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Studio sull'efficacia del bezafibrato nella colangite sclerosante primitiva con colestasi persistente nonostante la terapia con acido ursodesossicolico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla colangite sclerosante primitiva, una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo studio esamina l'efficacia del trattamento con bezafibrato, un farmaco somministrato in compresse a rilascio prolungato, rispetto a un placebo. Il bezafibrato è già utilizzato per trattare altre condizioni legate al colesterolo e ai trigliceridi, ma qui viene testato per vedere se può aiutare anche in questa malattia del fegato.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con bezafibrato per 24 mesi può migliorare la condizione dei pazienti con colangite sclerosante primitiva che continuano a mostrare segni di colestasi, nonostante la terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA). La colestasi è una condizione in cui il flusso della bile dal fegato è ridotto o bloccato, causando accumulo di bile nel fegato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno bezafibrato o un placebo, oltre alla loro terapia standard. La durata del trattamento è di 24 mesi, e i ricercatori monitoreranno i cambiamenti nei livelli di fosfatasi alcalina nel sangue, un enzima che può indicare problemi al fegato, e altri parametri di salute del fegato. L'obiettivo è vedere se il bezafibrato può ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con questa malattia cronica del fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di bezafibrato o un placebo. La dose di bezafibrato è di 400 mg al giorno, sotto forma di compresse a rilascio prolungato.

    Il farmaco viene assunto per via orale una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento dura 24 mesi.

    Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere la terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA) alla dose di 13-23 mg per kg di peso corporeo al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento. Questo include il controllo dei livelli di fosfatasi alcalina nel sangue e la valutazione della rigidità epatica.

    Le valutazioni avvengono a intervalli regolari, con controlli principali al mese 0, mese 12 e mese 24.

  4. Passaggio 4

    Obiettivi del trattamento

    L'obiettivo principale è ridurre i livelli di fosfatasi alcalina nel sangue a meno di 1,5 volte il limite superiore della norma e ottenere una riduzione di almeno il 15% rispetto al valore iniziale dopo 24 mesi.

    Altri obiettivi includono la normalizzazione della bilirubina nel sangue e l'assenza di aumento della rigidità epatica.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita del paziente viene valutata utilizzando questionari specifici per la malattia cronica del fegato e scale per misurare il prurito e la fatica.

    Queste valutazioni avvengono al mese 0, mese 12 e mese 24.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine dei 24 mesi, il trattamento viene concluso e vengono effettuate le valutazioni finali per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati vengono confrontati tra i gruppi di pazienti che hanno ricevuto bezafibrato e quelli che hanno ricevuto il placebo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere maschi o femmine di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi di colangite sclerosante primitiva (PSC) confermata da esami specifici che mostrano cambiamenti nei dotti biliari all'interno o all'esterno del fegato.
  • Aver effettuato una colonscopia negli ultimi 5 anni (o negli ultimi 6 mesi se si ha anche una malattia infiammatoria intestinale associata a PSC) senza presenza di cancro o alterazioni precancerose, oppure un'endoscopia del serbatoio ileale negli ultimi 2 anni se si ha un'anastomosi ileo-anale.
  • Avere livelli di fosfatasi alcalina (ALP) pari o superiori a 1,5 volte il limite normale.
  • Essere in trattamento con acido ursodesossicolico (AUDC) da almeno 6 mesi prima dell'inclusione nello studio.
  • Per le donne in età fertile, utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con un basso tasso di fallimento.
  • Essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale (escluso AME).
  • Aver firmato il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la colangite sclerosante primitiva. Questa è una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio o il trattamento standard previsto.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Bezafibrate

    Questo farmaco viene utilizzato per trattare la colangite sclerosante primaria, una malattia del fegato. Bezafibrate aiuta a ridurre i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue, che possono contribuire a migliorare la funzione epatica e ridurre l'infiammazione. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato per un periodo di 24 mesi per valutare la sua efficacia in combinazione con la terapia standard con acido ursodesossicolico.

  • Acido Ursodesossicolico (UDCA)

    Questo è un trattamento standard per la colangite sclerosante primaria. L'acido ursodesossicolico aiuta a migliorare il flusso biliare e a proteggere le cellule del fegato dai danni. Viene utilizzato come terapia di base nello studio, e il suo effetto viene confrontato con l'aggiunta di bezafibrate per vedere se quest'ultimo può offrire ulteriori benefici.

Che cosa si sa già del trattamento

Bezafibrato – Il bezafibrato è somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della colangite sclerosante primitiva, una malattia del fegato. È utilizzato principalmente per ridurre i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'attivazione dei recettori PPAR-alfa, che regolano il metabolismo dei lipidi. Appartiene alla classe farmacologica dei fibrati.

Malattie studiate

Colangite sclerosante primitiva – È una malattia cronica del fegato caratterizzata dall'infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo può causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere prurito, affaticamento, dolore addominale e ittero. La progressione della malattia è variabile, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni più rapidamente. La causa esatta della colangite sclerosante primitiva non è ben compresa, ma si ritiene che possa essere legata a fattori genetici e autoimmuni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511658-28-01Codice del protocolloAPHP180668Partecipanti previsti130 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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