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Studio sulla sicurezza ed efficacia del nadofaragene firadenovec somministrato nella pelvi renale in pazienti adulti con carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma uroteliale delle alte vie urinarie di basso grado, una forma di tumore che si sviluppa nel sistema urinario superiore. Il farmaco in studio, chiamato nadofaragene firadenovec (nome commerciale Adstiladrin), viene somministrato direttamente nella pelvi renale attraverso una sospensione intravescicale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nei pazienti affetti da questa patologia. Il farmaco viene somministrato come sospensione direttamente nella zona interessata dalla malattia, permettendo un'azione mirata del trattamento.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per un periodo di almeno 18 mesi. I medici valuteranno la risposta al trattamento attraverso esami specifici, tra cui l'analisi delle urine e l'esame visivo delle vie urinarie superiori. La risposta completa al trattamento viene definita come l'assenza di malattia nella pelvi renale dopo 3 o 6 mesi di terapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Una volta confermata l'idoneità, verrà effettuata una biopsia per verificare la presenza di carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado

    È necessario avere almeno un tumore papillare misurabile (dimensioni 5-15 mm) sopra la giunzione ureteropelvica

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trattamento

    Verranno effettuati esami del sangue per verificare i valori di laboratorio richiesti

    Sarà necessario sottoporsi a test per valutare la funzionalità renale (tasso di filtrazione glomerulare deve essere ≥45 mL/min/1.73 m²)

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco nadofaragene firadenovec (ADSTILADRIN) verrà somministrato direttamente nella pelvi renale

    La sospensione viene somministrata per via intravescicale

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    A 3 o 6 mesi dal trattamento, verrà valutata la risposta completa attraverso:

    - Esame citologico delle urine

    - Ureteroscopia per verificare l'assenza di lesioni sospette

    - Se necessario, biopsia di conferma

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Il periodo di osservazione continuerà per almeno 18 mesi dopo la prima dose

    Durante questo periodo verranno monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Valori di laboratorio adeguati, tra cui:
    • Emoglobina ≥10 g/dL
    • Globuli bianchi ≥4000/µL
    • Conta neutrofili ≥2000/µL
    • Piastrine ≥100.000/µL
    • Valori epatici nella norma
    • Sodio e potassio nei limiti normali
    • Funzionalità renale con filtrazione glomerulare (misura del funzionamento dei reni) ≥45 mL/min/1.73 m²
    • Capacità di fornire il consenso informato scritto
    • Diagnosi confermata tramite biopsia di tumore uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado negli ultimi 2 mesi
    • Presenza di almeno un tumore papillare misurabile (dimensioni 5-15 mm)
    • Disponibilità a partecipare allo studio per almeno 18 mesi dopo la prima dose
    • Aspettativa di vita superiore a 2 anni
    • Stato di salute generale buono (ECOG pari o inferiore a 2)
    • Per le donne in età fertile:
      • Test di gravidanza negativo
      • Utilizzo di metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo
      • Per gli uomini:
        • Utilizzo di metodi contraccettivi efficaci e preservativo durante i rapporti sessuali fino a 3 mesi dopo l'ultimo trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Presenza di carcinoma uroteliale di alto grado (una forma più aggressiva del tumore)
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con immunodeficienza (sistema immunitario indebolito)
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di infezioni attive del tratto urinario
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari o altre condizioni mediche significative
  • Storia di reazioni allergiche severe a farmaci simili
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Presenza di altre forme di tumori maligni negli ultimi 2 anni
  • Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Nadofaragene firadenovec è una terapia genica innovativa che viene somministrata direttamente nella pelvi renale. Questo trattamento è progettato per combattere il carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado. Il farmaco agisce introducendo materiale genetico nelle cellule tumorali per aiutare il corpo a combattere il cancro. È una forma di terapia locale, il che significa che viene applicata direttamente nell'area interessata dalla malattia invece di essere somministrata in tutto il corpo come la chemioterapia tradizionale.

Che cosa si sa già del trattamento

Nadofaragene firadenovec - Un innovativo trattamento genico somministrato tramite instillazione nella pelvi renale per il trattamento del carcinoma uroteliale del tratto superiore a basso grado (LG-UTUC). Questo farmaco sperimentale utilizza un vettore adenovirale non replicante per fornire il gene dell'interferone alfa-2b alle cellule tumorali, stimolando così una risposta immunitaria locale contro il tumore. La sua modalità di somministrazione diretta nel sistema collettore renale permette di massimizzare l'efficacia del trattamento minimizzando gli effetti sistemici, rappresentando una promettente opzione terapeutica per i pazienti con questa rara forma di tumore uroteliale che attualmente hanno opzioni di trattamento limitate.

Malattie studiate

Low-grade upper track urothelial carcinoma (LG-UTUC) - Il carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori a basso grado è un tumore che si sviluppa nel rivestimento del sistema urinario superiore, specificamente nella pelvi renale o nell'uretere. Si tratta di una forma di cancro che cresce lentamente e tende a rimanere confinata nel rivestimento interno delle vie urinarie. Le cellule tumorali in questa condizione mostrano alterazioni moderate rispetto alle cellule normali. Questa forma di carcinoma si sviluppa dalle cellule uroteliali, che sono le cellule che rivestono le vie urinarie. Il tumore può causare ostruzione del flusso urinario e può manifestarsi in una o entrambe le vie urinarie superiori.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-514360-70-00Codice del protocollo000425Partecipanti previsti19 personePromotoreFerring Pharmaceuticals A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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