere somministrato tramite capsule da assumere per bocca oppure tramite clistere per via rettale.

    Continuerà ad assumere il farmaco acido ursodesossicolico alla dose compresa tra 13 e 23 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno, come già prescritto prima dell'ingresso nello studio.

  2. Passaggio 2

    Settimana 12

    Verranno effettuati esami del sangue per controllare i livelli di fosfatasi alcalina (un enzima del fegato), bilirubina totale (una sostanza prodotta dal fegato), e altri parametri epatici.

    Sarà valutato il prurito (eventuale sensazione di prurito cutaneo) attraverso scale specifiche.

    Verrà effettuata un'analisi del microbiota intestinale tramite campione di feci per studiare i batteri presenti nell'intestino.

  3. Passaggio 3

    Settimana 24

    Verranno ripetuti gli esami del sangue per valutare i livelli degli enzimi epatici e della bilirubina.

    Saranno calcolati i punteggi prognostici che aiutano a valutare l'evoluzione della malattia epatica.

    Verrà valutata la qualità di vita e i sintomi attraverso questionari specifici.

    Sarà valutato il prurito attraverso scale apposite.

    Verrà effettuata un'analisi del microbiota intestinale tramite campione di feci.

  4. Passaggio 4

    Settimana 36

    Verranno eseguiti esami del sangue per controllare i parametri epatici.

    Sarà valutato il prurito attraverso scale specifiche.

    Verrà effettuata un'analisi del microbiota intestinale tramite campione di feci.

  5. Passaggio 5

    Settimana 48

    Verranno effettuati esami del sangue completi per valutare tutti i parametri epatici, inclusi fosfatasi alcalina, bilirubina, gamma-glutamil transferasi, transaminasi.

    Verrà eseguita un'elastometria, un esame non invasivo che misura la rigidità del fegato per valutare la presenza di fibrosi.

    Sarà effettuata una colangiografia a risonanza magnetica, un esame di imaging che visualizza i dotti biliari.

    Verranno misurati gli acidi biliari nel sangue attraverso esami specifici.

    Saranno calcolati i punteggi prognostici della malattia epatica.

    Verrà valutata la qualità di vita, i sintomi e la stanchezza attraverso questionari.

    Sarà valutato il prurito attraverso scale apposite.

    Verrà effettuata una colonscopia per valutare lo stato della malattia infiammatoria intestinale, con misurazione di indici endoscopici specifici.

    Sarà misurata la calprotectina fecale, un marcatore di infiammazione intestinale.

    Verrà effettuata un'analisi del microbiota intestinale tramite campione di feci.

    Questa settimana rappresenta il punto finale principale per valutare l'efficacia del trattamento ricevuto.

  6. Passaggio 6

    Settimana 104

    Proseguirà il monitoraggio a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento ricevuto.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi o complicanze occorsi durante tutto il periodo di osservazione.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Uomini o donne
  • Età compresa tra 18 e 75 anni
  • Diagnosi di colangite sclerosante primitiva (una malattia che colpisce i dotti biliari, cioè i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino) confermata attraverso esami radiologici che mostrano cambiamenti caratteristici nei dotti biliari
  • Presenza di malattia infiammatoria intestinale (una condizione che causa infiammazione cronica dell'intestino) diagnosticata secondo le linee guida internazionali
  • La malattia infiammatoria intestinale deve essere inattiva da almeno 6 mesi, senza episodi di peggioramento e senza modifiche alla terapia
  • Valori di fosfatasi alcalina (un enzima presente nel sangue che indica il funzionamento del fegato) superiori a 1,3 volte il limite normale, misurati almeno 2 volte nei 3 mesi precedenti, oppure valori elevati di bilirubina totale (una sostanza che si accumula nel sangue quando il fegato non funziona correttamente) fino a 50 micromoli per litro
  • Essere in trattamento con acido ursodesossicolico (un farmaco usato per proteggere il fegato) alla dose di 13-23 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno, da almeno 6 mesi, con la stessa dose da almeno 3 mesi
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace
  • Aver firmato il consenso informato scritto
  • Essere iscritti al Sistema di Sicurezza Sociale Francese

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questa ricerca, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

  • Trapianto di microbiota fecale (FMT)

    è una procedura in cui le feci di un donatore sano vengono trasferite nell'intestino del paziente. Questo trapianto aiuta a ripristinare i batteri buoni nell'intestino che potrebbero essere alterati nei pazienti con colangite sclerosante primitiva. La procedura mira a migliorare la salute del fegato modificando la composizione dei batteri intestinali.

  • UDCA

    è un farmaco che viene utilizzato come terapia standard per i pazienti con colangite sclerosante primitiva. Questo medicinale è un acido biliare che aiuta a proteggere il fegato e a migliorare il flusso della bile, riducendo così il danno alle vie biliari.

Che cosa si sa già del trattamento

Fecal Microbiota Transplantation (FMT) – Il trapianto di microbiota fecale è una procedura che consiste nel trasferire batteri intestinali sani da un donatore nel tratto digestivo di un paziente, solitamente attraverso colonscopia, endoscopia o capsule orali. Questa terapia sperimentale viene studiata per il trattamento della colangite sclerosante primitiva, una malattia cronica del fegato che colpisce i dotti biliari, con l'obiettivo di migliorare i marker di salute epatica come la fosfatasi alcalina e la bilirubina. Il meccanismo d'azione si basa sul ripristino dell'equilibrio della flora batterica intestinale, che può influenzare positivamente i processi infiammatori e immunitari associati alla malattia. Dal punto di vista farmacologico, l'FMT rappresenta una terapia biologica innovativa che utilizza microrganismi vivi per modificare l'ambiente intestinale del paziente e potenzialmente rallentare la progressione della malattia epatica.

Malattie studiate

Colangite sclerosante primitiva – La colangite sclerosante primitiva è una malattia cronica del fegato che colpisce i dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino. Questa condizione provoca infiammazione e cicatrizzazione progressiva dei dotti biliari, che diventano sempre più stretti nel tempo. Il restringimento dei dotti impedisce il normale flusso della bile, causando accumulo di sostanze tossiche nel fegato. Con il progredire della malattia, il danno epatico aumenta e può portare a fibrosi, ovvero la formazione di tessuto cicatriziale nel fegato. La malattia è spesso associata a malattie infiammatorie intestinali, in particolare la colite ulcerosa e il morbo di Crohn. I sintomi principali includono prurito, stanchezza, ittero (colorazione giallastra della pelle) e dolore addominale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-505469-95-00Codice del protocolloAPHP211053Partecipanti previsti72 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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