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Studio sul baclofene intratecale e la rizotomia dorsale selettiva per bambini con paralisi cerebrale che non possono camminare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda bambini con paralisi cerebrale che non sono in grado di camminare. La paralisi cerebrale è una condizione che colpisce il movimento e la postura del corpo, spesso causando rigidità muscolare chiamata spasticità. Quando i trattamenti abituali come la fisioterapia o i farmaci presi per bocca non riescono a controllare sufficientemente questa rigidità muscolare, esistono due possibili trattamenti chirurgici. Il primo trattamento prevede l'impianto di una pompa che rilascia un farmaco chiamato baclofen direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale, mentre il secondo è un intervento chirurgico chiamato rizotomia dorsale selettiva che agisce sulle radici nervose della colonna vertebrale. In questo studio vengono utilizzate diverse preparazioni di baclofen per infusione, tutte somministrate attraverso la pompa impiantata.

Lo scopo dello studio è confrontare questi due trattamenti per capire quale sia più efficace nel migliorare la qualità di vita dei bambini, quale sia più sicuro e quale abbia un miglior rapporto tra costi e benefici dopo un anno dal trattamento. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della salute e del benessere del bambino, tra cui la rigidità muscolare, la capacità di movimento, la comunicazione, il sonno, eventuali problemi alla colonna vertebrale o alle anche, e la qualità di vita complessiva sia del bambino che della famiglia.

I bambini che partecipano allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un anno. Durante questo periodo non sarà possibile passare da un trattamento all'altro per permettere di valutare correttamente l'efficacia di ciascun approccio. I bambini potranno continuare ad assumere i loro farmaci abituali e ricevere altri trattamenti di supporto come la fisioterapia. Lo studio raccoglierà informazioni su eventuali effetti indesiderati, sui costi delle cure sanitarie, sul livello di soddisfazione delle famiglie e su quanto i trattamenti aiutino a raggiungere gli obiettivi di cura stabiliti per ciascun bambino.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Consenso e ingresso nello studio

    Prima di iniziare lo studio, il consenso informato scritto sarà stato ottenuto da te o dal tuo rappresentante legale.

    Se sei un bambino, sarà stato ottenuto anche il tuo assenso in modo appropriato alla tua età e comprensione.

    Sarai incluso nello studio se hai un'età compresa tra 4 e 18 anni e hai una diagnosi di paralisi cerebrale spastica.

    Dovrai avere difficoltà di movimento classificate come grado 4 o 5 secondo una scala che misura le capacità motorie, il che significa che non sei in grado di camminare autonomamente.

    La tua spasticità (rigidità muscolare eccessiva) non deve essere sufficientemente controllata con le terapie tradizionali o con farmaci assunti per bocca, oppure questi farmaci ti causano effetti collaterali non tollerabili.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Sarai assegnato a uno dei due trattamenti confrontati nello studio: pompa per baclofen intratecale oppure rizotomia dorsale selettiva.

    Il baclofen intratecale è un farmaco che viene somministrato direttamente nello spazio intorno al midollo spinale attraverso una pompa impiantata chirurgicamente.

    Se riceverai il trattamento con baclofen intratecale, ti verrà impiantata una pompa che rilascia il farmaco in modo continuo.

    Il baclofen è contenuto in soluzioni per infusione con diverse concentrazioni: Lioresal Intratecal Infusion 10mg/5ml, Lioresal Intratecal Infusion 10mg/20ml o Baclofen Aguettant 2 mg/mL.

    La via di somministrazione è intratecale, cioè il farmaco viene rilasciato direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione prima del trattamento

    Immediatamente prima di ricevere il trattamento chirurgico, sarai sottoposto a una valutazione completa.

    Questa valutazione include la misurazione della tua qualità di vita attraverso questionari compilati dai tuoi genitori o da chi si prende cura di te.

    Verranno valutati diversi aspetti come la spasticità, l'ampiezza dei movimenti articolari, il controllo del tronco, la comunicazione, la funzione della bocca e della deglutizione, il sonno, i sintomi urinari e le deformità della colonna vertebrale o delle anche.

    Sarà registrato l'uso di farmaci che stai assumendo al momento.

  4. Passaggio 4

    Intervento chirurgico e inizio del trattamento

    Se sei assegnato al gruppo con pompa per baclofen intratecale, riceverai l'intervento chirurgico per l'impianto della pompa.

    La pompa rilascerà il baclofen in modo continuo nello spazio intratecale.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione del baclofen saranno regolati in base alle tue esigenze individuali dal team medico.

    Potrai continuare o modificare i farmaci abituali che stavi assumendo prima dello studio, se necessario.

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up durante il primo anno

    Durante il primo anno dopo l'intervento, sarai seguito regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento.

    Verranno monitorati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o complicazioni) che potrebbero verificarsi.

    Saranno valutati cambiamenti nella spasticità, nell'ampiezza dei movimenti, nel controllo del tronco, nella comunicazione, nel sonno e in altri aspetti della tua salute.

    I tuoi genitori o chi si prende cura di te compileranno questionari sulla tua qualità di vita e sul loro livello di stress.

    Sarà registrato l'uso di farmaci per verificare se è possibile ridurli nel tempo.

    Verranno valutati i costi sanitari associati al trattamento.

    Durante questo primo anno, non sarà permesso passare dall'uno all'altro trattamento (dalla pompa alla rizotomia o viceversa).

    Potrai ricevere, se necessario, interventi ortopedici o iniezioni di tossina botulinica (un farmaco che aiuta a ridurre la rigidità muscolare).

  6. Passaggio 6

    Valutazione a un anno dal trattamento

    A un anno dall'intervento chirurgico, sarai sottoposto a una valutazione completa simile a quella effettuata prima del trattamento.

    Verrà misurato il cambiamento nella tua qualità di vita rispetto al periodo precedente l'intervento.

    Saranno valutati tutti gli aspetti secondari come spasticità, mobilità, comunicazione, sonno, sintomi urinari e deformità.

    Verrà valutata la tua soddisfazione e quella dei tuoi genitori rispetto al trattamento ricevuto.

    Saranno analizzati i costi e i benefici del trattamento in termini di efficacia economica.

  7. Passaggio 7

    Follow-up a lungo termine

    Lo studio prevede un follow-up a lungo termine che si estenderà fino al 2039.

    Durante questo periodo potrai continuare a essere seguito per valutare gli effetti del trattamento nel tempo.

    Verranno monitorati eventuali cambiamenti nella tua condizione e l'eventuale necessità di modifiche al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve firmare un consenso informato scritto (un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio) prima di qualsiasi visita o esame. Anche il bambino deve dare il suo accordo in modo adatto alla sua età e capacità di comprensione.
  • Pazienti di sesso maschile o femminile.
  • Età compresa tra 4 anni e meno di 18 anni.
  • Diagnosi di paralisi cerebrale spastica (una condizione che causa rigidità e tensione muscolare eccessiva).
  • Classificazione della funzione motoria secondo il sistema GMFCS (un sistema che valuta la capacità di movimento) di grado 4 o 5, che indica che il bambino non è in grado di camminare autonomamente.
  • La spasticità (rigidità muscolare) non è sufficientemente controllata con terapie conservative come la fisioterapia o con farmaci per bocca come il baclofene, oppure questi trattamenti causano effetti collaterali non tollerabili.
  • È permesso continuare o modificare i farmaci abituali durante lo studio.
  • Non sono permessi altri interventi neurochirurgici durante il primo anno di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare) per questo studio clinico nei documenti forniti.
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Farmaci in studio

Baclofen intratecale è un medicinale che viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale attraverso una pompa speciale impiantata nel corpo. Questo farmaco aiuta a rilassare i muscoli che sono troppo rigidi o contratti. Viene utilizzato in questo studio per trattare bambini con paralisi cerebrale che hanno difficoltà a camminare a causa della rigidità muscolare eccessiva.

La rizotomia dorsale selettiva è una procedura chirurgica che viene confrontata con il baclofen intratecale in questo studio. Durante questo intervento, i chirurghi tagliano selettivamente alcune piccole fibre nervose nella parte bassa della schiena per ridurre la rigidità muscolare nelle gambe. L'obiettivo è migliorare la mobilità e la qualità di vita dei bambini con paralisi cerebrale che non riescono a camminare.

Che cosa si sa già del trattamento

Baclofen – Il baclofen è un farmaco miorilassante che viene somministrato per via intratecale attraverso una pompa impiantabile direttamente nel canale spinale per trattare la spasticità grave nei bambini con paralisi cerebrale. Questo medicinale agisce a livello molecolare legandosi ai recettori GABA-B nel sistema nervoso centrale, riducendo l'attività dei nervi che causano la contrazione muscolare eccessiva. Appartiene alla classe dei miorilassanti ad azione centrale ed è utilizzato principalmente quando la spasticità non risponde adeguatamente ai trattamenti orali standard. La somministrazione intratecale permette di ottenere un effetto terapeutico maggiore con dosi molto più basse rispetto alla somministrazione per via orale, riducendo gli effetti collaterali sistemici.

Malattie studiate

Paralisi cerebrale infantile – La paralisi cerebrale è un disturbo del movimento e della postura causato da un danno al cervello in via di sviluppo, che si verifica prima, durante o subito dopo la nascita. Questo danno cerebrale non progredisce nel tempo, ma i suoi effetti sul corpo possono cambiare con la crescita del bambino. La forma spastica è caratterizzata da muscoli rigidi e contratti che rendono difficili i movimenti. I bambini affetti possono avere difficoltà nel camminare, nel controllare il tronco e nel compiere movimenti volontari. La condizione può influenzare la comunicazione, il sonno e le funzioni quotidiane. La gravità varia notevolmente da persona a persona, con alcuni individui che necessitano di assistenza continua per le attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-518822-33-01Codice del protocolloS67558Partecipanti previsti48 personePromotoreUZ Leuven

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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