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Studio di Fase 2A/B su pazienti con carcinoma uroteliale del tratto superiore a basso grado: efficacia e sicurezza di TYRA-300-B01 (dabogratinib)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma, un tumore a bassa aggressività che si sviluppa nella parte interna dei dotti che portano l'urina dai reni alla vescica. Il farmaco in fase di valutazione è dabogratinib (codice TYRA-300), somministrato per via orale sotto forma di compressa. Il farmaco è pensato per agire su tumori che presentano una alterazione del gene FGFR3, una modifica genetica che può favorire la crescita delle cellule tumorali. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento in pazienti con questa forma di cancro.

Durante lo studio i partecipanti prenderanno una compressa al giorno per un periodo di diversi mesi, con controlli regolari in cui verranno eseguiti esami del sangue e immagini diagnostiche per verificare la risposta del tumore e monitorare eventuali effetti indesiderati. Gli esami di imaging, come le scansioni, serviranno a capire se il tumore si è ridotto o è scomparso. I partecipanti saranno seguiti anche dopo la fine del trattamento per valutare la durata della risposta e la presenza di eventuali complicazioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Informed consent

    After joining the study you sign a consent form that explains the purpose, procedures, possible benefits and risks of the trial.

  2. Passaggio 2

    Baseline assessments

    The study team records your medical history, performs physical examinations, takes blood samples, and obtains imaging studies to document the extent of the low grade upper tract urothelial carcinoma.

    A tissue test is done to confirm the presence of an FGFR3 alteration, which is required for participation.

  3. Passaggio 3

    Start of study medication

    You begin taking dabogratinib (identified as TYRA-300-b01) in tablet form.

    Each tablet contains 99 mg of the active substance and is taken by oral use according to the Schedule given by the Investigator.

  4. Passaggio 4

    Routine safety monitoring

    You attend Clinic visits approximately every four weeks.

    During each visit blood tests are repeated and any side effects, also called adverse events, are recorded.

  5. Passaggio 5

    Efficacy evaluations

    Imaging studies are performed at 6 months, 12 months and 24 months after the first dose to assess tumour response.

    The primary goal is to determine the complete response rate, which means disappearance of all detectable cancer.

  6. Passaggio 6

    Treatment continuation or discontinuation

    The Investigator decides whether you continue the medication based on safety results and tumour response.

    Treatment may be stopped if disease progresses, unacceptable side effects occur, or the predefined treatment period ends.

  7. Passaggio 7

    Post‑treatment follow‑up

    After stopping the study drug you continue to be monitored for safety and disease status at scheduled intervals.

    Follow‑up visits include physical examinations, blood tests and imaging as required to document long‑term Outcomes.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età di almeno 18 anni al momento del consenso informato e disponibilità a seguire tutte le procedure dello studio.
  • Stato di performance ECOG compreso tra 0 e 2 (valutazione della capacità di svolgere attività quotidiane; 0 = piena attività, 2 = limitata ma ancora autonoma).
  • Diagnosi di carcinoma uroteliale puro (tipo di tumore che nasce dal rivestimento interno dell’uretere o del rene).
  • Funzione adeguata del midollo osseo, del fegato e dei reni (valutata con esami del sangue).
  • Conferma di LG UTUC (carcinoma a basso grado del tratto urinario superiore).
  • Presenza di una lesione di almeno 5 mm lasciata intenzionalmente dopo l’intervento (lesione “marcatore”).
  • Disponibilità di un rapporto genomico precedente o di un campione di tessuto (archiviato o fresco) più un campione di urina per eseguire test genomici retrospettivi.
  • Identificazione della/e lesione/i marcatore entro 8 settimane prima della randomizzazione (assegnazione al gruppo di trattamento).
  • Se è presente contemporaneamente un tumore della vescica non invasivo (NMIBC), questo deve essere stato completamente rimosso e deve essere di basso grado (Ta o T1).
  • Nessuna somministrazione di BCG (vaccino usato per trattare tumori della vescica) nell’anno precedente al consenso.
  • Nessuna chemioterapia intravescicale (farmaci somministrati direttamente nella vescica, inclusa UGN‑101) nelle 8 settimane prima del primo giorno di trattamento (C1D1).
  • Nessuna chemioterapia sistematica (farmaci somministrati per via orale o endovenosa che agiscono su tutto il corpo) nei 3 mesi precedenti il primo giorno di trattamento (C1D1).

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Presenza di caratteristiche di tumore a grado alto (più aggressivo) nel tratto urinario superiore.
  • Avere ricevuto immunoterapia sistemica (trattamento che stimola il sistema immunitario contro il cancro) entro gli ultimi 6 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • Aver preso un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o 5 volte il tempo di dimezzamento del farmaco) prima dell’inizio dello studio; se non si conosce il tempo di dimezzamento, si considerano 30 giorni.
  • Aver ricevuto in passato un trattamento intravesicale o intracavitario (somministrato direttamente nella vescica o in una cavità del corpo) entro 8 settimane prima del primo giorno del trattamento.
  • Mostrare, al momento dell’esame di base, segni di retinopatia serosa centrale o distacco dell’epitelio pigmentato della retina, condizioni dell’occhio di qualsiasi gravità.
  • Necessità di assumere farmaci che possono inibire o indurre l’enzima CYP3A (un enzima che influisce sul modo in cui il corpo metabolizza molti farmaci), secondo la lista proibita.
  • Avere una storia di carcinoma in situ (CIS), cioè una forma di cancro molto precoce limitata allo strato interno delle cellule.
  • Avere una storia di coinvolgimento dell’uretra prostatica, cioè che il cancro abbia interessato la parte dell’uretra che attraversa la prostata.
  • Aver avuto in passato o avere attualmente un cancro della vescica invasivo muscolare, cioè un tumore che ha penetrato nella muscolatura della vescica.
  • Aver avuto in passato o avere attualmente un cancro della vescica con linfonodi positivi (il tumore si è diffuso ai linfonodi) o metastatico (diffuso ad altre parti del corpo).
  • Presentare un carcinoma a cellule squamose, adenocarcinoma, carcinoma indifferenziato o carcinoma a piccole cellule della vescica, tipi di tumore diversi da quello richiesto.
  • Stare attualmente ricevendo una terapia sistemica per il cancro (che può essere chemioterapia citotossica o immunoterapia).
  • Avere una storia di radioterapia pelvica a fasci esterni per il cancro della vescica, cioè un trattamento con radiazioni diretto sulla zona pelvica.
  • Aver già ricevuto in passato un inibitore FGFR, un tipo di farmaco che blocca un particolare segnale cellulare.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Dabogratinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa. Agisce bloccando l’attività di una proteina chiamata FGFR3, che è spesso alterata nei tumori a bassa gradazione del tratto urinario superiore. Inibendo questa proteina, il farmaco può rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali. Nel contesto dello studio, i partecipanti prenderanno Dabogratinib per valutare quanto sia efficace nel controllare il tumore e quanto sia sicuro da usare.

Che cosa si sa già del trattamento

Dabogratinib - è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa da 99 mg; attualmente è in fase di sperimentazione clinica (fase 2) e non è ancora disponibile sul mercato. Viene studiato per il trattamento del carcinoma uroteliale a basso grado del tratto urinario superiore con alterazioni del gene FGFR3. Agisce bloccando l’attività della proteina FGFR3, impedendo la crescita e la diffusione delle cellule tumorali. È classificato come inibitore della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Carcinoma uroteliale delle alte vie urinarie di basso grado - È un tumore a crescita lenta che si sviluppa nel rivestimento interno dei tubi prossimali del rene e dell’uretere. Le cellule tumorali rimangono relativamente simili a quelle normali, perciò la crescita è spesso limitata a una piccola area. Con il tempo la lesione può estendersi lungo il tratto urinario superiore, ma di solito mantiene un aspetto superficiale. La malattia avanza gradualmente, aumentando il rischio di coinvolgere una porzione più ampia del tratto urinario. In alcuni casi la crescita può avvicinarsi al muscolo della parete, segnalando una progressione verso forme più invasive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523539-20-00Codice del protocolloTYR300-203Partecipanti previsti234 personePromotoreTyra Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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